NEJM Evid：靶向肝臟腺相關(guān)病毒基因治療糖原貯積病VI型，獲顯著效果

2022-06-15 罕見(jiàn)病新前沿 NEJM Evid

小兒糖原貯積?、粜停℅SD-Ⅳ）是一類先天性酶缺陷所造成的糖原代謝障礙疾病。糖原貯積?、粜陀址Q支鏈淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy綜合征，是由淀粉1，4-1，6轉(zhuǎn)葡

糖原貯積病

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