Arthritis Rheumatol：腺相關(guān)病毒5（AAV5）與系統(tǒng)性硬化癥免疫反應(yīng)的相關(guān)性
本研究揭示了AAV5與系統(tǒng)性硬化癥（SSc）中內(nèi)源性抗原的免疫活性之間的聯(lián)系，并為SSc的病因?qū)W提供了新的元素。
MedSci原創(chuàng) - 系統(tǒng)性硬化癥（SSc），腺相關(guān)病毒5型（AAV5） - 2024-04-14
【盤點(diǎn)】血友病近期重要研究進(jìn)展一覽
血友病是一種伴X染色體出血疾病，它是由于凝血因子VIII或IX缺乏（分別引發(fā)血友病A或B）引起的，其特征為自發(fā)性和創(chuàng)傷性出血進(jìn)入肌肉、關(guān)節(jié)和體腔。血友病的治療很昂貴，一名成人患者每年平均花費(fèi)幾十萬(wàn)美元，出血并發(fā)癥通常導(dǎo)致更嚴(yán)重的疾病，生活質(zhì)量較差，需要進(jìn)行骨科手術(shù)，壽命縮短。這里梅斯小編整理了近期關(guān)于血友病的重要研究進(jìn)展與大家分享?！?】預(yù)防性治療能降低嚴(yán)重血友病甲或乙患兒的腦出血風(fēng)險(xiǎn)http
MedSci原創(chuàng) - 2018-04-19
2019年國(guó)際血栓和止血學(xué)會(huì)（ISTH）：uniQure的B型血友病基因療法展現(xiàn)出長(zhǎng)達(dá)3年的臨床益處和耐受性
在2019年第27屆國(guó)際血栓和止血學(xué)會(huì)（ISTH）上，基因治療公司uniQure NV公布其用于治療嚴(yán)重B型血友病患者的AAV5基因療法AMT-061的II期研究結(jié)果，對(duì)三名患者長(zhǎng)達(dá)36周的隨訪后，F(xiàn)IX
MedSci原創(chuàng) - 2019年國(guó)際血栓和止血學(xué)會(huì)，uniQure，B型血友病，基因療法，臨床益處，耐受性 - 2019-07-08
Science：最“安全”基因治療載體似乎并不安全，血友病患者接受治療后患上肝癌
荷蘭生物制藥公司uniQure的一項(xiàng)針對(duì)B型血友病的基因療法被美國(guó)FDA叫停，起因是接受治療后該患者患上了肝細(xì)胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治療 - 2020-12-26
Nat Biomed Eng ：?jiǎn)螇A基編輯首次在治療遺傳性眼病上取得成功，安全高效治療先天性黑蒙癥
先天性黑蒙癥（LCA）是一類因影響視網(wǎng)膜功能的幾個(gè)重要基因的功能喪失突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，主要為常染色體隱性遺傳。大多數(shù)LCA患者在嬰兒期或兒童期就開(kāi)始出現(xiàn)嚴(yán)重的視力障礙。
Bio生物世界 - 治療，遺傳性眼病，先天性黑蒙癥 - 2020-10-22
基因療法對(duì)大多數(shù)人無(wú)效 用生命換來(lái)的進(jìn)步為何成了缺陷？
基因療法能給患有不治之癥的病人帶來(lái)長(zhǎng)久的療效，但多達(dá)半數(shù)患者的免疫系統(tǒng)卻拒絕了這一治療手段。開(kāi)發(fā)能避開(kāi)抗體攻擊的基因療法已勢(shì)在必行。詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長(zhǎng)于上世紀(jì) 80 年代的英國(guó)德文郡（Devon），對(duì)兩個(gè)孩子來(lái)說(shuō)，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進(jìn)醫(yī)院。他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導(dǎo)致的凝血功能障礙性遺
科研圈 - 基因療法 - 2019-02-20
Blood：基因療法可顯著降低B型血友病患者自發(fā)性出血概率。
AMT-060是由一種腺病毒相關(guān)病毒-5（AAV5）載體與驅(qū)動(dòng)密碼子最優(yōu)化的野生型人類FIX基因的表達(dá)的肝特異性啟動(dòng)子相結(jié)合而成。研究人員招募了10位有嚴(yán)重的出血表現(xiàn)的B型血友病成年患者（FIX≤正常值的2%）進(jìn)行一多國(guó)家的開(kāi)放性研究。所有受試者檢測(cè)AAV5中和抗體陰性。10
MedSci原創(chuàng) - B型血友病，基因療法，腺病毒相關(guān)病毒載體，F(xiàn)IX - 2017-12-17
UniQure的亨廷頓基因療法獲得FDA的快速審查
UniQure公司宣布獲得FDA的快速審查，將于今年晚些時(shí)候開(kāi)始亨廷頓氏病基因療法的1/2期臨床試驗(yàn)。
MedSci原創(chuàng) - 亨廷頓，基因療法，AAV5 - 2019-04-09
Blood：AAV5基因治療后人血漿中轉(zhuǎn)基因產(chǎn)生的VIII因子的活性
以腺相關(guān)病毒(AAV)為基礎(chǔ)的基因治療可以恢復(fù)血友病A(HA)內(nèi)源性因子VIII(FVIII)的表達(dá)。AAV載體通常利用B結(jié)構(gòu)域缺失的FVIII轉(zhuǎn)基因中的人FVIII-SQ。
MedSci原創(chuàng) - 血友病，基因治療，F(xiàn)VIII活性 - 2020-10-05
全球首個(gè)在體CRISPR基因編輯完成患者給藥
2020年3月4日，艾爾建（Allergan）和Editas Medicine聯(lián)合宣布：CRISPR療法AGN-151587（EDIT-101）治療先天性黑蒙癥10型（LCA10）的I/II期臨床試驗(yàn)
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯，β地中海貧血 - 2020-03-19
BioMarin公司血友病基因療法Ⅲ期臨床5年的長(zhǎng)期效果觀察，數(shù)據(jù)積極
BioMarin的療法，稱為valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3階段GENER8-1試驗(yàn)中，20名嚴(yán)重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
網(wǎng)絡(luò) - 血友病，基因治療 - 2022-01-16
JAHA：超級(jí)增強(qiáng)子驅(qū)動(dòng)的 Syndecan-4 調(diào)節(jié)缺氧性肺動(dòng)脈高壓中的細(xì)胞間相互作用
研究syndecan-4在PH中的表達(dá)調(diào)控機(jī)制，以及其在其他心血管疾病中的作用，也將為臨床治療提供更多的思路和選擇。
MedSci原創(chuàng) - 肺動(dòng)脈高壓，Syndecan-4 - 2024-11-09
Nat Biotechnol ：十年監(jiān)測(cè)發(fā)現(xiàn)，最安全基因治療載體AAV，竟有潛在致癌性
在治療后長(zhǎng)達(dá)十年的觀測(cè)，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)AAV病毒攜帶的治療性基因片段有些被整合到了狗的染色體上控制生長(zhǎng)的基因附近，有誘發(fā)癌癥的可能性。
Bio生物世界 - 癌癥，基因治療，潛在致癌性 - 2020-11-20
基因治療成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏綜合征（phase 1/2）
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治療乙酰氨基葡糖苷酶缺乏綜合征（Sanfilippo B Syndrome ）1/2期臨床研究結(jié)果。NAGLU基因經(jīng)AAV5載體運(yùn)輸至中樞神經(jīng)系統(tǒng)成功，成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏綜合征的治療。4名患者腦脊液中NaGlu蛋白活性從0至3月后增至14-17%，持續(xù)效果至12月。這項(xiàng)研究顯示，AAV5病毒載體攜帶基因NaGl
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，綜合征 - 2015-09-20
【盤點(diǎn)】NEJM 20年1月第一期原始研究匯總
1、缺血性發(fā)作患者降脂與后續(xù)心血管事件風(fēng)險(xiǎn)DOI: 10.1056/NEJMoa1910355在短暫性腦缺血（TIA）和動(dòng)脈粥樣硬化性缺血性卒中患者中，推薦使用他汀類藥物進(jìn)行強(qiáng)化降脂治療，但低密度脂蛋白（LD L）膽固醇水平對(duì)腦卒中后心血管事件的影響研究尚不充分。一項(xiàng)在法國(guó)和韓國(guó)進(jìn)行的平行試驗(yàn)中，研究人員招募3個(gè)月內(nèi)的缺血性腦卒中患者或15天內(nèi)TIA患者隨機(jī)接受目標(biāo)LDL膽固醇水平低于70毫克/分
網(wǎng)絡(luò) - 2020-02-10
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