N Engl J Med:肺结节病一线治疗新证!甲氨蝶呤非劣于泼尼松,疗效与安全性并重
2025-07-23 清泉心田 MedSci原创 发表于上海
本研究首次证实甲氨蝶呤作为肺结节病一线治疗药物的非劣性疗效,为已经高度依赖泼尼松的治疗现状带来变革。
亮点总结 本多中心随机非劣性试验首次验证,甲氨蝶呤作为肺结节病一线治疗药物,在改善肺功能方面不劣于标准的一线用药泼尼松。 甲氨蝶呤与泼尼松的不良反应谱明显不同,泼尼松常见体重增加、失眠、食欲增加,而甲氨蝶呤多为恶心、疲劳及肝功能异常,提示个体化治疗选择空间。 研究为肺结节病治疗提供基于循证医学的替代方案,助力临床医师与患者共同决策,兼顾疗效与安全性。 肺结节病(Sarcoidosis)是一种多器官系统性炎症性肉芽肿性疾病,肺部受累最为常见,肺结节病的肺部累及是导致患者健康受损及死亡的重要因素。尽管国际指南普遍推荐泼尼松作为肺结节病的一线治疗药物, 但其推荐证据级别偏低,缺乏高质量随机临床试验数据。泼尼松治疗虽能迅速改善肺功能和症状,但普遍存在体重增加、睡眠障碍、高血压及糖尿病等副作用,严重影响患者生活质量并带来长期健康风险。 泼尼松作为二线药物,甲氨蝶呤以其潜在更低的副作用受到关注,尤其胃肠道不适和肝功能异常为常见不良反应。此前主要基于观察性及少量干预性研究,其起效速度似乎较慢,但疗效及安全性尚无充分的高质量证据。因此,系统、随机地比较甲氨蝶呤与泼尼松作为一线治疗药物的效果与安全性,迫
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