杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良新藥Viltolarsen下月申請(qǐng)，有望獲批
由日本新藥（Nippon Shinyaku）開(kāi)發(fā)的Viltolarsen，又稱NS-065，NCNP-01，是一個(gè)口服治療杜肌氏營(yíng)養(yǎng)不良的新藥，由藥企和科研機(jī)構(gòu)，國(guó)際神經(jīng)醫(yī)學(xué)研究協(xié)作機(jī)構(gòu)一起研制。Viltolarsen主要針對(duì)的是外顯子53跳躍的患有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由總部位于京都的日本新藥研發(fā)，作用原理是反義核寡苷酸（Antisense oligon
健點(diǎn)子ihealth - 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良，Viltolarsen - 2019-08-06
NAT BIOMED ENG：李松團(tuán)隊(duì)通過(guò)化學(xué)誘導(dǎo)肌肉干細(xì)胞擴(kuò)展，幫助骨骼肌再生
研究人員還表明，通過(guò)聚合物納米顆粒在原位持續(xù)釋放小分子組合，可以通過(guò)誘導(dǎo)原位衛(wèi)星細(xì)胞的強(qiáng)大激活和復(fù)制，導(dǎo)致肌肉修復(fù)。
MedSci原創(chuàng) - 肌肉再生，杜氏肌萎縮 - 2021-03-20
RNA療法的研究和臨床進(jìn)展
RNA 療法成為多種疾病潛在干預(yù)策略，包括 siRNA、ASO、適配體、核酶、mRNA 和 CRISPR/Cas9 等，在許多疾病中取得有希望結(jié)果，尤其 mRNA 疫苗火熱，但仍存在障礙需進(jìn)一步研究。
小藥說(shuō)藥 - RNA療法，mRNA疫苗，疾病干預(yù) - 2024-10-11
全球20大藥企最新榜單出爐，它們的近期研發(fā)進(jìn)展你都知道嗎？
強(qiáng)生（Johnson & Johnson）、羅氏（Roche）和輝瑞（Pfizer）位列三甲，武田（Takeda）在并購(gòu)舍爾（Shire）之后首次進(jìn)入20大排名。
藥明康德 - 跨國(guó)藥企，藥物研發(fā) - 2019-10-10
肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)：靶向基因治療｜困局與突破
目前ALS相關(guān)研究雖然已經(jīng)步入臨床治療階段為單基因突變患者提供個(gè)性化的ASOs治療策略有可能成為ALS的常規(guī)治療方案。
網(wǎng)絡(luò) - 肌萎縮側(cè)索硬化 - 2023-05-13
多尺度模型是什么？它是如何在重大疾病領(lǐng)域中發(fā)揮作用的？
多尺度模型（Multi-Scale Modeling）在醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域正在快速發(fā)展。它并不關(guān)注衣服、T臺(tái)和酷酷的表情，而是致力于使用大量的計(jì)算機(jī)和其他技術(shù)來(lái)更好地理解和解決與健康相關(guān)的問(wèn)題。
腫瘤資訊 - 多尺度模型，重大疾病領(lǐng)域，作用 - 2019-06-23
121種“常見(jiàn)的”罕見(jiàn)病名錄，以及我國(guó)主要罕見(jiàn)病介紹，請(qǐng)速收藏并轉(zhuǎn)發(fā)
中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會(huì)提出的中國(guó)罕見(jiàn)病定義，罕見(jiàn)病即患病率低于1/500000或新生兒發(fā)病率低于1/10000的疾病。世界上有超過(guò)7000種罕見(jiàn)疾病，而且數(shù)量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入
MedSci原創(chuàng) - 罕見(jiàn)病 - 2020-12-02
Nat Commun： 內(nèi)皮激活素A與骨形態(tài)發(fā)生蛋白受體2型鏈接在肺動(dòng)脈高壓中作用
肺動(dòng)脈高壓是一種進(jìn)行性致命疾病，其特征是病理性肺動(dòng)脈重塑，其中嚴(yán)重涉及內(nèi)皮細(xì)胞功能障礙。內(nèi)皮細(xì)胞過(guò)量產(chǎn)生抑制素-β-A通過(guò)作為激活素-A 起作用以自分泌方式損害內(nèi)皮功能。該研究將探討激活素-A的作用。
MedSci原創(chuàng) - 肺動(dòng)脈高壓，內(nèi)皮激活素A，骨形態(tài)發(fā)生蛋白受體2型 - 2021-11-04
【深度盤點(diǎn)】2020年FDA批準(zhǔn)53款新藥上市，腫瘤藥占1/3
2020年的上半年，美國(guó)FDA的藥物評(píng)估與研究中心（CEDR）已經(jīng)批準(zhǔn)了
MedSci原創(chuàng) - FDA，新藥 - 2020-12-27
羅氏居榜首，2022全球藥企研發(fā)費(fèi)用TOP10
羅氏居榜首，2022全球藥企研發(fā)費(fèi)用TOP10。
網(wǎng)絡(luò) - 羅氏藥業(yè)，賽諾菲，TOP10 - 2023-03-29
權(quán)威發(fā)布｜原發(fā)性肝癌診療指南（2024年版）
更好地規(guī)范肝癌的診療行為，反映肝癌診治的最新進(jìn)展，提升肝癌患者的總體生存率，進(jìn)一步推動(dòng)落實(shí)并達(dá)成中國(guó)政府《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》中實(shí)現(xiàn)總體癌癥5年生存率提高15%的目標(biāo)。
臨床肝膽病雜志 - 診療指南，原發(fā)性肝癌 - 2024-05-28
![北京協(xié)和醫(yī)院新型冠狀病毒感染基層診療方案建議及適宜技術(shù)（第一版[2023.1.3]）](https://img.medsci.cn/images/20221123/80cbc4f2cd754a368abaa8b75d5cada5.jpg?imageMogr2/format/webp "北京協(xié)和醫(yī)院新型冠狀病毒感染基層診療方案建議及適宜技術(shù)（第一版[2023.1.3]）")
北京協(xié)和醫(yī)院新型冠狀病毒感染基層診療方案建議及適宜技術(shù)（第一版[2023.1.3]）
前言：由于疫情防控政策的放開(kāi)，越來(lái)越多的各專業(yè)醫(yī)生尤其是基層醫(yī)生已面臨接診新冠患者的情形。北京協(xié)和醫(yī)院秉承以人為本、全人照顧的理念，依據(jù)WHO等國(guó)外指南、我國(guó)《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行第九版）》
北京協(xié)和醫(yī)院 - 新型冠狀病毒感染，基層診療 - 2023-01-03
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