FDA官方指南：COVID-19疫情下進(jìn)行臨床試驗(yàn)注意要點(diǎn)
日前，美國(guó)FDA發(fā)布了對(duì)在新冠病毒疾病（COVID-19）疫情下進(jìn)行醫(yī)療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的指南。在指南中，F(xiàn)DA表示，COVID-19疫情的爆發(fā)可能給臨床試驗(yàn)的進(jìn)行帶來(lái)多重挑戰(zhàn)。
FDA新冠疫情下臨床試驗(yàn)開(kāi)展指南
新冠疫情流行期間，F(xiàn)DA（美國(guó)食藥品監(jiān)督局）和EMA (歐洲藥品管理局)分別于3月18號(hào)和3月20日各自發(fā)布了“在COVID-19大流行期間的臨床試驗(yàn)應(yīng)對(duì)指南”
學(xué)術(shù)引領(lǐng)，數(shù)字化驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新?tīng)I(yíng)銷(xiāo)解決方案
肆虐全國(guó)的新冠肺炎疫情在多方共同努力之下，已初見(jiàn)成效。在這場(chǎng)沒(méi)有硝煙的戰(zhàn)爭(zhēng)中，互聯(lián)網(wǎng)和信息技術(shù)手段在疫情防控中起到了巨大的作用。疫情期間，消費(fèi)者線上問(wèn)診及線上購(gòu)藥需求激增，互聯(lián)網(wǎng)使得大眾消費(fèi)習(xí)慣發(fā)生改變，中長(zhǎng)期將對(duì)醫(yī)療服務(wù)供給模式，以及藥品流通和零售產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，從而形成的新的體系和新格局。此次疫情為傳統(tǒng)醫(yī)療服務(wù)、藥品營(yíng)銷(xiāo)和供給體系帶來(lái)一系列改變，也引發(fā)了行業(yè)人士的積極思考。2020年2月2
Lancet子刊：真實(shí)世界研究顯示SGLT2抑制劑對(duì)糖尿病患者腎功能有獲益
SGLT2抑制劑除降糖外，對(duì)心衰具有保護(hù)作用已被很多研究證實(shí)。此前隨機(jī)的對(duì)照研究也證實(shí)對(duì)腎病具有保護(hù)作用，但是缺少真實(shí)世界研究的證據(jù)支持預(yù)。最新發(fā)表于《柳葉刀·糖尿病和內(nèi)分泌學(xué)》的最新真實(shí)世界研究通過(guò)超13萬(wàn)患者數(shù)據(jù)帶來(lái)了肯定答案。CVD-REAL 3研究是一項(xiàng)跨國(guó)觀察性隊(duì)列研究，在2013年-2018年期間通過(guò)醫(yī)療幾保險(xiǎn)記錄，納入了以色列、意大利、日本、中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)和英國(guó)的2型糖尿病患者。研究者
中國(guó)基于國(guó)家數(shù)據(jù)庫(kù)的腎臟移植大樣本、真實(shí)世界研究發(fā)布
本文作者：解放軍總醫(yī)院第八醫(yī)學(xué)中心?石炳毅 據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)80％以上的腎臟移植受者均采用基于嗎替麥考酚酯（MMF）的免疫抑制方案，但其長(zhǎng)期結(jié)局如何，目前國(guó)內(nèi)缺少相關(guān)的大數(shù)據(jù)報(bào)道。2019年12月23日，由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)腎臟移植質(zhì)控中心、解放軍總醫(yī)院第八醫(yī)學(xué)中心陳莉萍教授、柏宏偉教授和筆者共同開(kāi)展的一項(xiàng)基于中國(guó)腎臟移植科學(xué)登記系統(tǒng)（CSRKT）的真實(shí)世界研究在《Tran
真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)審評(píng)，這四點(diǎn)思考值得關(guān)注！
1月7日，國(guó)家藥監(jiān)局把2020年的一號(hào)文件，留給了此前就備受行業(yè)關(guān)注的真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)。?在其官網(wǎng)上，藥監(jiān)局同時(shí)公布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)指導(dǎo)原則（試行）》，以及該文件的起草說(shuō)明。作為國(guó)內(nèi)發(fā)布的首個(gè)真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)文件，這被視為新藥研發(fā)審評(píng)道路上的里程碑事件，并迅速引起了行業(yè)的密切關(guān)注。事實(shí)上，如何利用真實(shí)世界證據(jù)評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性
真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）
為進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范真實(shí)世界證據(jù)用于支持藥物研發(fā)和審評(píng)的有關(guān)工作，保障藥物研發(fā)工作質(zhì)量和效率，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》，現(xiàn)予發(fā)布。?國(guó)務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》（國(guó)發(fā)〔2015〕44號(hào)）以及中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，均提出鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥。隨著一系列改革措
真實(shí)世界研究統(tǒng)計(jì)分析方法
相較于RCT研究，真實(shí)世界研究中的統(tǒng)計(jì)分析方法主要是因果推斷方法，其中特別需要注意對(duì)混雜效應(yīng)的控制或調(diào)整，以避免得出有偏倚的效應(yīng)估計(jì)。以下僅對(duì)部分常用的因果推斷方法做概括性說(shuō)明，具體的技術(shù)細(xì)節(jié)和使用參見(jiàn)相關(guān)文獻(xiàn)（不排除其他方法的合理應(yīng)用）。一、描述性分析和非調(diào)整分析對(duì)于真實(shí)世界研究，正確有效的描述性統(tǒng)計(jì)分析可以發(fā)揮較為重要的作用。例如，在疾病登記隊(duì)列研究中，按暴露因素的不同水平對(duì)相關(guān)協(xié)變量進(jìn)行
【NMPA】公開(kāi)征求《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》意見(jiàn)
各有關(guān)單位：??真實(shí)世界數(shù)據(jù)作為醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)可能的數(shù)據(jù)來(lái)源，因其具有數(shù)據(jù)資源豐富、研究結(jié)果的外推性可能較好、可獲得長(zhǎng)期臨床結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)等特點(diǎn)，日益受到監(jiān)管機(jī)構(gòu)、行業(yè)等各方重視。2019年4月國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃，把“將真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)的方法學(xué)研究”列為首批研究項(xiàng)目，探索將真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于監(jiān)管決策的可行性和方法學(xué)，為醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革、加速創(chuàng)新產(chǎn)品的
臨床試驗(yàn)方案修訂對(duì)臨床試驗(yàn)結(jié)果和費(fèi)用的影響
臨床試驗(yàn)方案是保證臨床試驗(yàn)順利有序開(kāi)展的前提，其一經(jīng)制訂并批準(zhǔn)就應(yīng)嚴(yán)格執(zhí)行。在實(shí)際的臨床試驗(yàn)開(kāi)展過(guò)程中，有時(shí)對(duì)臨床試驗(yàn)方案確有必要進(jìn)行修訂。但是，如果修訂不夠謹(jǐn)慎的話，就可能影響到試驗(yàn)結(jié)果、試驗(yàn)周期和試驗(yàn)經(jīng)費(fèi)。長(zhǎng)期以來(lái)，對(duì)于制藥公司和CRO公司而言，因臨床試驗(yàn)方案的修訂而導(dǎo)致的計(jì)劃外的推遲、中斷和花費(fèi)都是很大的挑戰(zhàn)。盡管擁有嚴(yán)格和深入的內(nèi)部審查和批準(zhǔn)流程，大多數(shù)定稿的方案還是會(huì)修訂多次，特別是II
臨床研究監(jiān)查：原始資料從“核查”到“審核”
原始資料核查（SDV）一直都是保證臨床研究質(zhì)量的重要手段，也是監(jiān)查員在臨床研究監(jiān)查過(guò)程中花費(fèi)時(shí)間和精力最多的地方。但是，隨著申辦方和研究者臨床研究經(jīng)驗(yàn)的不斷積累、各種臨床研究新工具的不斷出現(xiàn)，百分之百的原始資料核查已經(jīng)不能滿足臨床研究監(jiān)查工作高質(zhì)量與高效率并舉的要求。 隨著美國(guó)FDA基于風(fēng)險(xiǎn)的臨床研究監(jiān)查指導(dǎo)原則的推出，原始資料審核（SDF，Source document Revi
CRA，你會(huì)邏輯核查嗎？
有人將source data verification/原始數(shù)據(jù)核查解釋為：比對(duì)病人的原始資料，確保CRF中的數(shù)據(jù)和原始資料一致。這種誤解不在少數(shù)，也是導(dǎo)致臨床監(jiān)查員的工作淪為二流的一個(gè)重要原因（因?yàn)檫@是一個(gè)中學(xué)生都可以做的事情，不需要5年甚至8年醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)知識(shí)的積累）。SDV的真正功力體現(xiàn)在第二層：數(shù)據(jù)的邏輯核查，這個(gè)工作是需要扎實(shí)的醫(yī)藥學(xué)知識(shí)的。 如果你看到一個(gè)臨床監(jiān)查員甲在做SDV時(shí)很認(rèn)真地從
EMEA關(guān)于臨床研究中基線協(xié)變量的考慮要點(diǎn)
基線協(xié)變量是指受試者在服用試驗(yàn)用藥物之前，預(yù)計(jì)會(huì)對(duì)主要變量分析產(chǎn)生重要影響的一個(gè)定性因素或一個(gè)定量變量。這類(lèi)變量可以是人口統(tǒng)計(jì)學(xué)變量如年齡和體重；也可以是疾病情況如病程或病情嚴(yán)重程度；還可以是一些疾病預(yù)后因素如通常認(rèn)可的病理生理基礎(chǔ)；當(dāng)然還有一些其它因素如中心或研究者等。基線協(xié)變量在臨床試驗(yàn)期間有兩個(gè)階段需要考慮，一是在隨機(jī)化過(guò)程中作為分層因素，其次是在分析過(guò)程中便于調(diào)整。目前有許多不同的技術(shù)
醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)11個(gè)常見(jiàn)問(wèn)題解答
1、臨床試驗(yàn)用對(duì)照品的如何選擇？境內(nèi)已上市、最好除了生產(chǎn)廠家不一致，其它如材料、結(jié)構(gòu)、預(yù)期用途等要保持一致，以保證客觀性。選用同一家企業(yè)的同一產(chǎn)品。?2、臨床試驗(yàn)方案中器械缺陷是指什么？如標(biāo)簽標(biāo)識(shí)信息錯(cuò)誤，醫(yī)療器械故障，且這種故障是非預(yù)期的，按照說(shuō)明書(shū)正常操作后，器械無(wú)法正常工作。出現(xiàn)器械缺陷時(shí)要停止試驗(yàn)，并且報(bào)備醫(yī)院和倫理會(huì)。?3、組合包類(lèi)產(chǎn)品，若里面含有ABCD四種醫(yī)療器械
臨床試驗(yàn)邏輯核查的分類(lèi)及應(yīng)用
作者：周蓓，于浩（南京醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院，南京 211166,江蘇）來(lái)源：中國(guó)臨床藥理學(xué)與治療學(xué) 2019-06-27摘要：臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的清理是臨床試驗(yàn)過(guò)程中非常重要的環(huán)節(jié)，完整、清潔的數(shù)據(jù)才能用于統(tǒng)計(jì)分析。本文旨在討論臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)清理過(guò)程中數(shù)據(jù)核查計(jì)劃的撰寫(xiě)及邏輯核查的分類(lèi)等，并進(jìn)一步討論近年來(lái)臨床試驗(yàn)數(shù)字化趨勢(shì)對(duì)數(shù)據(jù)的采集及清理可能帶來(lái)的影響。關(guān)鍵詞：臨床試驗(yàn)；數(shù)據(jù)清理；病例報(bào)告表設(shè)計(jì)；
