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Molecular Therapy: Nucleic Acids：FluoroDetect 雙熒光系統(tǒng)突破核酸藥物檢測瓶頸，實(shí)現(xiàn)RNA干擾與反義寡核苷酸的實(shí)時(shí)動(dòng)態(tài)監(jiān)測與多平臺(tái)分析
研發(fā)了一種成本效益高、靈敏且可實(shí)時(shí)監(jiān)測的雙熒光報(bào)告系統(tǒng)——FluoroDetect，用于評估siRNA和反義寡核苷酸（ASO）介導(dǎo)的基因沉默效果。該系統(tǒng)支持快速靶點(diǎn)位點(diǎn)替換，兼容短期瞬時(shí)轉(zhuǎn)染與長期穩(wěn)定
超罕見神經(jīng)遺傳病個(gè)性化反義寡核苷酸治療有了 “指南針”，1M1M 最佳實(shí)踐框架構(gòu)建三軸評價(jià)體系
提出針對極罕見中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及突變的個(gè)體化抗義寡核苷酸（ASO）療法評價(jià)的多維度最佳實(shí)踐框架。從基因變異、疾病特征及患者個(gè)體三大軸系統(tǒng)化評估患者的受益-風(fēng)險(xiǎn)平衡，促進(jìn)精準(zhǔn)基因治療的科學(xué)決策。
抑制microRNA-30a可減輕肺動(dòng)脈高壓的血管重構(gòu)
過多和異位的肺動(dòng)脈平滑肌細(xì)胞對肺動(dòng)脈高壓 (PAH) 中肺小動(dòng)脈 (PA) 重塑的發(fā)病機(jī)制至關(guān)重要。抑制 miR-30a 可以通過 miR-30a/P53 信號(hào)通路改善實(shí)驗(yàn)性PAH。
