AAV基因治療Krabbe病，100%有效
近日，F(xiàn)orge Biologics在歐洲基因治療協(xié)會（ESGCT）第29屆大會上公布了其在研AAV基因療法
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，Krabbe病，AAV基因療法 - 2022-10-17
Nat Commun：利用AAV測更精確靶向腫瘤
近日，來自著名國際期刊nature communication在線發(fā)表了德國科學(xué)家一項(xiàng)最新研究成果，他們利用腺相關(guān)病毒靶向細(xì)胞表面受體，對細(xì)胞進(jìn)行特異性基因修飾，并通過體內(nèi)實(shí)驗(yàn)證明，這種方法可以實(shí)現(xiàn)對靶向細(xì)胞的精確制導(dǎo)，無脫靶效應(yīng)。這項(xiàng)研究為特異性靶向細(xì)胞進(jìn)行基因修飾提供了一種精確可行的方法。 ? 研究人員發(fā)現(xiàn)靶向受體的腺相關(guān)病毒載體能夠在體外和體內(nèi)對罕見細(xì)胞類型進(jìn)行基因修飾，實(shí)現(xiàn)精
生物谷 - AAV，分子，機(jī)制 - 2015-02-13
Gaucher病的AAV基因療法取得新進(jìn)展
Freeline是一家致力于基因療法的生物技術(shù)公司，近日宣布將在佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的第16屆WORLDSymposium?上宣布Gaucher病基因治療計(jì)劃的最新數(shù)據(jù)。
MedSci原創(chuàng) - Gaucher病，AAV基因療法，β-葡萄糖腦苷脂酶 - 2020-02-13
PNAS：AAV2 / 9病毒療法延遲ALS疾病發(fā)作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突變引起肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），這是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征在于上運(yùn)動神經(jīng)元和下運(yùn)動神經(jīng)元的喪失。
MedSci原創(chuàng) - AAV，ALS - 2019-07-06
Nature Neuroscience：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
血腦屏障（BBB）是指腦毛細(xì)血管壁與神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞形成的血漿與腦細(xì)胞之間的屏障，和由脈絡(luò)叢形成的血漿和腦脊液之間的屏障，僅允許特定類型的分子從血流進(jìn)入大腦神經(jīng)元和其他周圍細(xì)胞。
“ 生物世界”公眾號 - 血腦屏障，AAV變體 - 2021-12-16
Cancer Cell：AAV療法幫助免疫系統(tǒng)治療腦腫瘤
他們使用一種可特異性感染大腦血管的腺相關(guān)病毒（AAV）載體，使它們表達(dá)一種名為LIGHT的因子。
“生物世界”公眾號 - 腦腫瘤，免疫系統(tǒng) - 2023-05-15
Science Translational Medicine：AAV遞送微型DMD基因，治療DMD金毛犬模型
杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種發(fā)病率相對較高的單基因疾病，由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白基因（Dystrophin）突變，導(dǎo)致無法產(chǎn)生足夠的抗肌萎縮蛋白，患者的肌肉組織逐漸被脂肪和纖維化組織取代，大約
“生物世界”公眾號 - 動物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Nat Med：AAV遞送RNAi治療共濟(jì)失調(diào)驚現(xiàn)腦毒性
遺憾的是，在AAV.miS1遞送到小腦深部核團(tuán)后，研究人員意外地觀察到小腦毒性。
MedSci原創(chuàng) - AAV載體，AAV，脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) - 2021-10-23
Nature子刊：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
隨著日益嚴(yán)重的人口老齡化問題，阿爾茨海默病、亨廷頓癥、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病正在快速增長，腦部疾病的治療面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，因此，迫切需要有效突破血腦屏障的藥物遞送策略。
網(wǎng)絡(luò) - 血腦屏障 - 2021-12-28
Nature Medicine：杜氏肌營養(yǎng)不良癥的AAV基因療法
盡管delandistrogene moxeparvovec在主要終點(diǎn)NSAA評分變化上未能顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著優(yōu)勢，但在微抗肌萎縮蛋白表達(dá)和其他次要終點(diǎn)上顯示出一定的積極趨勢。
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥 - 2024-10-17
嬰兒型龐貝氏病AAV基因治療藥物獲IND受理
龐貝氏病是一種由于GAA基因突變導(dǎo)致的遺傳疾病，患者體內(nèi)酸性葡萄糖苷酶活性降低或幾乎失活而造成糖原降解障礙，貯積在肌肉肝臟中并導(dǎo)致一系列嚴(yán)重癥狀直至威脅生命。根據(jù)發(fā)病年齡、病情進(jìn)展和疾病嚴(yán)重程度等情況
錦籃基因 - 錦籃基因 - 2022-03-18
EMBO Mol Med ：AAV病毒基因療法，成功挽救先天性耳聾
耳聾，是全世界最常見的感官障礙。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，當(dāng)今全世界約有十億人存在聽力損失，并且預(yù)計(jì)這個數(shù)字在未來幾十年中翻番。
Bio生物世界 - 治療，先天性耳聾，病毒基因療法 - 2020-12-31
NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因療法治療A型血友病
研究認(rèn)為，AAV5-hFVIII-SQ基因療法在A型血友病患者中產(chǎn)生了持續(xù)的臨床相關(guān)收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用預(yù)防性VIII因子治療
MedSci原創(chuàng) - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
《肝臟靶向腺相關(guān)病毒（AAV）血友病B基因治療研究》解讀
本文最初發(fā)表在2022年《Lancet Haematology》雜志上，發(fā)表后引起業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注，賓夕法尼亞大學(xué)Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》雜志同期給予
血栓與止血學(xué) - 肝臟靶向腺相關(guān)病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
Commun: 利用全人肝臟異位常溫灌注進(jìn)行臨床前 AAV 載體評估
這項(xiàng)研究證明了使用常溫肝臟灌注作為肝臟基因療法早期測試模型的潛力。研究結(jié)果提供了初步見解，有助于制定更有效的轉(zhuǎn)化策略。
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，腺相關(guān)病毒（AAV）載體 - 2024-04-08
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