NEJM：Olezarsen治療心血管高?；颊吒吒视腿パY
在心血管風(fēng)險(xiǎn)升高的中度高甘油三酯血癥患者中，olezarsen顯著降低甘油三酯、載脂蛋白B和非高密度脂蛋白膽固醇水平，且無重大安全性問題。
MedSci原創(chuàng) - 高甘油三酯血癥，心血管高?；颊?，Olezarsen - 2024-05-19
【盤點(diǎn)】NEJM 11月原始研究第一期匯總
【1】血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑和他汀類藥物不能改善I型糖尿病患者蛋白尿病情進(jìn)展DOI：10.1056/NEJMoa1703518http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703518在青少年I型糖尿病患者中，青春期蛋白代謝速率增加可導(dǎo)致蛋白尿病情進(jìn)展，導(dǎo)致腎臟和心血管疾病的長期風(fēng)險(xiǎn)增加。近日研究人員考察了血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑和他汀類藥物對青春期高蛋白尿
MedSci原創(chuàng) - 2017-11-03
家族性高膽固醇血癥基因治療藥物VERVE-101開始臨床試驗(yàn)
家族性高膽固醇血癥（HeFH） 是一種遺傳性遺傳疾病，會影響肝臟，如果不加以治療，最終會導(dǎo)致體內(nèi)膽固醇水平非常高。 HeFH 是動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的一種亞型，血管壁變厚變硬，使
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，家族性高膽固醇血癥 - 2022-09-07
施一公：“剪”出一個未來
導(dǎo)讀 這位在清華被封為“風(fēng)一樣的男神”——說話快，走路快，總是一副風(fēng)風(fēng)火火的樣子的清華大學(xué)副校長、清華大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院院長、中國科學(xué)院院士所關(guān)心的并未局限于生命醫(yī)學(xué)，而是想給出一個生物學(xué)家對生命的意義是什么的答案。現(xiàn)在世界上有4700萬人飽受神經(jīng)退行性疾病的困擾，預(yù)計(jì)2050年時，每3秒鐘就有一個新的病人出現(xiàn)，我們將會有超過1.3億人受它的困擾。作為美國普林斯頓大學(xué)生物學(xué)系建系以來最年輕的終身教授
第一財(cái)經(jīng)日報(bào)/趙陳婷 - 施一公 - 2016-12-23
Alzheimer Dementia ：老年癡呆，載脂蛋白B是早期tau病理學(xué)的新標(biāo)志物
CSF apoB與無癥狀受試者的早期tau失調(diào)明顯相關(guān)，并確定了容易隨時間發(fā)展為視覺空間認(rèn)知衰退的高危人群。
MedSci原創(chuàng) - 老年癡呆癥 - 2021-10-04
NEJM ：ANGPTL3反義寡核苷酸對心血管以及代謝有何影響？
流行病學(xué)和基因組關(guān)聯(lián)研究法將ANGPTL3的功能失活變異、編碼血管生成素樣蛋白3與低水平的血漿脂蛋白聯(lián)系起來。
MedSci原創(chuàng) - ANGPTL3，反義寡核苷酸，心血管，代謝 - 2017-07-20
Sci Transl Med：揭示肥胖相關(guān)基因FTO調(diào)控能量代謝新機(jī)制
肥胖相關(guān)基因（FTO）是第一個被發(fā)現(xiàn)在肥胖中發(fā)揮重要作用的基因，在調(diào)節(jié)體重和脂肪含量方面具有重要作用，但具體的分子機(jī)制以及是否能夠利用小分子化合物抑制FTO活性來治療肥胖相關(guān)的代謝類疾病一直以來并不清楚。中國科學(xué)院北京基因組研究所楊運(yùn)桂團(tuán)隊(duì)與北京生命科學(xué)研究所黃牛和張二荃團(tuán)隊(duì)合作發(fā)現(xiàn)，恩他卡朋，作為FDA批準(zhǔn)認(rèn)證的一種帕金森的輔助治療藥物，能夠通過抑制FTO的m6A（N6-Methyladenos
北京基因組研究所 - 肥胖，F(xiàn)TO，m6A，恩他卡朋 - 2019-04-22
NATURE：我國科學(xué)家揭示m6A調(diào)控造血干細(xì)胞命運(yùn)決定新機(jī)制”
血液，是生命的源泉。不斷流動的血細(xì)胞既可以運(yùn)輸營養(yǎng)物質(zhì)，又起到免疫保護(hù)作用。在發(fā)育過程中，所有的血細(xì)胞都來源于胚胎期產(chǎn)生的造血干細(xì)胞。隨后，這些干細(xì)胞會遷移至成體骨髓以維持終身造血，此外，它們也是骨髓移植術(shù)治療惡性血液疾病的核心組分。但在臨床上，造血干細(xì)胞來源匱乏一直是制約血液疾病治療的瓶頸。因此，探索造血干細(xì)胞的體內(nèi)發(fā)育機(jī)制以及建立體外誘導(dǎo)擴(kuò)增方案便成為當(dāng)今科學(xué)界的研究熱點(diǎn)。目前，人們對于造血干
NSFC - m6A，造血干細(xì)胞 - 2017-09-25
Nat?Medicine：miRNA-200可誘導(dǎo)2型糖尿病產(chǎn)生
在二型糖尿病的發(fā)病過程中，胰島素分泌慢慢減少，直至胰島B細(xì)胞完全死亡然后胰島素分泌終止。胰腺中的胰島B細(xì)胞缺失是1型和2型糖尿病的標(biāo)志性事件，然而背后的機(jī)制還不清晰。最近發(fā)表在Nature Medicine上的一篇研究發(fā)現(xiàn)，小RNA（microRNA-200家族）與胰島B細(xì)胞的存活和糖尿病的形成存在著很大關(guān)聯(lián)。mic
生物谷 - 2型糖尿病，microRNA - 2015-06-23
Cancer Cell：生物學(xué)家發(fā)現(xiàn)了阻止癌癥的新策略
麻省理工學(xué)院的生物學(xué)家已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種幫助腦腫瘤稱為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤積極發(fā)展的基本機(jī)制。 在小鼠中阻斷這種機(jī)制后，研究人員能夠阻止腫瘤生長。
來寶網(wǎng) - 膠質(zhì)母細(xì)胞瘤，腫瘤，生物學(xué) - 2017-09-30
降脂治療的生物技術(shù)與靶向藥物新進(jìn)展，讀這一篇就夠了！
大量靶向新途徑和致病性脂蛋白的治療措施正在蓬勃發(fā)展。他汀類藥物目前仍然是臨床上首選的基礎(chǔ)降脂藥物。
網(wǎng)絡(luò) - 他汀類藥物，靶向新途徑，致病性脂蛋白 - 2022-08-04
NEJM發(fā)布遺傳性肝病RNAi療法2期臨床試驗(yàn)結(jié)果，降低致病蛋白83%
患者肝臟中 Z-AAT 降低幅度中位數(shù)達(dá)83%，且肝臟健康相關(guān)生物標(biāo)志物得到了顯著且持續(xù)改善，高劑量組（200mg）的12位患者中有7人觀察到肝臟纖維化消退。
“生物世界”公眾號 - RNA療法，遺傳性肝病 - 2022-06-30
J Periodontol：rs2228570位點(diǎn)單核苷酸通過維生素D受體對人牙齦成纖維細(xì)胞和牙周韌帶細(xì)胞轉(zhuǎn)錄激活的影響
rs2228570是維生素D受體（VDR）唯一已知的可改變蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)單核苷酸多態(tài)性?？梢允褂孟拗菩詢?nèi)切核酸酶FokI區(qū)分VDR，并因此分為三種基因型：FF，F(xiàn)f和ff。
MedSci原創(chuàng) - 牙周組織，多態(tài)性單核苷酸，受體，骨化三醇，轉(zhuǎn)錄激活 - 2017-08-31
Nat Chem Biol：南方醫(yī)科大學(xué)高平/孫林沖等發(fā)現(xiàn)ENO1促進(jìn)肝癌變的潛在機(jī)理
該研究發(fā)現(xiàn)ENO1作為一種RNA結(jié)合蛋白，與YAP1信使RNA中富含胞嘧啶-尿嘧啶-鳥嘌呤的元件結(jié)合，促進(jìn)其翻譯。
醫(yī)藥加學(xué)習(xí)班 - 肝癌，ENO1 - 2023-08-01
改造型Cas9:RNA病毒的新殺器？
Cas9是一種特殊的核酸內(nèi)切酶，已經(jīng)迅速成為了基因組編輯時代的革命性的新工具。通過小的RNA作為引導(dǎo)序列，Cas9能夠特異性結(jié)合到DNA上我們感興趣的區(qū)域，然后切割DNA雙鏈。來自一種革蘭氏陰性細(xì)菌（Francisella novicida）的FnCas9能夠通過重編程后（即改變引導(dǎo)RNA的序列），能夠結(jié)合到在真核生物細(xì)胞中特異性的RNA
生物谷 - Cas9蛋白，RNA病毒 - 2015-05-14
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