細數(shù)基因療法在6大領(lǐng)域的突破
2017年，可以稱得上是基因療法“厚積薄發(fā)”的一年：美國先后批準兩款CAR-T療法、首款“靶向遺傳學眼疾突變”的基因療法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因療法打破疑難雜癥治療難題，包括癌癥、血友病
生物探索 - 基因療法，2017，罕見病 - 2018-01-09
七大貢獻：基因編輯正在改變世界
CRISPR 是一項基因編輯技術(shù)，它既便宜又精準，在科學界得到越來越廣泛的應(yīng)用。目前，該技術(shù)具有以下七種用途。
煎蛋網(wǎng) - 基因編輯 - 2018-04-13
4大疾病領(lǐng)域基因療法管線大盤點
自轉(zhuǎn)基因技術(shù)于上世紀70年代問世以來，基因療法就被視為解決許多疾病，尤其是遺傳病的終極療法。過去二三十年來基因工程領(lǐng)域取得了突飛猛進的發(fā)展，但是，將基因療法應(yīng)用到人身上的過程卻并非一帆風順。基因療法的長期有效性和長期安全性是這一領(lǐng)域的主要瓶頸。2017年對于基因療法來說可能是里程碑的一年，美國FDA有望批準Spark公司voretigene neparvovec用于治療由RPE65突變引起
藥明康德 - 疾病，基因，盤點，肝臟，血友病，眼，神經(jīng)系統(tǒng)，血液 - 2017-08-08
科研鏈接市場 基因學應(yīng)用大健康空間無限
現(xiàn)代基因科學研究表明，癌癥是基因突變積累到一定程度后細胞無限制增殖的結(jié)果。其他遺傳疾病的背后也都有基因突變的影子：學術(shù)界知名的OMIM數(shù)據(jù)庫收錄了3000多人類疾病及相關(guān)的15000個基因位點。
基因空間 - 科研，市場，基因，健康 - 2018-01-21
CRISPR基因編輯技術(shù)開啟五大門派
分子學家對CRISPR帶來的潛在新技術(shù)掀起新一輪探索。圖片來源：Ryan Snook 只要出現(xiàn)一篇關(guān)于CRISPR-Cas9的報道，Addgene的員工就會立刻找到它。這家非營利公司是論文作者經(jīng)常儲存研究中使用的分子工具的地方，也是其他科學家立即獲取這些分子工具的地方，還是一些科學家可以即刻得到相關(guān)試劑的地方?！耙黄獰衢T論文發(fā)表之后，我們幾分鐘后就會接到電話?！边@家美國馬薩諸塞州坎布里奇
中國科學報 - CRISPR，基因編輯 - 2016-03-30
人類基因組計劃25年：給大科學六大啟示
1989年，人類基因組計劃開始前，班伯里學術(shù)峰會在紐約冷泉港實驗室舉行。圖片來源：Cold Spring Harbor Lab.Library & Archives 25年前，新創(chuàng)建的美國人類基因組研究國家中心（NHGRI，現(xiàn)在的國家人類基因組研究所）和美國及國際合作伙伴聯(lián)手，發(fā)起了“人類基因組計劃”（HGP）。
中國科學報 - 基因組計劃，測序，技術(shù)，數(shù)據(jù) - 2015-10-20
《Science》展望2020年十大科學頭條：基因編輯入選
美國《科學》雜志2日刊文展望了2020年可能成為頭條的十大科學新聞，中國建造全球首臺E級超算、“基因剪刀”技術(shù)發(fā)布臨床試驗結(jié)果等入榜。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學網(wǎng) - 十大科學頭條 - 2020-01-06
2014 臨床基因測序大格局年
經(jīng)過幾年的行業(yè)演化，2014年已經(jīng)進入了形成中國行業(yè)大格局的時間點了，當然，行業(yè)剛開始上升，未知數(shù)太多了，只能說大格局。今年如何經(jīng)營與運作將比以往更顯著地影響行業(yè)中公司的未來。未到半年時間里，行業(yè)大動作頻頻，讓基因測序行業(yè)甚是精彩。 行業(yè)中的企業(yè)都在尋找自身的機會與定位，且行且珍惜。 行業(yè)里的親密關(guān)系 談到中國的臨床測序，肯
全球基因組觀察 - 臨床基因測序 - 2014-05-20
大跨界：索尼賣了PC玩基因分析
索尼總裁兼CEO平井一夫 1月23日，索尼對外界宣布：將要成立了一家名為P5的基因分析公司。賣了PC玩基因分析，這家全球最大的電子產(chǎn)品制造商的跨界演出整得有點大。 2012年2月1日，索尼正式任命平井一夫為總裁兼CEO，接替霍華德·斯金格，這一任命正值索尼預計將連續(xù)第
E藥臉譜網(wǎng) - 索尼，基因分析 - 2014-02-12
盤點2014年八大創(chuàng)新 基因測序居首位
美國《赫芬頓郵報》網(wǎng)站12月17日刊文盤點2014年八大創(chuàng)新，基因測序居首位。今年1月，伊盧米納公司宣布，他們的最新款基因測序儀可以每年破譯1.8萬個基因組，每次花費僅1000美元——十年前的費用是幾十億美元。 1.伊盧米納公司突破基因測序“音障” 今年1月，伊盧米納公司宣布，他們的最新款基因測序儀可以每年破譯1.8萬個基因組，每次花費僅1000美元——十年前的費用是幾十億美元。有了費用僅1
參考消息 - 基因測序 - 2014-12-22
基因組編輯三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
鋅指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）這兩種新型的核酸酶重新定義了傳統(tǒng) 生物學研究的界限和范疇。這兩種核酸酶都是嵌合體，都是由經(jīng)過設(shè)計的、序列特異性的DNA結(jié)合元件（programmable
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯，CRISPR，Cas - 2013-12-29
全力推進基因療法，F(xiàn)DA發(fā)布6大新指南
近日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士發(fā)表聲明，宣布FDA將繼續(xù)大力推進基因療法的開發(fā)，并發(fā)布了6大新指南。在今天的這篇文章中，藥明康德微信團隊也將為各位讀者整理分享新指南的具體內(nèi)容。
藥明康德譯自FDA - 基因療法，F(xiàn)DA，指南，創(chuàng)新療法 - 2018-07-16
2016新藥研發(fā)大預言，腫瘤免疫，基因編輯最值期待
2015年FDA批準的新分子藥物(NME)創(chuàng)歷史紀錄，僅比因為實行PDUFA清理大量積壓審批的特殊年份1996年低。技術(shù)在快速成熟，研發(fā)策略、市場需求、監(jiān)管和支付政策三方的磨合比十年前顯著改善，這令2016年充滿希望。雖然物理大師波爾曾經(jīng)說過“預測很難”，尤其是未來，但是未來就是用來預測的。制藥工業(yè)的2016年將在哪些方面發(fā)生重大事件呢？IO繼續(xù)最熱、多點開花腫瘤免疫療法(IO)無疑將是201
醫(yī)藥經(jīng)濟報 - 新藥，研發(fā) - 2016-01-02
未來百年世界大構(gòu)想：基因療法照進現(xiàn)實
50年后，基因療法的成功將從根本上改變醫(yī)學，人類在醫(yī)療上的支出將會銳減，很多人都會健康而長壽。微芯片只有這頁紙上的一個字那么大，被裝在一部手持設(shè)備上。微芯片發(fā)出的各色熒光表示，在你的DNA里，存在著一些基因序列，它們會導致，或者影響某些單基因疾病——這樣的疾病有120
腫瘤免疫細胞治療資訊 - 基因療法，健康 - 2014-05-06
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