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Mol Ther 孟丹/王秀杰團(tuán)隊(duì)合作發(fā)現(xiàn)新型BACH1抑制劑促進(jìn)缺血性心血管疾病血管再生
該研究揭示了其通過(guò)靶向BACH1 BTB結(jié)構(gòu)域，上調(diào)促血管新生相關(guān)基因的表達(dá)，促進(jìn)血管新生，并改善缺血性疾病的分子機(jī)制，為心肌梗死和外周缺血性疾病的治療提供了全新策略。
CAR-T之父Carl June教授：從概念到治愈，CAR-T的過(guò)去、現(xiàn)在和未來(lái)
CAR-T 細(xì)胞療法革新癌癥免疫療法，源于免疫療法發(fā)展，經(jīng)多階段演進(jìn)。其歷經(jīng)多代創(chuàng)新，在血液瘤和實(shí)體瘤等治療中取得進(jìn)展，也用于非腫瘤疾病?，F(xiàn)面臨生產(chǎn)和安全等挑戰(zhàn)，下一代技術(shù)有望解決，前景可期。
Mol Ther 武漢大學(xué)王麗/魯志兵教授團(tuán)隊(duì)揭示心梗后心臟修復(fù)重編程代謝調(diào)控的新機(jī)制
該研究首次揭示了脂肪酸氧化在心臟重編程中的重要作用，并系統(tǒng)闡明了硬脂酰輔酶A去飽和酶1?(SCD1)調(diào)控心臟重編程的分子機(jī)制，為心臟重編程策略的臨床應(yīng)用提供了新的理論依據(jù)和潛在靶點(diǎn)。
Molecular Therapy：腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法首次拯救遺傳性耳聾老年小鼠的聽(tīng)力
這項(xiàng)研究證明了人類(lèi)遺傳性聽(tīng)力損失或可通過(guò)基因療法進(jìn)行治療，同時(shí)為開(kāi)發(fā)AAV2-hTMPRSS3基因療法治療DFNB8患者奠定了基礎(chǔ)，可作為一種獨(dú)立的療法或與人工耳蝸植入相結(jié)合療法。
陳正一團(tuán)隊(duì)首次通過(guò)AAV基因治療恢復(fù)遺傳性耳聾老年小鼠聽(tīng)力
這項(xiàng)研究結(jié)果表明，病毒介導(dǎo)的基因療法，無(wú)論是單獨(dú)使用還是與人工耳蝸聯(lián)合使用，都有可能治療遺傳性聽(tīng)力損失。這也是第一個(gè)挽救老年小鼠聽(tīng)力的研究，表明了通過(guò)AAV基因治療老年DFNB8患者是可行的。
Molecular Therapy：上海交大張家毓/王長(zhǎng)謙團(tuán)隊(duì)揭示線粒體移植治療心力衰竭的機(jī)制
這項(xiàng)提供了線粒體移植給予心肌保護(hù)的證據(jù)，表明了線粒體移植可作為心力衰竭的潛在治療選擇。
Mole Ther：中國(guó)學(xué)者采用基因治療天使綜合征，有望治愈
Angelman綜合征(AS)，又稱(chēng)天使綜合征（happy puppet syndrome）或快樂(lè)木偶綜合征（obsolete），是由母源15號(hào)染色體q11-13上的印記基因缺陷導(dǎo)致的一種神經(jīng)發(fā)育障礙
Molecular Therapy : 關(guān)閉EBAG9基因，增強(qiáng)CAR-T效果
對(duì)于患有淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤或白血病的癌癥患者而言，嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療可能是他們戰(zhàn)勝癌癥的最后機(jī)會(huì)。通過(guò)提取患者自身的T細(xì)胞并在體外基因工程改造和擴(kuò)增后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，這些CAR-T
外泌體實(shí)驗(yàn)如何開(kāi)展？這篇11分文章教您深入淺出玩轉(zhuǎn)外泌體！
隨著非編碼RNA相關(guān)研究?jī)?nèi)容的井噴，高分雜志對(duì)非編碼RNA研究的要求也水漲船高。今天就來(lái)向大解析外泌體介導(dǎo)的非編碼RNA參與疾病進(jìn)展的研究應(yīng)該如何開(kāi)展。
MOL THER| 妙！科學(xué)家發(fā)現(xiàn)咀嚼含有ACE2蛋白的口香糖或減少SARS-CoV-2傳播
口香糖可能作為這場(chǎng)斗爭(zhēng)中的一種額外工具。
Mol Ther：鮮人參能逆轉(zhuǎn)冷腫瘤，增強(qiáng)腫瘤免疫治療的作用
以低效應(yīng)T細(xì)胞浸潤(rùn)為標(biāo)志的冷腫瘤微環(huán)境 (TME) 導(dǎo)致對(duì)免疫檢查點(diǎn)抑制劑 (ICI) 治療的反應(yīng)較弱。因此，將冷熱TME轉(zhuǎn)換為改善有效ICI治療的關(guān)鍵。
Mol Ther：重組腺相關(guān)病毒AAV2(quad Y-F)介導(dǎo)的腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子基因療法的局部磁傳遞可恢復(fù)噪音損傷后的聽(tīng)力
噪聲引起的聽(tīng)力損失（NIHL）后的聽(tīng)閾變化可以是暫時(shí)的或永久的。永久性NIHL是由耳蝸毛細(xì)胞不可修復(fù)的損傷引起的。另一方面，盡管在暫時(shí)性NIHL中毛細(xì)胞損傷和閾值變化會(huì)迅速恢復(fù)，但研究表明，
NK細(xì)胞免疫療法惹爭(zhēng)議，新型療法何去何從？
超適應(yīng)證和超指南用藥的情況如何應(yīng)對(duì)？
Molecular Therapy：治一次管3年！基因編輯展現(xiàn)長(zhǎng)效降低膽固醇能力
一次性基因編輯可以顯著降低動(dòng)物體內(nèi)的PCSK9蛋白和LDL-C水平并維持療效長(zhǎng)達(dá)3年之久。這一療法的應(yīng)用將使廣大心血管疾病患者獲益。
Mol Ther：慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)的CART-meso在晚期實(shí)體癌中的I期研究
本項(xiàng)I期研究調(diào)查了慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)的嵌合抗原受體（CAR）修飾的自體T細(xì)胞重定向抗間皮素（CART-meso）在惡性胸膜間皮瘤、卵巢癌和胰腺導(dǎo)管腺癌患者中的安全性和活性。
Mol Ther Nucleic Acids：剪接體介導(dǎo)的前mRNA反式剪接可以修復(fù)CEP290 mRNA的表達(dá)異常
美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)高級(jí)視網(wǎng)膜和眼科治療中心的Dooley SJ近日在Mol Ther Nucleic Acids雜志上發(fā)表了一篇重要的文章，他們針對(duì)與Leber先天性黑蒙10型（LCA10）和包括Joubert綜合征在內(nèi)的幾種綜合征疾病，采用剪接體介導(dǎo)的前mRNA反式剪接策略，在體外細(xì)胞系中和體內(nèi)小鼠模型中對(duì)CEP290進(jìn)行編輯，證明有效。
Mol Ther：重磅！中國(guó)科學(xué)家利用CRISPR技術(shù)成功修復(fù)人類(lèi)胚胎中的基因突變
基因編輯技術(shù)發(fā)展勢(shì)如破竹，遺傳性疾病的有效治療顯得日益迫切。近日，來(lái)自上?？萍即髮W(xué)的黃行許教授和廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院的劉見(jiàn)橋教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組利用最新CRISPR技術(shù)成功糾正了胚胎中的馬凡綜合癥（MFS）致病突變。這一研究成果代表著在重塑人類(lèi)胚胎DNA的嘗試基礎(chǔ)上取得了重大突破。
Mol Ther：上海藥物所發(fā)現(xiàn)整合素aIIbβ3的種屬差異與單抗誘導(dǎo)的血小板減少癥相關(guān)
在目前世界范圍內(nèi)，治療性單克隆抗體（Monoclonal antibodies，mAbs）銷(xiāo)售額已達(dá)數(shù)百億美元，占到整個(gè)生物制藥市場(chǎng)份額的三成以上。雖然大部分mAbs在人體中能夠良好地耐受，但也依然會(huì)造成包括免疫反應(yīng)、感染性疾病、自身免疫疾病、血小板減少、血栓形成障礙、皮炎及心血管毒性等毒副作用。因此，如何在藥物研發(fā)前期盡早地發(fā)現(xiàn)mAbs造成的不良反應(yīng)顯得極為重要。
Mol Ther：重編程胰腺導(dǎo)管細(xì)胞，成功治療糖尿病小鼠
在糖尿病的發(fā)生發(fā)展中，胰島β細(xì)胞功能的進(jìn)行性喪失最終會(huì)導(dǎo)致高血糖的惡化和各種并發(fā)癥的發(fā)生?，F(xiàn)在，科學(xué)家們找到一種治療1型糖尿病的策略——通過(guò)重編程小鼠體內(nèi)的胰腺導(dǎo)管細(xì)胞，成功治療遺傳和化學(xué)誘發(fā)的糖尿病。
Mol Ther Nucleic Acids：miR-185抑制肝星狀細(xì)胞激活和纖維化進(jìn)展
研究表明，miR-185通過(guò)抑制RHEB和RICTOR的表達(dá)進(jìn)而抑制HSC的激活和肝纖維化的進(jìn)展。這些結(jié)果為miR-185的抗纖維化作用機(jī)制提供了新的見(jiàn)解。
