PTC杜氏營養(yǎng)肌不良癥藥物被拒
今天美國生物技術(shù)公司PTC Therapeutic的杜氏營養(yǎng)肌不良癥（DMD）藥物Translarna（ataluren）被FDA拒絕受理。
生物谷 - 基因治療 - 2016-03-02
杜氏肌營養(yǎng)不良癥首個新藥獲批
杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者會慢慢出現(xiàn)肌無力。圖片來源：Eric Kruszewski 日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了首個治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物，相關(guān)試驗數(shù)據(jù)主要來自于對12名男孩兒的研究結(jié)果。
科學網(wǎng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，突變 - 2016-09-28
Lancet：Ataluren用于杜氏肌營養(yǎng)不良的治療
研究發(fā)現(xiàn)，大部分杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者接受Ataluren治療后癥狀無顯著改善，但對于基線6MWD測試成績300-400m之間的患者，治療顯示出顯著的效果。
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18
Neurology：Eteplirsen治療杜氏肌營養(yǎng)不良長期療效研究
研究證實，Eteplirsen長期治療可誘導(dǎo)肌細胞穿透、外顯子跳躍并促進新的肌萎縮蛋白表達
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12
2023 巴西共識建議：杜氏肌營養(yǎng)不良（更新版）
杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）是兒童最常見的肌營養(yǎng)不良，本文主要針對杜氏肌營養(yǎng)不良的管理提供共識指導(dǎo)建議。
Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌營養(yǎng)不良 - 2023-03-21
杜氏肌營養(yǎng)不良新藥Viltolarsen下月申請，有望獲批
由日本新藥（Nippon Shinyaku）開發(fā)的Viltolarsen，又稱NS-065，NCNP-01，是一個口服治療杜肌氏營養(yǎng)不良的新藥，由藥企和科研機構(gòu)，國際神經(jīng)醫(yī)學研究協(xié)作機構(gòu)一起研制。Viltolarsen主要針對的是外顯子53跳躍的患有杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由總部位于京都的日本新藥研發(fā)，作用原理是反義核寡苷酸（Antisense oligon
健點子ihealth - 杜氏肌營養(yǎng)不良，Viltolarsen - 2019-08-06
NAT CELL BIOL：干細胞治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥
已有的研究顯示，人多能干細胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖細胞（SMPC）。然而，相對于人胎兒或成人的衛(wèi)星細胞（骨骼肌干細胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
MedSci原創(chuàng) - 肌肉，干細胞，肌萎縮 - 2017-12-19
Nature Medicine：杜氏肌營養(yǎng)不良癥的AAV基因療法
盡管delandistrogene moxeparvovec在主要終點NSAA評分變化上未能顯示出統(tǒng)計學顯著優(yōu)勢，但在微抗肌萎縮蛋白表達和其他次要終點上顯示出一定的積極趨勢。
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥 - 2024-10-17
Ann Neurol：電阻抗肌動描記法用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥評價
電阻抗肌動描記法是有效的杜氏肌營養(yǎng)不良癥檢測和糖皮質(zhì)激素治療效果評價的方法
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，激素，電阻抗肌動描記法 - 2017-06-24
PTC杜氏肌營養(yǎng)不良藥物Translarna獲NICE支持批準
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物Translarna在英國監(jiān)管方面獲得好消息，英國醫(yī)療成本控制與管理機構(gòu)NICE批準該藥物用于患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥5歲以上兒童及成人的治療。杜氏肌營養(yǎng)不良癥屬于一種遺傳性疾病，主要為男性遺傳。由于DMD基因突變導(dǎo)致肌萎縮蛋白（dystrophin）合成障礙，繼而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能異常。DMD患者通常在10歲左右便逐漸失去行走
生物谷 - 肌營養(yǎng)不良藥物 - 2016-07-27
FDA終于批準首個杜氏肌營養(yǎng)不良新藥eteplirsen
導(dǎo)語：杜氏肌營養(yǎng)不良是一種至今都無法治愈的侵襲性、退行性遺傳疾病，每3600名新生男嬰中，就會有一名受到此病的影響。如果不經(jīng)治療，患者會在十幾歲的時候完全喪失行走能力，在20~30歲左右丟掉性命。杜氏肌營養(yǎng)不良是一種尚無法治愈的侵襲性、退行性遺傳疾病，每3600名新生男嬰中，將會有一名男嬰受到此病的
醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù) 文章鏈接：中國制藥網(wǎng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良，遺傳病，新藥 - 2016-09-21
杜氏肌營養(yǎng)不良癥新藥2期結(jié)果積極|罕見病
該試驗是一項多中心、開放標簽的2期臨床試驗，旨在評估ezutromid在杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者中的療效和安全性。Ezutromid是種utrophin蛋白調(diào)節(jié)劑。
藥明康德 - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，新藥，2期結(jié)果，罕見病 - 2018-02-28
2016 AAN實踐指南：杜氏肌營養(yǎng)不良的激素療法
2016年2月，美國神經(jīng)病學學會(AAN)發(fā)布了杜氏肌營養(yǎng)不良的激素療法指南。
Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌營養(yǎng)不良，激素療法 - 2016-02-02
AAN 2014：Eteplirsen治療杜氏肌營養(yǎng)不良安全有效
在某些杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超過2年的時間內(nèi)安全地維持其對行走速度的有益作用，并且是首個能在這一時間段內(nèi)穩(wěn)定膈肌功能的藥物。 Jerry R.Kaye博士深入報告了安全性和藥代動力學數(shù)據(jù)：在這項小規(guī)模研究中，eteplirsen未引起明顯的治療相關(guān)不良事件。迄今尚無患者停止或
愛唯醫(yī)學網(wǎng) - AAN，Eteplirsen，杜氏肌營養(yǎng)不良癥 - 2014-05-13
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