2024年第四屆中國細胞與基因治療大會 | 季維智院士：復(fù)雜疾病靈長類模型及致病機制與治療研究
來自省部共建非人靈長類生物醫(yī)學(xué)國家重點實驗室、昆明理工大學(xué)靈長類轉(zhuǎn)化研究院的季維智院士對“復(fù)雜疾病靈長類模型及致病機制與治療研究”進行了深度分享，本文梳理重點內(nèi)容，以分享各位同道。
2024年第四屆中國細胞與基因治療大會 | 鄧宏魁教授：化學(xué)重編程技術(shù)及其在重大疾病治療中的應(yīng)用
來自北京大學(xué)鄧宏魁教授對“化學(xué)重編程技術(shù)及其在重大疾病治療中的應(yīng)用”進行了深度分享，本文梳理重點內(nèi)容，以分享各位同道。
重癥領(lǐng)域頂級期刊發(fā)表綜述：CAR-T相關(guān)毒性的管理
介紹 CAR-T 細胞療法的并發(fā)癥及管理，包括 CRS、ICANS 等多種毒性及治療建議。
Journal of Biomedical Science：罕見病的基因治療
文章提出了一個關(guān)于這些基因療法的潛在商業(yè)模式，并強調(diào)了基因療法在治療罕見病方面的重要性及面臨的挑戰(zhàn)。
Ann Rheum Dis：CD19-CAR T細胞治療能否在自體免疫疾病患者體內(nèi)實現(xiàn)深度的B細胞清除?
CD19-CAR T細胞治療可以在AID患者的淋巴組織和非淋巴組織中實現(xiàn)深度的B細胞清除，這是傳統(tǒng)抗體療法無法達到的。
停藥后有望長期緩解！《自然》子刊：這些自身免疫性疾病患者，更適合CAR-T療法
介紹 CAR-T 細胞療法在自身免疫性疾病中的進展，包括治療步驟、適用疾病和患者、監(jiān)測隨訪等，目前在多種疾病中顯示誘導(dǎo)長期無藥物緩解潛力，仍需長期監(jiān)測。
Nat Med：雙耳基因治療對遺傳性耳聾患者的安全性和有效性
雙耳AAV1-hOTOF基因治療在5名DFNB9患者中未引起劑量限制性毒性或嚴重不良事件，顯著恢復(fù)了雙側(cè)聽力。
最新Nature Biotechnology： CAR增強劑！可顯著增加CAR - T細胞的活性和持久性
研究者開發(fā) CAR 增強劑（CAR-E），以 BCMA 與低親和力 IL-2 融合治療多發(fā)性骨髓瘤，能增強 CAR T 細胞活性和持久性，機制涉及與 CAR 和 IL-2 受體結(jié)合，提供新治療選擇。
【JAMA Oncol】杜鵑教授牽頭的BCMA/CD19雙靶點CAR-T治療高危NDMM的I期研究結(jié)果
海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）血液病科杜鵑教授團隊開展一項I期研究，評估了GC012F在高危NDMM患者中的安全性、有效性和藥代動力學(xué)。
柳葉刀子刊：CAR-T治療后第二原發(fā)惡性腫瘤的特征,全球藥物警戒數(shù)據(jù)庫分析
中國多位學(xué)者基于全球藥物警戒數(shù)據(jù)庫FAERS 和 VigiBase，使用真實世界大規(guī)模數(shù)據(jù)全面闡明 CAR-T 治療后 SPM 的當前格局，有助于指導(dǎo)未來 CAR-T 產(chǎn)品的終身安全監(jiān)測。
Nat Commun：單細胞多組學(xué)揭示 ENL 突變通過重新布線調(diào)控環(huán)境擾亂腎臟發(fā)育軌跡
本研究為理解表觀遺傳調(diào)節(jié)因子突變?nèi)绾斡绊懩I臟發(fā)育和腫瘤生成提供了新的見解。同時，我們的研究還發(fā)現(xiàn)了針對這種突變的小分子藥物，為治療相關(guān)的腎臟發(fā)育異常和腫瘤生成提供了新的希望。
【TCT】FL移植和CAR-T治療的臨床實踐建議：ASTCT和EBMT協(xié)作協(xié)作
濾泡性淋巴瘤(FL)是最常見的惰性B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在某些情況下，造血細胞移植(HCT)是潛在的治愈手段。
NEJM：CEP290相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜變性的基因編輯療法
EDIT-101治療后的安全性和光感受器功能的改善支持體內(nèi)CRISPR-Cas9基因編輯的進一步研究，以治療由于CEP290的IVS26變異和其他遺傳原因引起的遺傳性視網(wǎng)膜變性。
【Nat Med】CAR-T治療后的非復(fù)發(fā)死亡率：一項系統(tǒng)回顧和meta分析
作者檢索了MEDLINE、Embase和CINAHL（Cochrane）中截至2024年3月淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤中CAR-T細胞治療后非復(fù)發(fā)死亡率（NRM）的報告。
JCO：C7R-GD2.CAR-T細胞治療惡性腦瘤一期臨床試驗結(jié)果
本研究通過對H3K27改變的CNS腫瘤患者進行GD2.CAR-Ts和C7R-GD2.CAR-Ts細胞治療，發(fā)現(xiàn)C7R-GD2.CAR-Ts的副作用在可接受范圍內(nèi)，且展現(xiàn)出一定的臨床療效。
