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Cell:基因魔剪再進(jìn)化:一針逆轉(zhuǎn)“交替性偏癱”,為罕見病患兒點(diǎn)亮希望之光

Cell:基因魔剪再進(jìn)化:一針逆轉(zhuǎn)“交替性偏癱”,為罕見病患兒點(diǎn)亮希望之光

研究利用先導(dǎo)編輯技術(shù)修復(fù) AHC 小鼠的 ATP1A3 基因突變,恢復(fù)鈉鉀 ATP 酶功能,逆轉(zhuǎn)癥狀,延長壽命,為根治奠定基礎(chǔ)。

生物探索 - 兒童交替性偏癱,先導(dǎo)編輯 - 2025-07-26

“基因魔剪”致數(shù)百個(gè)非目標(biāo)突變?學(xué)者:還無法排除其他可能

“基因魔剪”致數(shù)百個(gè)非目標(biāo)突變?學(xué)者:還無法排除其他可能

近日,一篇發(fā)表于《自然-方法》期刊的通訊文章讓不少人再次審視“基因魔剪”CRISPR的安全性。在不到千字的正文中,來自美國哥倫比亞大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究人員稱,經(jīng)CRISPR基因編輯的小鼠會(huì)出現(xiàn)數(shù)百個(gè)意想不到的非目標(biāo)突變,認(rèn)為可能是CRISPR的脫靶現(xiàn)象引起。

澎湃新聞 - 基因魔剪,非目標(biāo)突變 - 2017-06-03

Nature Biotechnology:效率飆升145倍!新型A-G堿基編輯器精準(zhǔn)“修正”線粒體遺傳缺陷

Nature Biotechnology:效率飆升145倍!新型A-G堿基編輯器精準(zhǔn)“修正”線粒體遺傳缺陷

研究開發(fā)出高效線粒體 A-to-G 堿基編輯器 eTd-mtABEs,編輯效率最高達(dá) 87%,比初代工具高 145 倍,且解決脫靶風(fēng)險(xiǎn),成功構(gòu)建首個(gè)感音神經(jīng)性聽力損失線粒體疾病大鼠模型。

生物探索 - 線粒體疾病,堿基編輯器 - 2025-06-12

“基因編輯嬰兒”丑聞曝光兩年后,WHO終于出手了

“基因編輯嬰兒”丑聞曝光兩年后,WHO終于出手了

基因編輯是劃時(shí)代技術(shù),是魔剪,但這個(gè)是魔是惡魔,還是祛除惡魔,就看人類往哪里走了,

MedSci原創(chuàng) - 2021-07-23

“魔銅”覺醒?15歲少年手腳顫抖、性情大變,竟是銅中毒惹的禍!

“魔銅”覺醒?15歲少年手腳顫抖、性情大變,竟是銅中毒惹的禍!

15 歲的小杰患肝豆?fàn)詈俗冃?,這種罕見遺傳病可在 5 - 35 歲多發(fā),有肝型、腦型、肝 - 腦型等表現(xiàn),診斷靠臨床表現(xiàn)、實(shí)驗(yàn)室及影像學(xué)檢查、基因檢測(cè),治療包括藥物、對(duì)癥、手術(shù)等。

MedSci原創(chuàng) - 肝豆?fàn)詈俗冃?,臨床表現(xiàn) - 2025-02-22

Cell:AI化身蛋白設(shè)計(jì)師:打造“史上最小”MMR抑制劑,解鎖基因治療新可能

Cell:AI化身蛋白設(shè)計(jì)師:打造“史上最小”MMR抑制劑,解鎖基因治療新可能

AI 設(shè)計(jì)的 MLH1 微型結(jié)合蛋白可抑制 DNA 錯(cuò)配修復(fù),將先導(dǎo)編輯效率提升 18.8 倍,小巧易遞送且安全性良好,推動(dòng)基因編輯臨床應(yīng)用。

生物探索 - 基因編輯,AI - 2025-08-13

問診分析:肺結(jié)節(jié)該不該手術(shù),同是??漆t(yī)生為何意見相佐?有極力推薦手術(shù),有建議隨訪。我們?cè)撊绾螞Q策?

問診分析:肺結(jié)節(jié)該不該手術(shù),同是??漆t(yī)生為何意見相佐?有極力推薦手術(shù),有建議隨訪。我們?cè)撊绾螞Q策?

今天分享的這個(gè)病例查出肺多發(fā)結(jié)節(jié)已經(jīng)4年了,當(dāng)?shù)貙?漆t(yī)生四年前就極力主張手術(shù),每年復(fù)雜均建議手術(shù),但上海??漆t(yī)生建議隨訪,同是專業(yè)的醫(yī)生,緣何相去甚遠(yuǎn)?甚至是完全相反的態(tài)度?希望本文帶來一點(diǎn)思考!

葉建明說結(jié)節(jié) - 肺癌,肺結(jié)節(jié) - 2024-08-26

問診分析:肺多發(fā)結(jié)節(jié)的手術(shù)干預(yù)時(shí)機(jī)選擇,要明白手術(shù)帶來的益處以及隨訪可能的壞處,若非利大于弊,則不如隨訪

問診分析:肺多發(fā)結(jié)節(jié)的手術(shù)干預(yù)時(shí)機(jī)選擇,要明白手術(shù)帶來的益處以及隨訪可能的壞處,若非利大于弊,則不如隨訪

肺結(jié)節(jié)手術(shù)時(shí)機(jī)存爭(zhēng)議,作者強(qiáng)調(diào)從風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估決定手術(shù)與否。以 69 歲男性多發(fā)肺結(jié)節(jié)為例,分析病灶影像變化,建議隨訪觀察,探討多發(fā)結(jié)節(jié) “與魔共舞” 等處理策略及手術(shù)決策考量因素。

葉建明說結(jié)節(jié) - 肺結(jié)節(jié),風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 - 2025-05-02

諾獎(jiǎng)的背后:基因編輯發(fā)展史上的幕后英雄和未來發(fā)展,是魔剪還是魔鬼?!

諾獎(jiǎng)的背后:基因編輯發(fā)展史上的幕后英雄和未來發(fā)展,是魔剪還是魔鬼?!

今天,Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier獲得2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng),被很多人認(rèn)為實(shí)至名歸,張鋒再次錯(cuò)過大獎(jiǎng),雖然有爭(zhēng)議,但是,總的來說,理論創(chuàng)新是第一位的,行

MedSci原創(chuàng) - 基因治療,基因編輯 - 2020-10-07

全球約2.52 億人患糖尿病卻不自知!IDF發(fā)布最新管理指南

全球約2.52 億人患糖尿病卻不自知!IDF發(fā)布最新管理指南

IDF 指出全球糖尿病形勢(shì)嚴(yán)峻,其 2025 版管理建議涉及 2 型糖尿病早期篩查、血糖控制等多方面,強(qiáng)調(diào)綜合管理與全球協(xié)作以應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)。

MedSci原創(chuàng) - 糖尿病,IDF - 2025-04-11

Nature:實(shí)體瘤治療的里程碑!基因魔改:為“抗癌神藥”CAR-T細(xì)胞裝上“腫瘤GPS”,實(shí)現(xiàn)定點(diǎn)爆破!

Nature:實(shí)體瘤治療的里程碑!基因魔改:為“抗癌神藥”CAR-T細(xì)胞裝上“腫瘤GPS”,實(shí)現(xiàn)定點(diǎn)爆破!

研究利用 CRISPR 技術(shù),將 IL-12 等細(xì)胞因子基因敲入 CAR-T 細(xì)胞的 NR4A2、RGS16 等腫瘤特異性基因位點(diǎn),實(shí)現(xiàn)細(xì)胞因子腫瘤內(nèi)精準(zhǔn)釋放,在動(dòng)物模型中顯著增強(qiáng)療效且降低毒性。

生物探索 - CRISPR基因編輯,腫瘤特異性 - 2025-07-05

Science: 基因魔剪”有望更快更準(zhǔn)

Science: 基因魔剪”有望更快更準(zhǔn)

瑞典Uppsala大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在Science上發(fā)表了一項(xiàng)新研究,對(duì)“基因魔剪”CRISPR-Cas9如何在基因組中搜索特定靶序列的過程進(jìn)行了揭秘,研究結(jié)果有望將這把基因魔剪改進(jìn)得更快更準(zhǔn)。

生物探索 - 基因,更快,更準(zhǔn) - 2017-10-05

病案擷英 | 一例直腸“伏地魔”的坎坷經(jīng)歷

病案擷英 | 一例直腸“伏地魔”的坎坷經(jīng)歷

一例直腸“伏地魔”的坎坷經(jīng)歷

消化界 - 大腸癌,大腸側(cè)向發(fā)育型腫瘤 - 2023-03-22

上海產(chǎn)婦“捂月子”身亡:酷暑不開空調(diào)還蓋棉被

上海產(chǎn)婦“捂月子”身亡:酷暑不開空調(diào)還蓋棉被

申城連續(xù)十余天的高溫釀悲劇。日前有微博認(rèn)證網(wǎng)友發(fā)消息稱,“魔都有位產(chǎn)婦中暑死亡”,將矛頭直指坐月子中的錯(cuò)誤觀念。新民晚報(bào)新民網(wǎng)記者多方求證:上海郊區(qū)一產(chǎn)婦在孩子出生后十天左右,因重癥中暑死亡。申城連續(xù)十余天的高溫釀悲劇。日前有微博認(rèn)證網(wǎng)友發(fā)消息稱,“魔都有位產(chǎn)婦中暑死亡”,將矛頭直指坐月子中的錯(cuò)誤觀念。新民晚報(bào)新民網(wǎng)記者多方求證:上海郊區(qū)一產(chǎn)婦在孩子出生后十天左右,因重癥中暑死亡。產(chǎn)科護(hù)理專家就此

界面網(wǎng) - 產(chǎn)婦,月子,中暑 - 2015-08-07

個(gè)人觀點(diǎn):肺癌的“真早期”與“偽早期”理論可解釋幾乎一切臨床現(xiàn)象!

個(gè)人觀點(diǎn):肺癌的“真早期”與“偽早期”理論可解釋幾乎一切臨床現(xiàn)象!

本文圍繞早期肺癌相關(guān)疑問,提出 “真早期”“偽早期” 猜想,通過病例及研究分析,探討其對(duì)肺癌術(shù)后生存率、輔助治療、手術(shù)方式選擇、內(nèi)科治療地位等多方面影響,闡述該猜想積極意義。

葉建明說結(jié)節(jié) - 輔助治療,早期肺癌 - 2024-12-14

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