FDA批準艾替班特(Firazyr)治療遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作
(資料圖) 8月25日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準Firazyr (通用名:艾替班特)注射劑治療年齡≥18歲成人的一種罕見疾病——遺傳性血管性水腫(HAE)的急性發(fā)作。 HAE是由于一種稱為C1抑制劑的蛋白水平低或功能障礙引起的,這種蛋白涉及免疫系統(tǒng)的調(diào)節(jié)和凝血通路的功能。病人通常有該病的家族史。美國的HAE患者不到3萬人。 HAE病人可出現(xiàn)手、足、四肢、面部、
艾替班特 - 2011-10-09
AAAAI 2021:PHA121治療遺傳性血管性水腫(HAE)取得積極結(jié)果
在用PHA121治療的所有受試者中,有25%的受試者報告了不良事件(AEs),與安慰劑的25%發(fā)生率相同。
MedSci原創(chuàng) - 遺傳性血管性水腫,PHA121 - 2021-02-21
首個LNP-mRNA體內(nèi)遺傳性血管性水腫(HAE)的基因編輯治療,終身只需一次治療!
2024年6月2日,由CRISPR基因編輯技術奠基人、諾獎得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)創(chuàng)立的基因編輯治療公司
網(wǎng)絡 - 遺傳性血管性水腫 - 2024-06-04
FDA受理杰特貝林全球首個皮下預防性治療藥物CSL830上市申請,治療遺傳性血管性水腫(HAE)
此次BLA,尋求批準CSL830作為一種預防性治療藥物,用于預防遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema,HAE)的發(fā)作。 遺傳性血管性水腫(HAE)即補體
生物谷 - 杰特貝林,遺傳性血管性水腫,C1酯酶抑制劑,C1-INH,替代療法,預防性治療 - 2016-08-31
武田針對急性遺傳性血管性水腫發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)?獲批,保障中國HAE患者生命安全
飛澤優(yōu)?(醋酸艾替班特注射液)正式經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局獲批,適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作。
MedSci - 遺傳性血管性水腫(HAE),飛澤優(yōu)? - 2021-04-08
TAKHZYRO(lanadelumab注射液)獲得加拿大藥物專家委員會的積極推薦,用于常規(guī)預防遺傳性血管性水腫(HAE)發(fā)作
武田加拿大分司宣布,加拿大藥品專家委員會(CDEC)已經(jīng)發(fā)出了積極的建議,將AKHZYRO (lanadelumab注射)用于常規(guī)預防青少年和成人(12歲以上)的遺傳性血管性水腫(HAE)發(fā)作。加拿大衛(wèi)生部的授權基于第三階段HELP研究的結(jié)果,該研究調(diào)查了TAKHZYRO的長期安全性和有效性。
MedSci原創(chuàng) - Takhzyro,lanadelumab注射液,加拿大藥物專家委員會,傳性血管性水腫,HAE - 2019-11-24
2021 WAO/EAACI指南:遺傳性血管性水腫的管理
2021年修訂版遺傳性血管性水腫的管理國際指南主要針對遺傳性血管性水腫的診斷和治療提供了最新指導。遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的致殘性疾病,本文基于現(xiàn)有證據(jù),針對HAE的管理形成了28條推薦意
Allergy - 遺傳性血管性水腫 - 2022-02-18
2020 國際共識:遺傳學在遺傳性血管水腫管理中的應用
遺傳性血管性水腫(HAE)在遺傳學上比最初認為的要復雜得多,HAE遺傳學在臨床實踐中對于HAE基因分型起了重要的作用。本文主要針對遺傳學在遺傳性血管水腫管理中的應用提供聲明建議。
J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Mar;8(3):901-911. - 遺傳學,遺傳性血管水腫 - 2020-05-05
國際 WAO/EAACI 遺傳性血管性水腫管理指南 – 2021 年修訂和更新
遺傳性血管性水腫 (HAE) 是一種罕見的致殘性疾病,早期診斷和有效治療至關重要。對 HAE 診斷和管理的全球 WAO/EAACI 指南的修訂和更新為 HAE 的管理提供了最新的指導。
Allergy - 遺傳性血管性水腫,皮膚疾病,遺傳性血管性水腫(HAE) - 2022-01-16
NEJM:反義療法治療遺傳性血管性水腫,初見有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反義藥物,旨在減少前激肽釋放酶的產(chǎn)生。
MedSci原創(chuàng) - 遺傳性血管性水腫,反義療法,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
病例分享 | 青年女性反復腹痛伴腹水,最終竟為罕見?。?/a>
今天,我們?yōu)榇蠹曳窒硪晃话l(fā)作性腹痛、腹水的青年女性,由于未找到明確病因,她4年間不得不反復住院治療,幸運的是,其所患疾病終于在山東大學齊魯醫(yī)院消化內(nèi)科得以確診。
消化界 - 遺傳性血管性水腫,腹痛 - 2024-08-24
日本厚生勞動?。∕HLW)批準ORLADEYO(貝羅司他)用于遺傳性血管性水腫的預防性治療
ORLADEYO是日本批準的首個也是唯一的預防性HAE藥物。
MedSci原創(chuàng) - 遺傳性血管性水腫,日本厚生勞動?。∕HLW),ORLADEYO(貝羅司他) - 2021-01-24
NEJM:Donidalorsen預防遺傳性血管性水腫急性發(fā)作的效果如何?
Donidalorsen顯著降低了遺傳性血管性水腫的發(fā)作率,支持其作為HAE長期預防性治療的潛力。
MedSci原創(chuàng) - 急性發(fā)作,遺傳性血管性水腫(HAE) - 2024-08-16
《新英格蘭雜志》:遺傳性血管性水腫KLKB1基因的CRISPR-Cas9體內(nèi)基因編輯療法
在探索性分析中,在所有劑量水平下均觀察到每月血管性水腫發(fā)作次數(shù)減少,且未沒有觀察到嚴重的不良事件。
MedSci原創(chuàng) - 遺傳性血管性水腫 - 2024-02-18
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