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Nature Genetics：顛覆傳統(tǒng)！堿基編輯技術(shù)有望終結(jié)亨廷頓舞蹈癥和弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的進(jìn)行性惡化
三核苷酸重復(fù)序列疾?。ㄈ绾嗤㈩D舞蹈癥、弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)）目前無(wú)有效療法?！蹲匀?遺傳學(xué)》研究利用堿基編輯技術(shù)人工引入天然 “中斷”，在患者細(xì)胞和小鼠模型中抑制重復(fù)序列擴(kuò)增，為治療帶來(lái)希望。
生物探索 - 亨廷頓舞蹈癥，三核苷酸重復(fù)序列疾病 - 2025-05-29
Cell：高彩霞團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)新型可編程染色體工程系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)從千堿基到兆堿基級(jí)的無(wú)痕DNA精準(zhǔn)編輯
研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了無(wú)疤痕染色體編輯系統(tǒng)，能夠在植物和人類(lèi)細(xì)胞中高效進(jìn)行大規(guī)模DNA操作，應(yīng)用范圍從千堿基到兆堿基級(jí)別。
測(cè)序中國(guó) - 染色體編輯，基因組工程 - 2025-08-07
Cell：AI化身蛋白設(shè)計(jì)師：打造“史上最小”MMR抑制劑，解鎖基因治療新可能
AI 設(shè)計(jì)的 MLH1 微型結(jié)合蛋白可抑制 DNA 錯(cuò)配修復(fù)，將先導(dǎo)編輯效率提升 18.8 倍，小巧易遞送且安全性良好，推動(dòng)基因編輯臨床應(yīng)用。
生物探索 - 基因編輯，AI - 2025-08-13
論文解讀│Jim Hu教授團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出一種基于熒光標(biāo)記DNA寡核苷酸的Cas9 gRNA檢測(cè)新方法
CRISPR/Cas9系統(tǒng)中g(shù)RNA表達(dá)水平影響編輯效率，傳統(tǒng)檢測(cè)方法有局限。多倫多大學(xué)團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)熒光標(biāo)記DNA寡核苷酸法，可快速檢測(cè)納克級(jí)gRNA，4M尿素優(yōu)化效果，適用于細(xì)胞RNA檢測(cè)。
Genes and Diseases - 基因編輯，CRISPR/Cas9 - 2025-05-28
Nature Biotechnology：細(xì)胞治療新突破：SEED-Selection帶來(lái)更高效的T細(xì)胞篩選
基因編輯技術(shù)在T細(xì)胞工程化改造意義重大，傳統(tǒng)方法存諸多難題。2月5日《Nature Biotechnology》報(bào)道的SEED-Selection技術(shù)，能高效富集多基因編輯T細(xì)胞，經(jīng)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證效果顯著，
生物探索 - 細(xì)胞治療，SEED-Selection - 2025-02-11
Nature Methods：探索RNA編輯的力量：從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用
RNA 編輯是 RNA 分子修飾過(guò)程，與 DNA 編輯不同，具暫時(shí)性、低副作用特點(diǎn)。ADAR 酶起關(guān)鍵作用，技術(shù)不斷進(jìn)展，在多疾病治療有潛力，雖面臨挑戰(zhàn)，但前景廣闊。
生物探索 - RNA編輯，ADAR酶 - 2025-02-07
Nature：復(fù)雜疾病的未來(lái)防線：多基因編輯是否會(huì)引發(fā)新一輪優(yōu)生學(xué)爭(zhēng)議？
文章介紹可遺傳多基因編輯（HPE），包括其在疾病預(yù)防方面的潛力、科學(xué)基礎(chǔ)（GWAS 和 PS）、實(shí)施路徑、技術(shù)局限、倫理困境與社會(huì)影響，強(qiáng)調(diào)要平衡技術(shù)和倫理，實(shí)現(xiàn)多方協(xié)作。
生物探索 - 基因編輯技術(shù)，可遺傳多基因編輯 - 2025-01-10
大牛劉如謙，最新Nature Biotechnology：更安全、更有效的基因編輯療法
本文介紹了一種創(chuàng)新的定向進(jìn)化系統(tǒng)，用于改進(jìn)工程化病毒樣顆粒（eVLPs）的生產(chǎn)和轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。
BioMed科技 - 基因編輯，VLPs - 2024-11-15
Nature Medicine：治療朊病毒疾?。夯蚓庉嫀?lái)的曙光
這項(xiàng)研究的成功展示了基因編輯技術(shù)的巨大潛力，并讓我們得以窺見(jiàn)未來(lái)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的新方向。在科學(xué)和醫(yī)學(xué)不斷交匯的今天，這項(xiàng)研究無(wú)疑是一座里程碑，不僅為無(wú)數(shù)患者帶來(lái)了希望，也向我們揭示了基因組治療的無(wú)限可能性。
生物探索 - 朊病毒疾病，基因編輯 - 2025-01-16
2024年第四屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療大會(huì) | 對(duì)話李大力教授：從實(shí)驗(yàn)室到臨床，基因編輯技術(shù)最新進(jìn)展與未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)
梅斯醫(yī)學(xué)特邀來(lái)自華東師范大學(xué)李大力教授分享基因編輯技術(shù)的發(fā)展歷程及其近年來(lái)在基因編輯領(lǐng)域取得重大成果。
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯 - 2024-10-08
Nature Biotechnology：耐熱性GeoCas9與LNP的結(jié)合：高效遞送與低脫靶風(fēng)險(xiǎn)的體內(nèi)基因編輯新策略
本研究對(duì) GeoCas9 進(jìn)行改造，結(jié)合脂質(zhì)納米顆粒實(shí)現(xiàn)高效基因編輯，降低脫靶效應(yīng)和毒性，為基因編輯治療提供新方向。
生物探索 - 基因編輯，GeoCas9 - 2024-10-19
Nature Biotechnology：從基因修復(fù)到基因不穩(wěn)定性：AZD7648在基因組編輯中的巨大潛力與風(fēng)險(xiǎn)
基因組編輯技術(shù)發(fā)展帶來(lái)新希望，但同源重組修復(fù)（HDR）低效制約精準(zhǔn)編輯，AZD7648 可提升 HDR 效率，卻也可能引發(fā)大規(guī)?；蚪M不穩(wěn)定性，介紹其作用、風(fēng)險(xiǎn)及相關(guān)應(yīng)對(duì)策略，強(qiáng)調(diào)臨床應(yīng)用需謹(jǐn)慎權(quán)衡。
生物探索 - 基因組編輯，同源重組修復(fù) - 2024-12-01
Nature Biotechnology：ENTER問(wèn)世：會(huì)“變身”的彈性蛋白納米粒，打破細(xì)胞遞送壁壘，蛋白、核酸一網(wǎng)打盡！
生物大分子藥物遞送受細(xì)胞屏障限制。新研究開(kāi)發(fā) ENTER 彈性蛋白納米粒系統(tǒng)，通過(guò) pH 響應(yīng)釋放逃逸肽，高效低毒遞送核酸、蛋白等，體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)表現(xiàn)優(yōu)異，有望成通用遞送平臺(tái)。
生物探索 - 藥物遞送，彈性蛋白納米粒 - 2025-05-23
張鋒院士，最新Science，揭示RNA引導(dǎo)DNA靶向的全新機(jī)制
研究整合多種方法發(fā)現(xiàn) TIGR 系統(tǒng)，解析其發(fā)現(xiàn)、特性、結(jié)構(gòu)及基因編輯應(yīng)用，揭示與其他系統(tǒng)進(jìn)化關(guān)系，為 RNA 引導(dǎo)系統(tǒng)研究和新型基因編輯工具開(kāi)發(fā)提供依據(jù)。
BioMed科技 - 基因編輯，RNA引導(dǎo) - 2025-05-03
STTT 四川大學(xué)華益民/李一飛/鄭焱江團(tuán)隊(duì)發(fā)表精確基因編輯特邀綜述
文章以精確基因編輯的發(fā)展、策略、遞送以及應(yīng)用等四個(gè)方面，總結(jié)了精確基因編輯發(fā)展史上的里程碑事件，詳細(xì)介紹當(dāng)前精確基因編輯策略的特點(diǎn)。
論道心血管 - 基因編輯，遺傳性心血管疾病 - 2024-03-05
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