期刊閱讀
Nature Biotechnology：告別隨機插入！AI設(shè)計“智能補丁”，完美攻克CRISPR基因“粘貼”難題
研究借深度學(xué)習(xí)模型設(shè)計微同源模板，通過 MMEJ 通路實現(xiàn)精準(zhǔn)基因整合，在細胞、爪蟾及小鼠神經(jīng)元中驗證高效，預(yù)測準(zhǔn)確率高，推動基因編輯邁向工程化。
Nature Biotechnology：解碼RNA的第四維度：結(jié)構(gòu)即信息，動態(tài)調(diào)控基因表達的新法則
本研究揭示活細胞內(nèi) RNA 動態(tài)構(gòu)象變化。細菌冷休克時構(gòu)象多樣性翻倍，人類細胞耗能維持構(gòu)象秩序，RNA 開關(guān)通過構(gòu)象切換調(diào)控基因表達。
Nature Biotechnology：AI算法讓RNA調(diào)控研究“坐上高鐵”，一舉揭秘4億年進化路標(biāo)
研究團隊構(gòu)建了涵蓋 690 種真核生物 34,746 個 RNA 結(jié)合蛋白（RBP）結(jié)合基序的 EuPRI 資源庫，揭示了 RNA 轉(zhuǎn)錄后調(diào)控的進化動態(tài)與基因調(diào)控功能，為生命科學(xué)研究提供重要工具。
Nature Biotechnology：解密大腦“天書”：ScISOr-ATAC技術(shù)，同時竊聽細胞內(nèi)部的“三重宇宙”
ScISOr-ATAC 技術(shù)同步解析單細胞染色質(zhì)可及性、基因表達及可變剪接，揭示腦區(qū)特化、物種差異及 AD 中膠質(zhì)細胞的關(guān)鍵作用。
Nature Biotechnology：釜底抽薪，借刀殺人：研究人員用“結(jié)石”療法，讓超級細菌自取滅亡
研究用抗體 - PSA 偶聯(lián)物靶向誘導(dǎo) MRSA 鈣化，直接殺菌并激活免疫，在小鼠模型中清除感染，為抗耐藥菌提供新策略。
Nature Biotechnology：破壁！AI為藥物數(shù)據(jù)搭建“通用橋梁”，新藥研發(fā)迎來“宇宙大一統(tǒng)”？
CLIP?深度學(xué)習(xí)框架整合異構(gòu)高通量篩選數(shù)據(jù)，構(gòu)建共享空間實現(xiàn)跨數(shù)據(jù)集藥物功能預(yù)測，提升新藥研發(fā)效率。
Nature Biotechnology：血液中的“腸道私語”：一種顛覆性的癌癥檢測方法正在浮現(xiàn)
研究發(fā)現(xiàn)，通過檢測血漿中微生物游離 RNA 的修飾特征，可精準(zhǔn)診斷結(jié)直腸癌，其區(qū)分癌癥與健康樣本的 AUC 值達 0.98，尤其對早期癌癥識別能力突出。
Nature Biotechnology：基因編輯的“瑞士軍刀”！16種序列特異性編輯器誕生，實現(xiàn)對DNA的“按需編程”
研究團隊，通過一套巧妙的進化策略，成功馴服了基因編輯工具，將其從一把“散彈槍”升級為了一支百發(fā)百中的“狙擊槍”，為精準(zhǔn)、安全的基因治療和疾病模型構(gòu)建鋪平了道路。
Nature Biotechnology：基因密碼的“沉默”革命：被忽視的同義突變，竟是疾病的隱形推手？
研究利用引導(dǎo)編輯技術(shù)篩選人類細胞近 30 萬個同義突變，發(fā)現(xiàn)僅 0.43% 影響細胞適應(yīng)性，多因破壞 mRNA 剪接或 RNA 結(jié)構(gòu)致病，開發(fā)的 DS Finder 模型可預(yù)測有害突變。
Nature Biotechnology：效率飆升145倍！新型A-G堿基編輯器精準(zhǔn)“修正”線粒體遺傳缺陷
研究開發(fā)出高效線粒體 A-to-G 堿基編輯器 eTd-mtABEs，編輯效率最高達 87%，比初代工具高 145 倍，且解決脫靶風(fēng)險，成功構(gòu)建首個感音神經(jīng)性聽力損失線粒體疾病大鼠模型。
Nature Biotechnology：從“估計”到“精算”：miniQuant革命性提升基因異構(gòu)體定量精度，解鎖細胞密碼
研究開發(fā) miniQuant 工具，結(jié)合短讀長與長讀長測序數(shù)據(jù)，利用 K-value 預(yù)測基因定量難度，通過機器學(xué)習(xí)智能融合數(shù)據(jù)，精準(zhǔn)量化基因異構(gòu)體，揭示干細胞分化中異構(gòu)體轉(zhuǎn)換機制。
Nature Biotechnology：雙向?qū)Ш?！基因編輯LNP精準(zhǔn)“點穴”肝肺，多器官頑疾不再難治！
研究開發(fā) Dual SORT LNPs，結(jié)合堿基編輯技術(shù)，靶向肝肺治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏癥。在小鼠模型中，肝臟編輯效率 30%-45%，肺功能保護顯著提升，為多器官遺傳病治療提供新策略。
Nature Biotechnology：ENTER問世：會“變身”的彈性蛋白納米粒，打破細胞遞送壁壘，蛋白、核酸一網(wǎng)打盡！
生物大分子藥物遞送受細胞屏障限制。新研究開發(fā) ENTER 彈性蛋白納米粒系統(tǒng)，通過 pH 響應(yīng)釋放逃逸肽，高效低毒遞送核酸、蛋白等，體內(nèi)外實驗表現(xiàn)優(yōu)異，有望成通用遞送平臺。
Nat Biotechnol：新測序算法助力患兒獲得精準(zhǔn)遺傳學(xué)診斷
為解決對腫瘤基因組的長讀長測序分析中，體細胞水平的染色體結(jié)構(gòu)改變檢出不足的問題，開發(fā)了一種稱為Severus的全新算法。
Nature Biotechnology：新型腦類器官模型成功加速人類星形膠質(zhì)細胞生成
體內(nèi)急性神經(jīng)炎癥模型確定了在細胞因子刺激后迅速激活促炎途徑的星形膠質(zhì)細胞亞群。CD38 信號轉(zhuǎn)導(dǎo)在介導(dǎo)反應(yīng)性星形膠質(zhì)細胞的代謝和線粒體應(yīng)激中起著至關(guān)重要的作用。
Nature Biotechnology：“指哪打哪”的基因魔法：PA-rABE光控RNA編輯，疾病治療新利器！
新型光激活 RNA 堿基編輯器 PA-rABE，它利用光實現(xiàn) RNA 編輯的精準(zhǔn)、可逆且時空特異性調(diào)控，解決傳統(tǒng)基因療法難題，在細胞及動物模型實驗中展現(xiàn)強大編輯能力及治療潛力。
Nature Biotechnology：基因編輯再升級：RNA精準(zhǔn)“微調(diào)”時代來臨！
《Nature Biotechnology》研究開發(fā)出 RtABE 技術(shù)，利用 ADAR 抑制劑和 TEV 蛋白酶系統(tǒng)精準(zhǔn)編輯 RNA，在小鼠模型治療罕見病中效果良好，為基因治療開辟新路徑。
Nature Biotechnology：線粒體基因編輯迎來“超進化”：新型TALEDs效率飆升
《Nature Biotechnology》研究揭示其依賴堿基切除修復(fù)通路工作機制，還開發(fā)出更優(yōu)的 eTALEDs，為線粒體疾病治療帶來曙光。
Nature Biotechnology:“五通道”解鎖“二十二蛋白”：細胞成像技術(shù)迎來指數(shù)級飛躍
《Nature Biotechnology》研究開發(fā) CombPlex 技術(shù)，結(jié)合組合染色與深度學(xué)習(xí)，用 5 個成像通道實現(xiàn)對 22 種蛋白質(zhì)的觀察分析，打破傳統(tǒng)成像局限，在科研和臨床診斷等方面潛力巨
Nature Biotechnology：基因快遞車再升級：研究人員破解精準(zhǔn)投遞超大包裹的秘密
研究發(fā)現(xiàn)腺相關(guān)病毒的 “轉(zhuǎn)錄串?dāng)_” 機制，能突破運載極限，讓AAV組合基因片段，精準(zhǔn)送 “大件” 基因到目標(biāo)細胞，為基因治療開辟新路徑，提升效率并降低脫靶風(fēng)險。
