PNAS:肌營(yíng)養(yǎng)不良性心臟病發(fā)生的分子機(jī)制
近日,來(lái)自斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員通過(guò)研究發(fā)現(xiàn),進(jìn)行性的端??s短或許會(huì)促進(jìn)心臟功能減弱及變大,而這會(huì)直接導(dǎo)致很多杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者直接死亡,研究者發(fā)現(xiàn),這種端??s短尤其會(huì)發(fā)生在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的疾病模型小鼠的心肌細(xì)胞中
生物谷 - 肌營(yíng)養(yǎng)不良性心臟病,機(jī)制 - 2016-11-15
Science:CRISPR技術(shù)進(jìn)軍出生后基因治療,成功治愈杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥
紅得發(fā)紫得基因編輯技術(shù)CRISPR再次取得新進(jìn)展,科學(xué)家使用這種技術(shù)成功治療了小鼠肌營(yíng)養(yǎng)不良。三個(gè)小組今天在《科學(xué)》發(fā)表了使用CRISPR技術(shù)切除杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥有缺陷得基因,使這種有遺傳病的動(dòng)物制造出必需的肌肉蛋白。這是第一次成功使用CRISPR技術(shù)對(duì)遺傳病動(dòng)物出生后進(jìn)行的基因治療。杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發(fā)生于男孩,這種疾病編碼抗肌萎縮蛋白的基因缺陷,抗肌萎縮蛋白是維持
MedSci原創(chuàng) - CRISPR,基因 - 2016-01-01
NEJM述評(píng):基因編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas9終將戰(zhàn)勝杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥
Calos?博士關(guān)于熱門基因編輯技術(shù)?CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的研究觀點(diǎn)文章。熱門基因編輯技術(shù)?CRISPR-Cas9?已被用于肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)這些疾病模型小鼠的研究當(dāng)中,三組研究人
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥,基因編輯 - 2016-04-30
琺博進(jìn) Pamrevlumab 我國(guó)獲批臨床,治療胰腺癌、肺纖維化
近日,CDE官網(wǎng)顯示:FibroGen(琺博進(jìn))公司研發(fā)的抗體藥物 Pamrevlumab 兩大適應(yīng)癥進(jìn)入臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)以及局部進(jìn)展期無(wú)法切除的胰腺癌(LAPC)患
琺博進(jìn) - 胰腺癌,琺博進(jìn) - 2021-08-20
IEEE Trans:肌電控制的電動(dòng)液壓手矯形器治療一例杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者
杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥( Duchenne Muscular Dystrophy,DMD),乃遺傳性肌肉萎縮病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X 性染色體中( Xp21 ),
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良,電動(dòng)液壓手矯形器,肌電控制 - 2021-05-20
PRR:杜氏進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患兒不同體位的肺功能及其與睡眠低通氣的關(guān)系
DMD患兒肺功能測(cè)量的體位變化明顯大于健康對(duì)照組。然而,肺功能測(cè)定時(shí)適度的體位變化與睡眠低通氣無(wú)關(guān)。
MedSci原創(chuàng) - 肺功能,杜氏進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良,睡眠低通氣 - 2024-08-11
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良新藥Viltolarsen下月申請(qǐng),有望獲批
由日本新藥(Nippon Shinyaku)開發(fā)的Viltolarsen,又稱NS-065,NCNP-01,是一個(gè)口服治療杜肌氏營(yíng)養(yǎng)不良的新藥,由藥企和科研機(jī)構(gòu),國(guó)際神經(jīng)醫(yī)學(xué)研究協(xié)作機(jī)構(gòu)一起研制。Viltolarsen主要針對(duì)的是外顯子53跳躍的患有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)的孩子。 Viltolarsen是由總部位于京都的日本新藥研發(fā),作用原理是反義核寡苷酸(Antisense oligon
健點(diǎn)子ihealth - 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良,Viltolarsen - 2019-08-06
足外傷術(shù)后復(fù)位不良致平足畸形1例
術(shù)后1周行右足距舟關(guān)節(jié)切開復(fù)位克氏針固定術(shù),術(shù)中拍攝X線片示右距舟關(guān)節(jié)對(duì)
中國(guó)骨傷 - 足外傷,復(fù)位不良,平足畸形 - 2019-05-23
快速一覽:近期潰瘍性結(jié)腸炎研究新進(jìn)展
潰瘍性結(jié)腸炎是一個(gè)局限在結(jié)腸粘膜和粘膜下層的疾病,病因尚未完全闡明,主要是侵及結(jié)腸黏膜的慢性非特異性炎性疾病,臨床癥狀輕重不一,可有緩解與發(fā)作相交替,患者可僅有結(jié)腸癥狀,也可伴發(fā)全身癥狀。這里小編盤點(diǎn)了近期潰瘍性結(jié)腸炎研究新進(jìn)展與大家分享?!?】LANCET:糞便微生物群移植治療活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的研究?近期,一項(xiàng)發(fā)表在權(quán)威雜志LANCET上的研究旨在建立強(qiáng)化劑量、多來(lái)源的糞便微生物
MedSci原創(chuàng) - 潰瘍性結(jié)腸炎 - 2017-02-22
骨髓細(xì)胞形態(tài)學(xué)檢驗(yàn)確診幼兒黑熱病兩例
傳染源是患者和多種感染的哺乳動(dòng)物(靈長(zhǎng)類、貧齒類、嚙齒類、犬類等),我國(guó)主要的傳播媒介是中華白蛉、長(zhǎng)管白蛉、吳氏白蛉等,高發(fā)時(shí)間是每年的夏季,原蟲主要寄生于患者的骨髓、血液、肝臟、脾臟和淋巴結(jié)中。
“檢驗(yàn)醫(yī)學(xué)”公眾號(hào) - 黑熱病,骨髓細(xì)胞形態(tài)學(xué) - 2022-05-28
妊娠合并艾森曼格綜合征行剖宮產(chǎn)手術(shù)的麻醉管理1例
患者,女,26歲,體質(zhì)量57kg,高160cm。主因“停經(jīng)32周,心慌、憋氣,不能平臥1周”入院。
麻醉安全與質(zhì)控 - 妊娠,艾森曼格綜合征,行剖宮產(chǎn),麻醉 - 2018-05-17
《新英格蘭雜志》:進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良增強(qiáng)肌肉的基因療法
新型的載體可以極大地增加在許多肌肉疾病中開發(fā)安全有效的基因治療前景,可用來(lái)改變當(dāng)前涉及肌肉疾病的基因治療。
網(wǎng)絡(luò) - 基因療法,脊髓性肌萎縮癥 - 2023-04-14
全科病例:雙下肢水腫、乏力2個(gè)月
患者2個(gè)月前無(wú)明顯誘因出現(xiàn)雙足踝部凹陷性水腫,伴乏力,無(wú)盜汗、胸悶、氣促,無(wú)尿頻、尿急、尿痛,無(wú)顏面及其他部位水腫,至我中心診治,查血鉀2.8mmol/L,予以補(bǔ)鉀、利尿治療1周后水腫逐漸消退,且復(fù)查血鉀1個(gè)月前無(wú)誘因再次出現(xiàn)同一部位的凹陷性水腫,伴發(fā)熱,最高38℃,無(wú)寒戰(zhàn),無(wú)
MedSci原創(chuàng) - 水腫,下肢 - 2015-09-27
CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)快速向疾病治療方向邁進(jìn)
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 三個(gè)獨(dú)立研究小組提供了初步的研究證據(jù)表明,通過(guò)編輯一個(gè)與肌肉功能相關(guān)的基因,修復(fù)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥小鼠的一些肌肉功能,可以治愈這一遺傳性疾病。這標(biāo)
生物通 - CRISPR,Cas9,基因編輯 - 2016-01-19
JAMA:二甲雙胍或不改善STEMI患者左室射血分?jǐn)?shù)
2014年美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)(ACC2014)公布的GIPS-III研究表明,在不伴隨糖尿病、直接行經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入治療(PCI)的ST段抬高性心肌梗死(STEMI)患者中,與應(yīng)用安慰劑相比,應(yīng)用二甲雙胍不改善患者GIPS-III研究(對(duì)行PCI治療的STEMI患者輔助降糖干預(yù)治療)是一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照研究
醫(yī)學(xué)論壇網(wǎng) - 二甲雙胍,STEMI,左室射血分?jǐn)?shù),PCI - 2014-04-02
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