Neurology:慢性顱腦外傷細(xì)胞治療
SB623細(xì)胞植入治療較為安全且耐受性良好,并且與對(duì)照組相比,繼發(fā)于顱腦外傷(TBI)的慢性運(yùn)動(dòng)功能障礙患者植入SB623治療在6個(gè)月時(shí)運(yùn)動(dòng)狀態(tài)明顯改善。
EMBO Mol Med :AAV病毒基因療法,成功挽救先天性耳聾
耳聾,是全世界最常見的感官障礙。根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)統(tǒng)計(jì),當(dāng)今全世界約有十億人存在聽力損失,并且預(yù)計(jì)這個(gè)數(shù)字在未來幾十年中翻番。
Science:最“安全”基因治療載體似乎并不安全,血友病患者接受治療后患上肝癌
荷蘭生物制藥公司uniQure的一項(xiàng)針對(duì)B型血友病的基因療法被美國FDA叫停,起因是接受治療后該患者患上了肝細(xì)胞癌。
JCEM:青春期抗穆勒氏管激素水平與多囊卵巢綜合征的關(guān)系
青春期測量的抗穆勒氏管激素(AMH)作為預(yù)測成人多囊卵巢綜合征(PCOS)的生物標(biāo)記物尚未得到證實(shí)。近日,內(nèi)分泌和代謝性疾病領(lǐng)域權(quán)威雜志Journal of Clinical Endocrinolog
JCEM:循環(huán)谷氨酸與亞臨床性動(dòng)脈粥樣硬化相關(guān)
血漿谷氨酸水平升高與cIMT升高相關(guān),而與已知的CVD危險(xiǎn)因素?zé)o關(guān),這種相關(guān)性可能部分通過IL-6相關(guān)的亞臨床炎癥來解釋。
JCEM:甲狀腺狀態(tài)對(duì)局部腦容量的影響
甲狀腺狀態(tài)影響成年人灰質(zhì)體積,尤其是在小腦和蒼白球的水平,其對(duì)運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和情感功能的調(diào)節(jié)具有潛在的影響。
EMA授予泡泡男孩病兩項(xiàng)基因治療藥物的孤兒藥資格
X連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷?。╔SCID),也稱“泡泡男孩?。╞ubble boy disease)”,是由于X染色體上的
Leber遺傳性視神經(jīng)病變基因治療藥物L(fēng)UMEVOQ提交上市許可申請(qǐng)
GenSight是一家致力于開發(fā)和商業(yè)化視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病和中樞神經(jīng)疾病創(chuàng)新基因療法的生物制藥公司。該公司已于9月向歐洲藥品管理局(EMA)提交了治療ND4線粒體基因突變的Leber遺傳性視神經(jīng)病變
JCEM:微粉化黃體酮對(duì)睡眠的療效
微粉化的孕酮改善了各種睡眠結(jié)局指標(biāo),尤其是在絕經(jīng)后婦女的研究中。進(jìn)一步的研究可以在較大的人群中使用多導(dǎo)睡眠圖或經(jīng)過驗(yàn)證的調(diào)查表來評(píng)估微粉化的孕酮單藥的療效。
JCEM:蛋白尿嚴(yán)重程度與成人甲狀腺功能減退的風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)
甲狀腺功能低下癥在蛋白尿成人中很常見,甲狀腺功能低下的風(fēng)險(xiǎn)與蛋白尿嚴(yán)重程度直接相關(guān)。
JCEM:嚴(yán)重甲狀腺功能減退癥患者蛋白尿
甲狀腺激素替代治療可改善嚴(yán)重原發(fā)性甲狀腺功能減退患者eGFR,并降低24小時(shí)尿蛋白排泄,從而提示腎功能可逆性改變。
JCEM:骨質(zhì)疏松癥與帕金森氏病風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)系
骨質(zhì)疏松癥與PD風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān),尤其是女性。
Nat Biotechnol :十年監(jiān)測發(fā)現(xiàn),最安全基因治療載體AAV,竟有潛在致癌性
在治療后長達(dá)十年的觀測,研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)AAV病毒攜帶的治療性基因片段有些被整合到了狗的染色體上控制生長的基因附近,有誘發(fā)癌癥的可能性。
JCEM:接受減肥手術(shù)青少年的骨代謝情況
青少年MBS與aBMD降低有關(guān),并且軸向骨骼的MAT增加,而袖胃切除術(shù)與皮質(zhì)vBMD的增加以及周圍骨骼的MAT減少有關(guān)。