FDA指導(dǎo)原則：解讀孤兒藥法規(guī)下基因治療產(chǎn)品的同一性
本指南提供了 FDA 目前關(guān)于在 FDA 孤兒藥法規(guī)下確定人類基因治療產(chǎn)品相同性的想法，以實(shí)現(xiàn)孤兒藥指定和孤兒藥獨(dú)占性。 本指南旨在幫助利益相關(guān)者，包括尋求孤兒藥指定和孤兒藥獨(dú)占權(quán)的行業(yè)和學(xué)術(shù)贊助商，
FDA指南：COVID-19：評(píng)估用于治療或預(yù)防的藥物和生物制品的主方案
FDA 在保護(hù)美國(guó)免受包括 2019 年冠狀病毒病 (COVID-19) 大流行在內(nèi)的新興傳染病等威脅方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。 FDA 致力于提供及時(shí)的指導(dǎo)，以支持應(yīng)對(duì)這一流行病的努力。
FDA行業(yè)指南 ：因單一酶缺陷導(dǎo)致底物沉積的緩慢進(jìn)展、低流行的罕見疾病：提供替代療法或矯正療法的有效性證據(jù)
本文件為申辦者提供必要的證據(jù)指導(dǎo)，以證明研究性新藥或新藥用于緩慢進(jìn)展、低流行的罕見疾病，這些疾病與底物沉積相關(guān)并由單一酶缺陷引起。 本指南僅適用于具有明確病理生理學(xué)特征的低發(fā)病率罕見疾病，并且可以很容
FDA：CVM GFI #266 使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)來(lái)支持新動(dòng)物藥物的有效性
本指南描述了 CVM 打算如何評(píng)估提交給 CVM 的真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)，以證明新動(dòng)物藥物申請(qǐng)的有效性的實(shí)質(zhì)性證據(jù)或新動(dòng)物藥物有條件批準(zhǔn)申請(qǐng)的有效性的合理預(yù)期。 它還提供有關(guān)申辦者如何在提交申請(qǐng)
FDA行業(yè)指南：使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)向 FDA 提交文件以獲取藥物和生物制品審批
本指南旨在鼓勵(lì)使用真實(shí)世界數(shù)據(jù) (RWD) 的申辦者和申請(qǐng)人生成真實(shí)世界證據(jù) (RWE)，作為向 FDA 提交監(jiān)管文件的一部分，以簡(jiǎn)單、統(tǒng)一的格式提供有關(guān)其使用 RWE 的信息 . FDA 將僅將這些
FDA行業(yè)指南：真實(shí)世界數(shù)據(jù)：評(píng)估電子健康記錄和醫(yī)療索賠數(shù)據(jù)以支持藥品和生物制品的監(jiān)管決策（草案）
《21 世紀(jì)治愈法案》（《治愈法案》）于 2016 年 12 月 13 日簽署成為法律，旨在加速醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)，并更快、更有效地為需要?jiǎng)?chuàng)新的患者帶來(lái)創(chuàng)新。 除其他規(guī)定外，《治愈法案》在《聯(lián)邦食品、藥品和
FDA指導(dǎo)原則：包含真實(shí)世界數(shù)據(jù)的藥品和生物制品提交數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)
《21 世紀(jì)治愈法案》于 2016 年 12 月 13 日簽署成為法律，旨在加速醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)，并更快、更有效地為有需要的患者帶來(lái)創(chuàng)新。 除其他規(guī)定外，《21 世紀(jì)治愈法案》在《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法
FDA：人用藥物和生物制品行業(yè)指南有效性的實(shí)質(zhì)性證據(jù)證明（草案）
本文件旨在為計(jì)劃提交新藥申請(qǐng) (NDA)、生物制劑許可申請(qǐng) (BLA) 或補(bǔ)充適應(yīng)癥申請(qǐng)的申請(qǐng)人提供指導(dǎo)，以證明其有效性。本指南補(bǔ)充并擴(kuò)展了 1998 年題為“提供人類藥物和生物制品有效性
FDA對(duì)渤健公司Aducanumab有條件批準(zhǔn)，專家激辨！
在兩項(xiàng)關(guān)鍵III期試驗(yàn)經(jīng)中期分析后提前終止且外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)一邊倒投票反對(duì)批準(zhǔn)的情況下，今年6月7日，F(xiàn)DA還是給予渤健公司Aducanumab有條件批準(zhǔn)（accelerated ap
FDA指導(dǎo)原則：新藥和生物制品的獲益與風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估（草案）
本指南的目的是向藥物贊助商和其他利益相關(guān)者闡明關(guān)于藥物的益處、風(fēng)險(xiǎn)和風(fēng)險(xiǎn)管理選項(xiàng)的考慮如何影響食品和藥物管理局（FDA 或機(jī)構(gòu)）對(duì)新藥做出的某些上市前和上市后監(jiān)管決策 根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案
FDA指導(dǎo)原則：醫(yī)療器械臨床研究的適應(yīng)性設(shè)計(jì)
醫(yī)療器械臨床研究的適應(yīng)性設(shè)計(jì)被定義為一種臨床研究設(shè)計(jì)，它允許基于積累的研究數(shù)據(jù)進(jìn)行前瞻性計(jì)劃的修改，而不會(huì)破壞研究的完整性和有效性。適應(yīng)性設(shè)計(jì)如果實(shí)施得當(dāng)，可以減少資源需求，減少完成學(xué)習(xí)的時(shí)間，和/或
FDA有關(guān)可互操作醫(yī)療器械的設(shè)計(jì)注意事項(xiàng)和上市前提交建議
隨著電子醫(yī)療設(shè)備越來(lái)越多地相互連接并與其他技術(shù)連接，這些連接系統(tǒng)安全有效地交換和使用已交換信息的能力變得越來(lái)越重要。提高醫(yī)療設(shè)備與其他醫(yī)療設(shè)備和其他技術(shù)安全有效地交換和使用信息的能力，為提高患者護(hù)理效
FDA指導(dǎo)原則：臨床哺乳期研究設(shè)計(jì)的考量
本指南為發(fā)起人進(jìn)行臨床泌乳研究提供了建議。在某些情況下，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA 或機(jī)構(gòu)）已根據(jù)《食品、藥品和化妝品法案》（FD&C 法案）第 505(o)(3) 條要求進(jìn)行泌乳研究，并且
FDA：513(f)(2) 條從頭分類過(guò)程（自動(dòng) III 類指定的評(píng)估）
本文件的目的是為根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品》第 513(f)(2) 條提交和審查 De Novo 分類請(qǐng)求（以下簡(jiǎn)稱“De Novo 請(qǐng)求”）的流程提供指導(dǎo)。 法案（FD&a
FDA指導(dǎo)原則：患者參與醫(yī)療器械臨床研究的設(shè)計(jì)和實(shí)施
美國(guó)食品和藥物管理局（FDA 或該機(jī)構(gòu)）重視患者及其家庭護(hù)理人員的經(jīng)驗(yàn)和觀點(diǎn)。 FDA 認(rèn)為，這些人能夠而且應(yīng)該能夠通過(guò)參與提供他們對(duì)疾病或病癥的見解，包括與該疾病/病癥一起生活，以及醫(yī)療器械在疾病/
