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國外罕見病藥物入華提速：可有條件批準(zhǔn)上市再補(bǔ)做研究
近日，全球首個治療龐貝氏病的首個罕見病藥物“美而贊”（注射用阿糖苷酶α），在上市十年后，宣布正式進(jìn)入中國大陸市場?！按舜蚊蓝澋墨@批，是通過CFDA（國家食品藥品監(jiān)督管理局）免三期臨床試驗(yàn)（的政策），獲準(zhǔn)進(jìn)入中國大陸市場的。”美而贊的研發(fā)方——跨國藥企賽諾菲特藥部負(fù)責(zé)人向記者表示。就在美而贊宣布在中國大陸上市的前夕，5月11日，國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）發(fā)布了關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械
澎湃新聞 - 罕見病藥物，上市 - 2017-05-16
困境中的龐貝氏癥患者：需終身用藥，成人每年花費(fèi)兩三百萬元
欣雨還是走了。感冒發(fā)燒送到醫(yī)院后，得知基礎(chǔ)病為龐貝氏癥，醫(yī)院直接將欣雨拒之門外。沒有醫(yī)生指導(dǎo)，沒有藥物治療，孩子的呼吸沒有了，欣雨媽媽就掐她的虎口、人中，直到她緩過氣來。在生與死的邊緣掙扎了三天三夜，欣雨合上了眼。走的那天，她正好滿9個月。欣雨不是唯一一個。從2014年至今，確診并接受治療的龐貝嬰兒型患者去世27人；成人型患者7人，其中持續(xù)用藥患者為零?！拔乙呀?jīng)傾盡全力。”欣雨媽媽借遍了親戚的
北京青年報“深一度” - 醫(yī)療，龐貝氏癥，困境 - 2017-10-12
賽諾菲攜3款罕見病新藥亮相進(jìn)博會: 為法布雷病、血友病及黏多糖貯積癥患者帶來新希望
2019年11月6日 ，全世界已知的罕見病約有7000種，但其中只有約6%的疾病有藥可治?！叭ナ狼?，希望能夠用上一次藥”是很多罕見病患者短暫生命中的唯一期盼。作為罕見病治療領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲在第二屆中國國際進(jìn)口博覽會上帶來了三款罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，以期助力中國法布雷病、B型血友病及黏多糖貯積癥Ⅰ型患者直面健康挑戰(zhàn)，綻放生命的希望。先行探索，積極推動罕見病藥物可及性罕見病，又稱孤兒病，是
醫(yī)谷 - 賽諾菲，罕見病 - 2019-11-06
罕見病患者的好消息！21個罕見病藥品下月降稅
國務(wù)院近日提出，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計(jì)征增值稅。雖然具體降稅藥品清單尚未公布，但是對全國2000多萬罕見病患者來說，這無疑是一個好消息。首批降稅的21種罕見病藥品清單雖然還未正式發(fā)布，但專家透露，去年11月，國家藥品監(jiān)督管理局和國家衛(wèi)健委就已經(jīng)遴選出了48個臨床急需境外新藥，包括21種罕見病藥物。戈謝
央視網(wǎng) - 罕見病，患者，降稅 - 2019-02-18
“救少數(shù)人還是救更多人”？罕見病保障機(jī)制落地路在何方？
12月，大雪時節(jié)剛過，北風(fēng)蕭瑟寒意涌起。比起寒冬時節(jié)，讓罕見病患者更難以接受的是，罕見病藥再次無緣今年的醫(yī)保談判。“想通過談判砍價來穩(wěn)定藥價，這下好了，連談判機(jī)會都不給了?！狈?/p>
億歐 - 罕見病，保障機(jī)制，法布雷 - 2021-01-11
上海成立首批罕見病診治中心和?？崎T診
上海市衛(wèi)生計(jì)生委28日宣布，成立首批“上海市罕見病診治中心”“上海市兒童罕見病診治中心”以及“上海市罕見病診治門診”，更多地整合學(xué)科資源，讓罕見病患者的求醫(yī)之路可以順暢一些。
仇逸 - 上海市罕見病診治中心，上海市，李定國 - 2018-03-01
報告關(guān)注黏多糖貯積癥患者：確診、治療面臨多重困境
超四成患者確診后未接受任何治療、超半數(shù)生活不能完全自理、特異性治療藥物價格昂貴……15日，國內(nèi)首個黏多糖貯積癥患者生存報告發(fā)布，披露了這一罕見病患者群體面臨的生存現(xiàn)狀。
中國新聞網(wǎng) - 黏多糖貯積癥 - 2020-05-15
整合罕見病防治資源 提升罕見病診治能力
中國罕見病聯(lián)盟正式成立。聯(lián)盟選舉北京協(xié)和醫(yī)院趙玉沛院長擔(dān)任理事長，北京協(xié)和醫(yī)院張抒揚(yáng)副院長擔(dān)任副理事長、秘書處秘書長。聯(lián)盟的成立，旨在促進(jìn)罕見病臨床、科研與孤兒藥開發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新，推動我國生物醫(yī)藥發(fā)展和醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)步。
北京協(xié)和醫(yī)院 - 罕見病，防治資源，診治能力 - 2018-10-30
罕見病日｜從戈謝病治療20年看罕見病救助，困難究竟在哪？
比起常見病、慢性病，另有一些患者，在很長一段時間，連自己得的是什么病都不知道。誤診率高，確診難，診斷時間長，即使確診可能也無藥可用，即使“幸運(yùn)”的有藥可用，也會面臨高額的治療費(fèi)用，很多人不得不因此放棄治療，堅(jiān)持下來的家庭很多因病快速致貧、返貧——這就是“罕見病人”普遍面臨的困境。罕見病是人類疾病史上唯一以發(fā)病率/患病率/患病人數(shù)為界定標(biāo)準(zhǔn)的綜合病種，但事實(shí)上，罕見病并不罕見。按官方數(shù)據(jù)，中國罕
澎湃新聞 - 罕見病，戈謝病，救助 - 2019-03-01
“生而不凡·馭夢飛翔” 兒童糖尿病患者演講特訓(xùn)營在京舉辦
2019年8月18日，由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會發(fā)起的“生而不凡·馭夢飛翔”兒童糖尿病患者家庭演講特訓(xùn)營和演講盛典在北京召開，來自全國各地的1型糖尿病患兒家庭齊聚一堂，通過演講的方式分享了自己科學(xué)抗糖的經(jīng)驗(yàn)，傳遞積極管理疾病、面對生活的勇氣，同時也呼吁社會給予兒童1型糖尿病患者更高的關(guān)注和理解。與會嘉賓就兒童1型糖尿病的社會援助展開圓桌討論（由左至右分別為：上海市罕見病防治基金會理事長、國家衛(wèi)健
生物谷 - 糖尿病 - 2019-08-19
因?yàn)橛袗?，所以同行?019年中國罕見病大會順利閉幕——關(guān)注每一個“生而不凡”的精靈
2019年10月19-20日，由中國罕見病聯(lián)盟主辦，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會和北京協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合承辦的罕見病權(quán)威大會“2019年中國罕見病大會”在北京順利舉行。大會吸引了近1600余人的參與。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康主持大會開幕式。 2019年中國罕見病大會留給我們的是感動： 是溫情： 還留下了罕見病患者群體對治愈自身疾病的殷切期望以及在我國罕見病領(lǐng)域孜孜
生物谷 - 罕見病 - 2019-10-22
國際罕見病日專題|我國首部《罕見病診療指南（2019年版）》發(fā)布
2019年2月27日，在國際罕見病日即將到來之際，由中國罕見病聯(lián)盟、北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會共同主辦的“罕見病藥物評估和市場準(zhǔn)入研討會”在北京召開。會議主要圍繞罕見病與孤兒藥方向藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)當(dāng)下研究的主要框架、國內(nèi)外研究進(jìn)展以及如何制定適合中國國情的罕見病衛(wèi)生技術(shù)評估方法與體系展開探討。同期舉行了我國首部《罕見病診療指南（2019年版）》發(fā)布會。研討會由中國罕見病聯(lián)盟副秘書長、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促
網(wǎng)絡(luò) - 罕見病診療 - 2019-03-05
孤獨(dú)的中國孤兒藥
罕見病發(fā)展中心主任黃如方 “這是最壞的時代，也是最好的時代?！痹?月18日召開的2015第四屆中國罕見病高峰論壇上，罕見病發(fā)展中心主任黃如方這樣描述中國罕見病領(lǐng)域的發(fā)展現(xiàn)狀。 幾乎沒有針對罕見疾病專門的醫(yī)學(xué)科研基金，沒有完備的孤兒藥市場準(zhǔn)入激勵機(jī)制，也沒有全國性的醫(yī)療保障體制，罕見病立法在中國政策層面阻礙重重。 這是最壞的時代。 把歐洲、日本、美國已經(jīng)有效的治療藥物引入中國，使中
生物谷 - 孤兒藥 - 2015-10-13
MedSci科室講座——上海新華醫(yī)院消化內(nèi)科
??????? 2011年8月9日，MedSci應(yīng)上海新華醫(yī)院消化內(nèi)科邀請，做了題為《如何將臨床資料轉(zhuǎn)化為高質(zhì)量論文》的SCI專業(yè)知識交流會，從課題的選題、基金申請、課題實(shí)施寫作發(fā)表整個流程與科室醫(yī)生進(jìn)行交流與探討。 ? 關(guān)于新華醫(yī)院消化內(nèi)科 ?????&
MedSci原創(chuàng) - 消化科，講座 - 2011-08-10
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