ASHG 2020：AT-007治疗半乳糖血症
2020-10-22 Allan MedSci原创
候选药物AT-007是一款中枢神经系统（CNS）渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），目前正在评估其的安全性和有效性。
半乳糖血症（Galactosemia）是一种遗传性代谢疾病，患者不能正常地将半乳糖代谢，但患者具有可以将乳糖分解成半乳糖与葡萄糖的酶，所以这个症状与乳糖不耐症不应混为一谈。半乳糖血症属于常染色体隐性遗传，造成疾病的主要原因是没有足够的半乳糖分解酶。
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，该公司今天宣布将在美国举行两场关于AT-007的海报展示。在即将举行的美国人类遗传学会（ASHG）2020年年会上展示AT-007治疗半乳糖血症的最新数据。候选药物AT-007是一款中枢神经系统（CNS）渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），目前正在评估其的安全性和有效性。
Applied Therapeutics首席医学官医学博士Riccardo Perfetti说：“我们很高兴在ASHG会议上展示有关半乳糖血症计划的最新数据。我们的临床前数据表明，半乳糖的有毒代谢产物半乳糖醇的减少可防止半乳糖血症动物模型中的中枢神经系统的长期并发症。这些数据一起代表了我们对这种疾病的理解的重要进展”。
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