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填補(bǔ)領(lǐng)域技術(shù)空白，楊輝團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出不依賴脫氨酶的新型堿基編輯器
該研究綜合利用蛋白質(zhì)工程、流式細(xì)胞術(shù)、小鼠胚胎顯微注射、深度測(cè)序等技術(shù)手段，開(kāi)發(fā)出了不依賴任何脫氨酶的新型DNA堿基編輯器——基于工程化的糖基化酶的鳥(niǎo)嘌呤堿基編輯器。
生物世界 - 堿基編輯器 - 2023-05-21
里程碑突破：堿基編輯療法成功治愈白血病，讓13歲小女孩重獲新生
堿基編輯（Base Editing）是由劉如謙（David Liu）等人于2016年開(kāi)發(fā)并逐步擴(kuò)展、完善的一種新興基因編輯技術(shù)，堿基編輯能夠在特定點(diǎn)以高精度和高效率對(duì)單個(gè)堿基對(duì)進(jìn)行編輯。
“生物世界”公眾號(hào) - 白血病，堿基編輯療法 - 2022-12-14
Nature Biotechnology：效率飆升145倍！新型A-G堿基編輯器精準(zhǔn)“修正”線粒體遺傳缺陷
研究開(kāi)發(fā)出高效線粒體 A-to-G 堿基編輯器 eTd-mtABEs，編輯效率最高達(dá) 87%，比初代工具高 145 倍，且解決脫靶風(fēng)險(xiǎn)，成功構(gòu)建首個(gè)感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失線粒體疾病大鼠模型。
生物探索 - 線粒體疾病，堿基編輯器 - 2025-06-12
2024年第四屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療大會(huì) | 對(duì)話李大力教授：從實(shí)驗(yàn)室到臨床，基因編輯技術(shù)最新進(jìn)展與未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)
梅斯醫(yī)學(xué)特邀來(lái)自華東師范大學(xué)李大力教授分享基因編輯技術(shù)的發(fā)展歷程及其近年來(lái)在基因編輯領(lǐng)域取得重大成果。
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯 - 2024-10-08
Cell：AI化身蛋白設(shè)計(jì)師：打造“史上最小”MMR抑制劑，解鎖基因治療新可能
AI 設(shè)計(jì)的 MLH1 微型結(jié)合蛋白可抑制 DNA 錯(cuò)配修復(fù)，將先導(dǎo)編輯效率提升 18.8 倍，小巧易遞送且安全性良好，推動(dòng)基因編輯臨床應(yīng)用。
生物探索 - 基因編輯，AI - 2025-08-13
Nature Biotechnology：雙向?qū)Ш剑』蚓庉婰NP精準(zhǔn)“點(diǎn)穴”肝肺，多器官頑疾不再難治！
研究開(kāi)發(fā) Dual SORT LNPs，結(jié)合堿基編輯技術(shù)，靶向肝肺治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏癥。在小鼠模型中，肝臟編輯效率 30%-45%，肺功能保護(hù)顯著提升，為多器官遺傳病治療提供新策略。
生物探索 - 堿基編輯，肝肺靶向 - 2025-06-09
Cell：基因魔剪再進(jìn)化：一針逆轉(zhuǎn)“交替性偏癱”，為罕見(jiàn)病患兒點(diǎn)亮希望之光
研究利用先導(dǎo)編輯技術(shù)修復(fù) AHC 小鼠的 ATP1A3 基因突變，恢復(fù)鈉鉀 ATP 酶功能，逆轉(zhuǎn)癥狀，延長(zhǎng)壽命，為根治奠定基礎(chǔ)。
生物探索 - 兒童交替性偏癱，先導(dǎo)編輯 - 2025-07-26
Nature子刊：楊輝團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)新型DNA堿基編輯器，首次實(shí)現(xiàn)高效腺嘌呤堿基顛換編輯
雖然AYBEv3的編輯效率及純度仍需進(jìn)一步提高，腺嘌呤顛換堿基編輯器的開(kāi)發(fā)填補(bǔ)了目前堿基編輯器不能高效實(shí)現(xiàn)A-to-C或A-to-T的空白，對(duì)相關(guān)疾病模型的建立及基因治療領(lǐng)域等都有著非常重要的意義。
生物世界 - 堿基編輯器 - 2023-01-11
Nature Biotechnology：基因編輯的“瑞士軍刀”！16種序列特異性編輯器誕生，實(shí)現(xiàn)對(duì)DNA的“按需編程”
研究團(tuán)隊(duì)，通過(guò)一套巧妙的進(jìn)化策略，成功馴服了基因編輯工具，將其從一把“散彈槍”升級(jí)為了一支百發(fā)百中的“狙擊槍”，為精準(zhǔn)、安全的基因治療和疾病模型構(gòu)建鋪平了道路。
生物探索 - 定向進(jìn)化，堿基編輯器 - 2025-07-10
Jennifer Doudna最新綜述：一切過(guò)往，皆為序章，CRISPR基因編輯的未來(lái)剛剛開(kāi)始
簇狀規(guī)則間隔短回文重復(fù)（CRISPR）基因組編輯的出現(xiàn)，以及計(jì)算和成像能力的進(jìn)步，使得編輯細(xì)胞和生物體中的 DNA 片段或特定的堿基對(duì)成為可能。
生物世界 - CRISPR基因編輯 - 2023-01-22
堿基編輯進(jìn)入“迷你時(shí)代”，楊輝團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出基于Cas9祖先IscB的微型堿基編輯器
該研究對(duì)IscB進(jìn)行了大量?jī)?yōu)化和改造，獲得了在人類細(xì)胞中具有高效基因編輯活性的IscB變體——enIscB。
生物世界 - CRISPR，微型堿基編輯器 - 2023-05-27
Nature：王者換代？AI設(shè)計(jì)的OpenCRISPR-1正式挑戰(zhàn)Cas9霸主地位，開(kāi)啟基因編輯新范式
該研究不僅宣告了一個(gè)名為?OpenCRISPR-1?的AI設(shè)計(jì)基因編輯器的誕生，更標(biāo)志著一個(gè)由數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)新范式的開(kāi)啟。
生物探索 - CRISPR-Cas，基因編輯 - 2025-08-05
Nature Biotechnology：基因密碼的“沉默”革命：被忽視的同義突變，竟是疾病的隱形推手？
研究利用引導(dǎo)編輯技術(shù)篩選人類細(xì)胞近 30 萬(wàn)個(gè)同義突變，發(fā)現(xiàn)僅 0.43% 影響細(xì)胞適應(yīng)性，多因破壞 mRNA 剪接或 RNA 結(jié)構(gòu)致病，開(kāi)發(fā)的 DS Finder 模型可預(yù)測(cè)有害突變。
生物探索 - 同義突變，引導(dǎo)編輯 - 2025-06-29
Cell：高彩霞團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)新型可編程染色體工程系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)從千堿基到兆堿基級(jí)的無(wú)痕DNA精準(zhǔn)編輯
研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了無(wú)疤痕染色體編輯系統(tǒng)，能夠在植物和人類細(xì)胞中高效進(jìn)行大規(guī)模DNA操作，應(yīng)用范圍從千堿基到兆堿基級(jí)別。
測(cè)序中國(guó) - 染色體編輯，基因組工程 - 2025-08-07
廣州大學(xué)王剛團(tuán)隊(duì)《自然·通訊》：首次實(shí)現(xiàn)在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中持續(xù)進(jìn)化堿基編輯器
廣州大學(xué)王剛等人在NatureCommunications發(fā)文，介紹成功研發(fā)的哺乳動(dòng)物細(xì)胞持續(xù)定向進(jìn)化系統(tǒng)（CDEM），闡述其在BE編輯方面的突破、對(duì)CBE和ABE進(jìn)化的成果、科學(xué)意義和未來(lái)展望。
BioMed科技 - 堿基編輯器，哺乳動(dòng)物細(xì)胞 - 2024-11-21
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