《中華兒科雜志》：諾西那生鈉治療癥狀前脊髓性肌萎縮癥患兒

基于新生兒篩查的SMA癥狀前治療不僅有助于提升患兒的運(yùn)動(dòng)功能，還有望使他們達(dá)到正常的運(yùn)動(dòng)里程碑。

MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉 - 2024-09-10

脊肌萎縮癥：諾西那生治療的安全性和有效性

該藥物通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。

神經(jīng)科學(xué)論壇 - 脊肌萎縮癥，諾西那生 - 2023-11-23

Frontiers in Pediatrics：SMA特效藥諾西那生鈉在兒童中的不良事件分析

雖然SMA目前尚不能治愈，但諾西那生納目前是治療SMA的首選并且有效藥物，其直接導(dǎo)致的藥物不良事件是極少的，因此其使用是安全的。

“生物世界”公眾號(hào) - SMA特效藥，諾行阿生鈉 - 2023-05-27

兒童SMA患者諾西那生鈉治療6個(gè)月后腦脊液中RNA變化

在諾西那生鈉治療期間，SMA嬰兒腦脊液中特定神經(jīng)變性標(biāo)志物（神經(jīng)絲蛋白（NF）和Tau蛋白）水平下降，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷得以恢復(fù)。

MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥 - 2023-09-30

JNNP:諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的兒童的運(yùn)動(dòng)單位變化

脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床并不少見(jiàn)。本病臨床表現(xiàn)差異較大，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。共同特

MedSci原創(chuàng) - 諾西那生鈉，運(yùn)動(dòng)單位，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病變疾病 - 2020-11-11

全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液正式在中國(guó)上市

渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國(guó)及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA?）正式在中國(guó)上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱與諾西那生鈉注射液上市同步，國(guó)內(nèi)SMA領(lǐng)域也迎來(lái)了一個(gè)里程碑事件：中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立，全國(guó)25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。 諾西那生鈉注射液正式在中國(guó)上市，為脊髓

美通社 - 脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉 - 2019-04-28

首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在全國(guó)開(kāi)啟患者治療

渤健公司旗下的我國(guó)首個(gè)和目前唯一一個(gè)獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國(guó)5個(gè)城市同步開(kāi)啟患者治療。首批共計(jì)10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。渤健 渤健公司旗下的我國(guó)首個(gè)和目前唯一一個(gè)獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國(guó)5個(gè)城市同步開(kāi)啟患者治療。首批共計(jì)10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療

美通社 - 脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉注射液 - 2019-10-10

JNNP：諾西那生鈉治療新生兒至青年1型脊髓性肌萎縮癥：來(lái)自三個(gè)亞太地區(qū)的1年數(shù)據(jù)

諾西那生鈉，一種反義寡核苷酸，可修飾存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（S

MedSci原創(chuàng) - 醫(yī)學(xué)研究，脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉 - 2021-03-15

《BMC Neurology》：諾西那生鈉治療期間非行走性脊髓性肌萎縮患者功能性運(yùn)動(dòng)評(píng)分的改善：韓國(guó)單一中心研究

該研究表明，在諾西那生鈉治療過(guò)程中，非行走性SMA患者的多項(xiàng)功能性運(yùn)動(dòng)評(píng)分有所改善，且這些改善與患者日常生活活動(dòng)能力的提高密切相關(guān)。

MedSci原創(chuàng) - SMA - 2024-07-19

JNNP:諾西那生鈉治療1型脊髓性肌萎縮癥的的新生兒至青年數(shù)據(jù)——來(lái)自三個(gè)亞太地區(qū)的1年數(shù)據(jù)

諾西那生鈉，一種反義寡核苷酸，可修飾存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（SMN2）剪接以增

MedSci原創(chuàng) - 亞太地區(qū)，脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉 - 2021-02-20

精髓之音 · 第十四期《 CBF-AML病例探討 》

2024-03-26

利奧西胍在無(wú)法斷絕吸入一氧化二氮的嚴(yán)重肺動(dòng)脈高壓嬰兒中的新用途

利奧西胍是一種口服可溶性鳥苷酸環(huán)化酶刺激劑，已被批準(zhǔn)用于治療成人肺動(dòng)脈高壓（PAH）和慢性血栓栓塞性肺動(dòng)脈高壓。然而，其在兒童中的治療應(yīng)用數(shù)據(jù)有限。

MedSci原創(chuàng) - 肺動(dòng)脈高壓，利奧西胍 - 2022-12-22

CTS全國(guó)呼吸病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議：楊媛華：CTEPH靶向治療-藥物選擇與療效分析

在中華醫(yī)學(xué)會(huì)呼吸病學(xué)年會(huì)-2017第十八次全國(guó)呼吸病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議上，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽(yáng)醫(yī)院楊媛華教授總結(jié)了目前已知的CTEPH（慢性阻塞性肺動(dòng)脈高壓）靶向藥物RCT研究，對(duì)CTEPH患者靶向治療進(jìn)行了完整的回顧和總結(jié)。

呼吸界 - 慢性阻塞性肺動(dòng)脈高壓，靶向藥物，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn) - 2017-09-25