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Cell：AI化身蛋白設(shè)計師：打造“史上最小”MMR抑制劑，解鎖基因治療新可能
AI 設(shè)計的 MLH1 微型結(jié)合蛋白可抑制 DNA 錯配修復(fù)，將先導(dǎo)編輯效率提升 18.8 倍，小巧易遞送且安全性良好，推動基因編輯臨床應(yīng)用。
生物探索 - 基因編輯，AI - 2025-08-13
Cell重磅：通過計算模型預(yù)測先導(dǎo)編輯效率及脫靶率，拓展其應(yīng)用前景
這項發(fā)表在?Cell?的研究大規(guī)模分析了先導(dǎo)編輯效率數(shù)據(jù)，由此廣泛表征了先導(dǎo)編輯的決定因素，并開發(fā)了一系列的計算模型來預(yù)測在多種細胞類型中不同先導(dǎo)編輯系統(tǒng)的效率，以及脫靶率。
生物世界 - Crispr技術(shù) - 2023-05-10
STTT：魏于全/楊陽/陸方團隊開發(fā)雙AAV載體先導(dǎo)編輯，治療遺傳性失明
該研究通過優(yōu)化基于斷裂蛋白質(zhì)內(nèi)含子（split intein）和雙AAV載體的先導(dǎo)編輯器，對Rep65基因無義突變的先天性黑蒙癥小鼠模型進行了有效且精確的基因治療，并實現(xiàn)了相當(dāng)程度的視力恢復(fù)和維持。
生物世界 - 遺傳性失明，雙AAV載體 - 2023-02-11
Nature Biotechnology：新型基因編輯工具PASTE，無需DNA雙鏈斷裂，實現(xiàn)定點插入超大片段基因
上述的分子克隆實驗通常是在原核生物中進行的（例如細菌），但涉及真核生物基因組的操作，特別是幾千個核苷酸長度的DNA序列的整合，仍然十分具有挑戰(zhàn)性。
“生物世界”公眾號 - 基因編輯，DNA雙鏈 - 2022-11-27
Cell：基因魔剪再進化：一針逆轉(zhuǎn)“交替性偏癱”，為罕見病患兒點亮希望之光
研究利用先導(dǎo)編輯技術(shù)修復(fù) AHC 小鼠的 ATP1A3 基因突變，恢復(fù)鈉鉀 ATP 酶功能，逆轉(zhuǎn)癥狀，延長壽命，為根治奠定基礎(chǔ)。
生物探索 - 兒童交替性偏癱，先導(dǎo)編輯 - 2025-07-26
先導(dǎo)編輯技術(shù)，輕松設(shè)計癌癥突變小鼠模型，加速癌癥基因突變研究
該研究開發(fā)了一種基于先導(dǎo)編輯的方法，可以輕松將特定的癌癥相關(guān)基因突變設(shè)計到小鼠模型中。
生物世界 - 先導(dǎo)編輯，癌癥突變小鼠模型 - 2023-05-14
Nat Med：基因編輯的新時代 - 先導(dǎo)編輯
PM359的臨床試驗成功不僅標志著基因編輯技術(shù)在治療CGD等遺傳性疾病方面邁出了實質(zhì)性的一步，而且為未來基因治療的研究和應(yīng)用提供了重要的參考和方向。
Hanson臨床科研 - 基因編輯，先導(dǎo)編輯 - 2024-12-28
【論腫道麻】CRISPR：基本原理及其對麻醉學(xué)的影響
本文系統(tǒng)闡述了該技術(shù)的基本原理，以及CRISPR在麻醉學(xué)領(lǐng)域中的應(yīng)用前景。
古麻今醉網(wǎng) - CRISPR，麻醉學(xué) - 2025-03-20
Jennifer Doudna最新綜述：一切過往，皆為序章，CRISPR基因編輯的未來剛剛開始
簇狀規(guī)則間隔短回文重復(fù)（CRISPR）基因組編輯的出現(xiàn)，以及計算和成像能力的進步，使得編輯細胞和生物體中的 DNA 片段或特定的堿基對成為可能。
生物世界 - CRISPR基因編輯 - 2023-01-22
NBT：突破！劉如謙團隊首次實現(xiàn)體內(nèi)多器官高效先導(dǎo)編輯
該研究開發(fā)了一種優(yōu)化的雙AAV遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)了小鼠大腦、肝臟和心臟中高效的先導(dǎo)編輯。
iNature - 體內(nèi)多器官高效先導(dǎo)編輯 - 2023-05-09
Nat Biotech：劉如謙推出先導(dǎo)編輯2.0，讓復(fù)雜遺傳病的治療成為可能
2021年7月13日，堿基編輯技術(shù)奠基人劉如謙創(chuàng)立的新公司 Prime Medicine 宣布完成3.15億美元的巨額融資。該公司正是圍繞劉如謙團隊此前開發(fā)的新型基因編輯技術(shù)先導(dǎo)編輯。
“ E藥世界”公眾號 - 先導(dǎo)編輯，復(fù)雜遺傳病 - 2021-12-12
Nature：先導(dǎo)編輯讓分子剪刀邁向超精確
近日，《自然》在線刊發(fā)了美國布羅德研究所教授劉如謙（David Liu）等研發(fā)的基因編輯新技術(shù)——先導(dǎo)編輯（prime editing）。
中國科學(xué)報 - 基因編輯 - 2019-11-22
STTT | 四川大學(xué)楊陽/魏于全/陸方合作糾正遺傳性視網(wǎng)膜變性小鼠的突變和表型
先導(dǎo)編輯器(PE)可以編輯幾乎任何預(yù)期更改的基因組，包括所有12種可能的堿基替換、小插入和刪除及其組合，而不需要雙鏈斷裂或外生供體模板。
iNature - 遺傳性視網(wǎng)膜變性 - 2023-02-09
NBE：只要1次！劉如謙等團隊合作通過先導(dǎo)編輯治療鐮狀細胞病
該研究結(jié)果支持一次性先導(dǎo)編輯SCD治療的可行性，該治療將HBBS糾正為HBBA，不需要任何病毒或非病毒DNA模板，并最大限度地減少DNA雙鏈斷裂的不良后果。
“ iNature”公眾號 - 鐮狀細胞病，非病毒DNA - 2023-04-19
2024年第四屆中國細胞與基因治療大會 | 對話李大力教授：從實驗室到臨床，基因編輯技術(shù)最新進展與未來發(fā)展趨勢
梅斯醫(yī)學(xué)特邀來自華東師范大學(xué)李大力教授分享基因編輯技術(shù)的發(fā)展歷程及其近年來在基因編輯領(lǐng)域取得重大成果。
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯 - 2024-10-08
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