FDA暫時擱置了對鞘內(nèi)施用SMA基因療法Zolgensma的研究
諾華制藥近日宣布，F(xiàn)DA暫時擱置了在鞘內(nèi)施用基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也稱為AVXS-101）的試驗。該公司指出，在臨床前動物研究中，基因療法Zolgensma有時會導致神經(jīng)元細胞體變性或喪失。
MedSci原創(chuàng) - SMA，Zolgensma，基因療法 - 2019-10-30
諾華的天價基因療法Zolgensma，在歐洲獲批治療脊柱性肌肉萎縮癥
一年前，Zolgensma在美國獲得批準，成為世界上最昂貴的藥物，每位患者的價格為210萬美元。
MedSci原創(chuàng) - 基因療法Zolgensma，脊柱性肌肉萎縮癥 - 2020-05-20
諾華的基因療法Zolgensma，在日本獲批治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者
諾華制藥宣布，日本厚生勞動省（MHLW）批準其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治療兩歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。
MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，兒童患者，基因療法Zolgensma - 2020-03-20
兩名兒童接受最貴的基因治療藥物Zolgensma治療后死于肝功能衰竭，正在調(diào)查原因
2022年8月11日，兩名兒童在接受諾華 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎縮基因治療藥物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治療后
細胞與基因治療領(lǐng)域 - Zolgensma，Zolgensma基因療法 - 2022-08-12
III期臨床結(jié)果證實AveXis的基因療法Zolgensma對I型脊髓性肌萎縮癥的有效性
Zolgensma是一種基因療法，通過AAV9病毒載體將健康的人類SMN基因導入患者體內(nèi)，讓患者可以生成正常的SMN蛋白，從而改善運動神經(jīng)元功能和生存。Zolgensma已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和快速通道資格。
MedSci原創(chuàng) - AveXis，基因療法，Zolgensma，I型脊髓性肌萎縮癥 - 2019-04-17
5年隨訪數(shù)據(jù)證明Zolgensma基因療法針對脊髓性肌萎縮癥的安全性和有效性
START長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，一次劑量的Zolgensma在治療5年后的患者體內(nèi)仍然有效。
MedSci原創(chuàng) - Zolgensma基因療法，脊髓性肌萎縮癥，5年隨訪 - 2020-03-25
諾華的脊髓性肌萎縮癥基因治療藥物Zolgensma，臨床試驗中出現(xiàn)第二次死亡事件
諾華公司最近公布了其脊髓性肌萎縮癥（SMA）實驗性基因治療藥物Zolgensma的臨時中期研究數(shù)據(jù)，該研究表示正在調(diào)查第二次試驗死亡是否與治療有關(guān)。
MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，基因治療，Zolgensma - 2019-04-22
Science：新型單細胞基因組線性擴增法
謝曉亮教授在4月14日的Science上發(fā)表文章報道了實驗室的最新研究：一種新型的單細胞基因組線性擴增的方法——轉(zhuǎn)座插入（LIANTI，Linear Amplification with TransposonLIANTI法在檢測拷貝數(shù)目變異和單核苷酸變異上的準確度都優(yōu)于以前的MALBAC，DOP-PCR等方法。
生物探索 - 單細胞擴增 - 2017-04-17
試錯法降低達標率 測基因精準控血壓
12月16日，在“H型高血壓管理與腦卒中預防項目啟動儀式暨工作會議”上，前中國醫(yī)學科學院北京阜外心血管醫(yī)院副院長惠汝太向在場嘉賓介紹了高血壓患者的個體化治療方案。數(shù)據(jù)顯示，中國的腦卒中年發(fā)生率是美國的2倍?！懊绹墓谛牟《?，中國的腦中風多，這主要源于中美人群的遺傳因素及環(huán)境因素的差異?！被萑晏诎l(fā)言中強調(diào)。“而其中很重要的一個原因是中國人的同型半胱氨酸水平較歐美人群更高”?！?010年最新中國高血
健康時報網(wǎng) - 試錯法，達標率，基因精準 - 2017-12-18
全球首個法布里病基因療法在加拿大啟動
基因療法是近年來的一大熱點。上周，《麻省理工科技評論》將“基因療法 2.0”列入了“年度十大科技突破”。今年，許多專家則預測，美國 FDA 將批準首個基因療法，治療眼疾。在今天這個世界罕見病日，我們將讀到一項來自加拿大的突破——在那里，兩名患者接受了針對法布里病的基因療法。這也是世界上首個針對這一疾病的基因療法。法布里病是一種 X 染色體連鎖的罕見遺傳疾病，患者體內(nèi)的 GLA 基因往往出現(xiàn)突變，因
藥明康德 - 醫(yī)療方法，基因療法 - 2017-02-28
Nat Commun：基因治療：法布里病的潛在治療策略
法布里（Fabry）病是一種由X染色體連鎖的GLA基因突變誘導的多系統(tǒng)溶酶體貯積病。其會導致對腎臟、心臟和大腦等終末器官造成損害，導致患者預期壽命的降低。
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，慢病毒，法布里病，α-galA - 2021-03-01
AJHG：動脈瘤破裂預防現(xiàn)曙光法研究發(fā)現(xiàn)致病基因
據(jù)法國媒體“Europe1”報道，法國南特的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種與顱內(nèi)動脈瘤有關(guān)的基因，或許能以此為突破口展開對動脈瘤破裂的防治。
環(huán)球網(wǎng) - 基因 - 2018-02-10
JAMA：在肺癌中用致癌驅(qū)動基因多重檢測法來選擇靶向藥物
意義：致癌驅(qū)動基因是癌癥發(fā)生與維持很重要的基因組改變，致癌驅(qū)動基因靶向療法改變了肺腺癌患者的治療。肺癌突變聯(lián)盟(LCMC)成立，通過采用多重檢測法從10個基因中檢測肺腺癌的驅(qū)動基因，以便臨床醫(yī)師能夠選擇靶向治療，并在臨床試驗中納入患者。 ?目的：在肺腺癌患者中確定致癌驅(qū)動基因(出現(xiàn))的頻率，應(yīng)用該數(shù)據(jù)來選擇以識別出的驅(qū)動基因為靶標的治療方法，并對生存期進行檢測。 ?設(shè)計、場
中國醫(yī)學論壇報JAMA專版 - 肺癌，致癌驅(qū)動，基因多重檢測法，靶向藥物 - 2014-06-16
BMC Genomics：從微陣列數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)癌癥相關(guān)基因的新分析法
日前，美國德克薩斯大學和達特茅斯學院的研究人員開發(fā)出一種識別癌癥基因的新型基因表達分析方法。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2014年3月21日的 BMC Genomics 雜志。研究結(jié)果向當前的微陣列數(shù)據(jù)分析范式發(fā)出了挑戰(zhàn)，表明這種新方法能夠提高對癌癥相關(guān)基因的識別能力。 典型的微陣列基因表達分析，是通過比較相鄰正常組織和腫瘤組織的基因表達。在這些分析中，表達具有強大統(tǒng)計差異的基因被鑒定出來。然而，許多
生物通 - 癌癥，基因，微陣列數(shù)據(jù) - 2014-05-06
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