Blood：Emicizumab預(yù)防用于兒童A型血友病
Emicizumab是一種雙特異性的人源化單克隆抗體，通過橋接激活因子(F) IX和FX來(lái)恢復(fù)A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人開展了一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)，評(píng)估emicizumab預(yù)防用于兒童A型血友病的療效和安全性。
MedSci原創(chuàng) - Emicizumab，血友病，預(yù)防 - 2019-10-14
沙特A型血友病診斷和治療專家共識(shí)
獲得性血友病A (Acquired hemophilia A, AHA)是一種非典型的出血性疾病，可導(dǎo)致無(wú)出血性疾病史的患者產(chǎn)生針對(duì)凝血因子ⅷ不同表位的自身抗體。
Journal of Taibah University Medical Sciences - A型血友病 - 2024-05-20
世界血友病同盟《全球血友病年度報(bào)告2022》解讀
我國(guó)相較于歐美國(guó)家在血友病及其他出血性疾病患者的診斷及治療方面還有較大差距，臨床醫(yī)務(wù)工作者需提高對(duì)血友病及其他出血性疾病的認(rèn)識(shí)并不斷提高診斷和治療能力。?
診斷學(xué)理論與實(shí)踐 - 血友病 - 2024-06-06
拜耳A型血友病藥物Kovaltry獲FDA批準(zhǔn)
近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)拜耳A型血友病藥物Kovaltry上市，用于兒童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一種是未經(jīng)修飾的重組因子VIII化合物。FDA此次積極監(jiān)管意見主要依據(jù)一項(xiàng)名為L(zhǎng)EOPOLD的長(zhǎng)期臨床試驗(yàn)研究，主要考察Kovaltry常規(guī)預(yù)防給藥在成人、青少年和兒童A型血友病患者中的藥動(dòng)學(xué)、安全性和療效,以及對(duì)圍手術(shù)期出血護(hù)理的影響。
生物谷 - 拜耳，F(xiàn)DA，血友病 - 2016-03-21
拜爾A型血友病藥物Jivi獲得FDA批準(zhǔn)
拜耳公司宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了其開發(fā)的Jivi（重組PEG長(zhǎng)效化人抗血友病因子）用于常規(guī)預(yù)防性治療先前接受過治療的成人和12歲以上青少年的A型血友病患者。同時(shí)FDA還批準(zhǔn)Jivi用于按需治療血友病患者的出血圍手術(shù)期處理。
MedSci原創(chuàng) - A型血友病，F(xiàn)DA，重組因子VIII - 2018-08-31
Novo Nordisk在美國(guó)推出A型血友病新藥Novoeight
丹麥制藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣布，在美國(guó)推出A型血有病新藥Novoeight（turoctocog alpha），該藥是一種重組凝血因子VIII產(chǎn)品，于2013年10月獲
生物谷 - A型血友病 - 2015-03-30
NEJM：SPK-8011基因療法治療A型血友病
SPK-8011可實(shí)現(xiàn)A型血友病患者持續(xù)的因子8表達(dá)，出血風(fēng)險(xiǎn)降低90%以上
MedSci原創(chuàng) - 血友病A，SPK-8011 - 2021-11-18
Blood：BAX 335基因療法有望攻克B型血友病
通過將功能性人F9基因（編碼凝血因子IX）轉(zhuǎn)入肝細(xì)胞中，基因療法有可能將B型血友病患者的治療性凝血因子IX（FIX）水平維持在正常水平。
MedSci原創(chuàng) - B型血友病，BAX 335基因療法，F(xiàn)9基因 - 2020-10-19
NEJM：基因治療成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因療法對(duì)于眾多疾病都有療效，如腫瘤，遺傳性疾病，將來(lái)還可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手腳。然而基因療法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因會(huì)不會(huì)在機(jī)體產(chǎn)生免疫或被清除？以及選擇什么樣的載體最合適？什么樣的載體更安全，都是需要考量的。例如，如果希望這種基因是一過性表達(dá)（如機(jī)體正常后，便不希望它再表達(dá)），可以選擇腺病毒載體；如果
血友病，基因治療 - 2011-12-12
拜耳旗下A型血友病藥物Jivi在日本獲批
拜耳制藥近日宣布，日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）已批準(zhǔn)Jivi?（BAY94-9027）用于日本12歲或以上成人和青少年A型血友病的治療。
MedSci原創(chuàng) - A型血友病藥物，Jivi，日本厚生勞動(dòng)省 - 2018-09-24
血友病A臨床分型與出血特點(diǎn)
2023-04-27
FDA批準(zhǔn)Baxalta長(zhǎng)效A型血友病療法Adynovate上市
FDA最近宣布批準(zhǔn)Baxalta的長(zhǎng)效A型血友病療法Adynovate上市，這也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究領(lǐng)域的又一利好消息。此前Baxalta對(duì)Adynovate（BAX855）寄予厚望，認(rèn)為這種產(chǎn)品將幫助公司進(jìn)一步鞏固其在血友病市場(chǎng)的地位，并與百健公
MedSci原創(chuàng) - 血友病，長(zhǎng)效 - 2015-11-19
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