寡核苷酸設(shè)計方法開發(fā)人員指南
在本文中，我們將深入描述這些方法的設(shè)計、它們的優(yōu)點和局限性，以及它們使用和解釋數(shù)據(jù)的注意事項。
EXPERT REVIEW OF PROTEOMICS - 寡核苷酸 - 2024-02-29
NEJM：Angptl3 反義寡核苷酸與血脂異常
在小鼠模型和患者中，針對Angptl3 基因的反義寡核苷酸可顯著減少導(dǎo)致動脈粥樣化的脂蛋白水平
MedSci原創(chuàng) - 血脂異常，膽固醇，ANGPTL3，基因反義寡核苷酸 - 2017-05-28
Nat Med：背靠背，反義寡核苷酸治療早衰癥
長期連續(xù)使用SRP-2001治療可使小鼠壽命延長61.6%，并挽救了大動脈中血管平滑肌細胞的損失。這些結(jié)果為后續(xù)進行人體試驗提供了依據(jù)。
MedSci原創(chuàng) - 基因療法，反義寡核苷酸，早衰 - 2021-03-20
NAT MED：反義寡核苷酸治療CLN3 Batten病
CLN3 Batten病是一種常染色體隱性、神經(jīng)退行性、溶酶體貯積性疾病，由CLN3編碼的溶酶體膜蛋白的突變引起。目前，這種疾病沒有能夠改變疾病的治療方法.
MedSci原創(chuàng) - 罕見溶酶體貯積癥 - 2020-07-29
Nat Med：反義寡核苷酸bepirovirsen治療慢性乙型肝炎療效
研究人員進行了一項2期雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，首次評估針對HBV RNA的反義寡核苷酸在治療無效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。
MedSci原創(chuàng) - 乙肝，反義核苷酸 - 2021-10-15
：反義寡核苷酸對治療肝癌或有意義
2012年1月3日，據(jù)《每日科學》報道，一項新的研究表明，選擇性地靶向和阻斷肝癌中一個重要的特定microRNA是可能的。這一發(fā)現(xiàn)可能提供一個針對肝癌的新療法，每年全球估計有549000人死于肝癌。 由俄亥俄州立大學綜合癌癥中心--Arthur G. James癌癥醫(yī)院和Richard J. Solove研究所（OSUCCC-James）及Mayo診所的研究人員開展的動物實驗研究，聚焦于micr
肝癌，反義寡核苷酸 - 2012-01-06
Nature Medicine：反義寡核苷酸藥物治療漸凍癥臨床試驗
漸凍癥，又稱肌萎縮側(cè)索硬化，是世界衛(wèi)生組織（WHO）認定的五大絕癥之一，是一種累及上/下運動神經(jīng)元及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉的，一種慢性、進行性變性疾病。
“生物世界”公眾號 - 反義寡核苷酸，漸凍癥 - 2021-12-24
Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準上市
2月25日，罕見病精準基因治療領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者Sarepta公司宣布，F(xiàn)DA已批準反義寡核苷酸藥物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外顯子跳躍突變杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者治療
醫(yī)藥魔方 - 罕見病 - 2021-02-28
PNAS：利用鋅指核酸酶技術(shù)建立寡核苷酸突變疾病模型
通過提供同源重組的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突變。Rab38基因編碼一個小的鳥苷三磷酸酶，這些酶的作用是調(diào)節(jié)胞內(nèi)囊泡運輸。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
FDA 指南：基于寡核苷酸的治療的非臨床安全性評估
FDA 正在發(fā)布這份指南草案，該指南最終確定后，將為基于寡核苷酸的療法 (ONT) 的非臨床安全性評估方法提供建議，以支持這些產(chǎn)品的臨床開發(fā)和營銷。
FDA官網(wǎng) - 寡核苷酸 - 2024-11-14
2024 FDA指南：開發(fā)寡核苷酸療法的臨床藥理學考慮因素
本指南就何時進行這些評估以及哪些類型的評估適合解決上述主題提供了建議。
FDA官網(wǎng) - 核苷酸療法 - 2024-06-19
新型反義寡核苷酸藥物：臨床證實其治療囊性纖維化的潛力
該研究首次證明通過霧化器直接輸送到肺部的反義寡核苷酸藥物，可顯著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，反義寡核苷酸療法，上皮鈉通道（ENaC） - 2020-10-13
FDA 行業(yè)指南草案：寡核苷酸治療藥物開發(fā)的臨床藥理學考慮
本指南根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》（21 USC 355）第 505 節(jié)和 21 CFR 第 312 和 314 部分為協(xié)助行業(yè)開發(fā)寡核苷酸療法提供建議。具體而言，本指南代表 FDA 對某些評估
FDA官網(wǎng) - 寡核苷酸 - 2022-07-07
NEJM ：ANGPTL3反義寡核苷酸對心血管以及代謝有何影響？
近日，在醫(yī)學權(quán)威雜志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上發(fā)表了一篇研究文章，研究人員旨在探討ANGPTL3反義寡核苷酸對心血管以及代謝的影響。
MedSci原創(chuàng) - ANGPTL3，反義寡核苷酸，心血管，代謝 - 2017-07-20
FDA行業(yè)指南：寡核苷酸治療藥物開發(fā)的臨床藥理學考慮（草案）
本指南根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》（21 U.S.C. 355）第 505 節(jié)和 21 CFR 第 312 和 314 部分為協(xié)助行業(yè)開發(fā)寡核苷酸療法提供建議。具體而言，本指南代表 FDA 對某些
FDAF - 臨床藥理學，寡核苷酸治療藥物 - 2022-08-08
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