JCC： 腸系膜脂肪細(xì)胞中脂肪酸飽和度降低導(dǎo)致CD的慢性炎癥
本項(xiàng)研究的目的是探究腸系膜脂肪細(xì)胞的代謝譜以及在CD背景下關(guān)鍵代謝變化與局部炎癥之間的相關(guān)性。
MedSci原創(chuàng) - 克羅恩病，脂肪酸 - 2020-05-13
Nature BE：突破血腦屏障，新型AAV變體助力腦腫瘤和中樞神經(jīng)系統(tǒng)遺傳疾病的治療
相信大家對(duì)血腦屏障（BBB）這個(gè)名詞并不陌生，通俗來講，血腦屏障就是大腦的“大門”。大腦作為人體的“機(jī)密重地”，掌控著人體的多項(xiàng)重要功能。
“生物世界”公眾號(hào) - 腦腫瘤，血腦屏障 - 2022-10-24
Front Immunol：CRISPR-Cas9抗乙肝病毒研究又獲新進(jìn)展
這項(xiàng)研究首次利用VIII型腺相關(guān)病毒（AAV8）介導(dǎo)小型化CRISPR-SaCas9系統(tǒng)通過剪切HBV轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)的HBV DNA，高效抑制了小鼠血清及肝組織中的乙肝病毒標(biāo)志物，進(jìn)一步證實(shí)了CRISPR-Cas9
生物通 - CRISPR，乙肝病毒，基因 - 2018-09-30
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治療不能改善患者預(yù)后（CUPID2研究）
該研究評(píng)估了經(jīng)皮冠脈內(nèi)應(yīng)用基因治療AAV1/SERCA2a（采用腺相關(guān)病毒攜帶SERCA2a基因的方法）對(duì)存在中到重度心力衰竭(HF)癥狀及射血分?jǐn)?shù)降低的患者臨床轉(zhuǎn)歸的影響，并評(píng)價(jià)其安全性。結(jié)果顯示，AAV1/SERCA2a治療不能減少復(fù)發(fā)，延長出現(xiàn)終末期事件的時(shí)間。這項(xiàng)研究結(jié)果也為心肌疾病的基因治療打上問號(hào)。 研究納入
中國醫(yī)學(xué)論壇報(bào) - ESC2015，CUPID2研究，基因治療 - 2015-09-08
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因編輯治療后死亡，尸檢結(jié)果顯示，或源于對(duì)AAV載體的免疫反應(yīng)
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27歲杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者在接受腺相關(guān)病毒9型（AAV9）載體遞送的CRISPR基因編輯治療后不幸去世。
“生物世界”公眾號(hào) - CRISPR，DMD - 2023-05-20
Science：對(duì)海綿狀腦白質(zhì)營養(yǎng)不良癥的基因療法
沒有這種酶，他們無法在腦中分解N-乙?；於彼峄騈AA。隨
EurekAlert!中文 - 基因療法，海綿狀腦白質(zhì) - 2013-05-06
Nat Biotechnol ：十年監(jiān)測發(fā)現(xiàn)，最安全基因治療載體AAV，竟有潛在致癌性
在治療后長達(dá)十年的觀測，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)AAV病毒攜帶的治療性基因片段有些被整合到了狗的染色體上控制生長的基因附近，有誘發(fā)癌癥的可能性。
Bio生物世界 - 癌癥，基因治療，潛在致癌性 - 2020-11-20
Sci Transl Med：基因療法與接種疫苗結(jié)合 鼻腔注射有望打敗流感
最近，研究人員提出了一個(gè)替代性方案，作為當(dāng)流感病毒浮出水面時(shí)，可以采取的一個(gè)更快的策略：該方案只須將帶有保護(hù)性抗體的基因注射到人們的鼻子里。研究顯示，這個(gè)方法——借助于基因療法和接種疫苗的雙重理念，但又有其獨(dú)特性——可以保護(hù)小鼠免受一系列流感病毒的感染。
網(wǎng)易探索 - 疫苗，基因，流感 - 2013-06-07
Nature Neuroscience：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
血腦屏障（BBB）是指腦毛細(xì)血管壁與神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞形成的血漿與腦細(xì)胞之間的屏障，和由脈絡(luò)叢形成的血漿和腦脊液之間的屏障，僅允許特定類型的分子從血流進(jìn)入大腦神經(jīng)元和其他周圍細(xì)胞。
“ 生物世界”公眾號(hào) - 血腦屏障，AAV變體 - 2021-12-16
CRISPR Journal：領(lǐng)先David Liu一個(gè)月，吉林大學(xué)李占軍/賴良學(xué)率先開發(fā)出單個(gè)AAV遞送的堿基編輯器
開發(fā)了一種名為 Cje3Cas9 的新型緊湊型 Cas9，可用于體內(nèi)的高效基因編輯和腺嘌呤堿基編輯。
“生物世界”公眾號(hào) - 基因編輯療法，堿基編輯器 - 2022-08-09
NEJM：基因治療成功用于B型血友病
例如，如果希望這種基因是一過性表達(dá)（如機(jī)體正常后，便不希望它再表達(dá)），可以選擇腺病毒載體；如果
血友病，基因治療 - 2011-12-12
SCI TRANS MED：病毒性HIV疫苗可持久保護(hù)免受致死病毒的傷害
許多猿猴和猿人類免疫缺陷病毒（分別為SIV和SHIV）已被用于評(píng)估HIV-1疫苗策略的功效。
MedSci原創(chuàng) - HIV，疫苗 - 2019-07-29
Nature重磅：AAV遞送CRISPR，體內(nèi)改造B細(xì)胞，產(chǎn)生廣泛中和抗體治療艾滋病
據(jù)聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)現(xiàn)存HIV攜帶者和艾滋病患者人數(shù)高達(dá)3800萬人，且數(shù)量仍在快速增長中。
“生物世界”公眾號(hào) - 艾滋病，AAV - 2022-06-22
NEJM述評(píng)：基因編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas9終將戰(zhàn)勝杜氏肌營養(yǎng)不良癥
最新一期新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM)發(fā)表了一篇來自斯坦福大學(xué)遺傳學(xué)教授?Michele P. Calos?博士關(guān)于熱門基因編輯技術(shù)?CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的研究觀點(diǎn)文章。 熱門基因編輯技術(shù)?CRISPR-Cas9?已被用于肌營養(yǎng)不良癥、杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）這些疾病模型小鼠的研究當(dāng)中，三組研究人
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，基因編輯 - 2016-04-30
NEJM：3期臨床試驗(yàn)證實(shí)中國手足口病疫苗安全有效
腸道病毒71型（EV71）是引發(fā)手足口病或咽峽炎的主要病原體之一。2008年EV71病毒在中國流行，共造成49萬人感染，126人死亡。這些感染和死亡病例集中在3歲以下的嬰幼兒。目前世界上尚無針對(duì)EV71病毒的特異性疫苗。
dxy - 手足口病，疫苗 - 2014-03-06
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