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Nature Biotechnology：脂肪肝患者的福音：精準(zhǔn)選擇AAV載體實(shí)現(xiàn)個性化基因治療
通過該研究，研究人員希望為未來的肝臟基因治療開辟新的思路，特別是對于脂肪肝和其他肝臟疾病患者，如何在確保治療安全的前提下，最大限度提高基因治療的效果。
生物探索 - 脂肪肝，AAV載體 - 2025-02-03
Nature Communications: 用于腺相關(guān)病毒基因治療的人源化小鼠模型
隨著基因治療技術(shù)的迅速發(fā)展，人們對于治療基因相關(guān)疾病的方法和效果越來越感興趣。然而，評估基因治療策略的有效性往往需要進(jìn)行大量的動物實(shí)驗(yàn)，而常規(guī)的小鼠模型由于其與人類生物學(xué)特征的差異，限制了其在基因治療
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，腺相關(guān)病毒基因治療 - 2024-03-27
ADC的進(jìn)化史
ADC 藥物十年間從第一代發(fā)展至第三代，通過優(yōu)化連接子、細(xì)胞毒性載荷及偶聯(lián)技術(shù)提升療效與安全性。第三代 ADC 實(shí)現(xiàn)位點(diǎn)特異性偶聯(lián)，拓展新靶點(diǎn)與載體形式，但毒性和耐藥仍待解決，前景廣闊。
小藥說藥 - ADC - 2025-08-11
鄭大一附院唐俊楠/哥大程柯ACS Nano: 生物衍生納米顆粒在心臟修復(fù)中的應(yīng)用與策略
本文綜述了生物衍生納米顆粒在心臟修復(fù)中的研究進(jìn)展和應(yīng)用潛力。
BioMed科技 - 心臟修復(fù)，生物衍生納米顆粒 - 2024-08-28
【論腫道麻】阿片類藥物在動物模型中對腫瘤生長和轉(zhuǎn)移的影響：系統(tǒng)綜述?
現(xiàn)有臨床前文獻(xiàn)尚未評估阿片類藥物對癌癥的影響是否具有器官特異性。鑒于近期流行病學(xué)數(shù)據(jù)，有必要對此進(jìn)行評估。
古麻今醉網(wǎng) - 疼痛，阿片類藥物 - 2025-07-18
Nat Cardiovasc Res 北京大學(xué)郭宇軒/董爾丹團(tuán)隊(duì)發(fā)布新型基因開關(guān)技術(shù)DreAM
該研究基于FDA批準(zhǔn)的小分子可變剪接調(diào)節(jié)劑，開發(fā)了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因表達(dá)調(diào)控技術(shù)DreAM。
論道心血管 - AAV，DreAM - 2025-06-14
Circulation：主動脈血管年齡指數(shù)（AVAI）的構(gòu)建與應(yīng)用，揭示早期血管老化的遺傳基礎(chǔ)及臨床關(guān)聯(lián)
本研究打破了以往血管老化評估過分依賴單一指標(biāo)的桎梏，首次利用大規(guī)模三維主動脈影像數(shù)據(jù)，結(jié)合先進(jìn)機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，構(gòu)建了兼具解剖學(xué)細(xì)節(jié)及遺傳信息的主動脈血管年齡指數(shù)。
MedSci原創(chuàng) - 心臟結(jié)構(gòu)，血管老化，主動脈血管年齡指數(shù) - 2025-07-27
Cancer Cell：AAV療法幫助免疫系統(tǒng)治療腦腫瘤
該研究開發(fā)出一種方法來幫助殺傷性T細(xì)胞到達(dá)腦腫瘤并對抗癌細(xì)胞。他們使用一種可特異性感染大腦血管的腺相關(guān)病毒（AAV）載體，使它們表達(dá)一種名為LIGHT的因子。
“生物世界”公眾號 - 腦腫瘤，免疫系統(tǒng) - 2023-05-15
JCMM 北京大學(xué)郭宇軒課題組發(fā)表心臟單堿基編輯載體的設(shè)計(jì)流程和經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)
研究證實(shí)了DeepABE對體內(nèi)基因編輯效率的預(yù)測作用，但是這種作用可能僅適用于SpCas9來源的ABE。
論道心血管 - 心肌病，單堿基編輯，ABE - 2024-05-30
疫苗中鋁佐劑的研究進(jìn)展
介紹鋁佐劑，包括種類、理化性質(zhì)、與抗原結(jié)合機(jī)制、免疫刺激機(jī)制及影響因素等，還提及下一代鋁佐劑，強(qiáng)調(diào)其在疫苗中的重要性。
小藥說藥 - 疫苗，鋁佐劑 - 2024-09-23
ADC的非臨床和臨床毒性及相關(guān)影響因素
ADC 毒性與有效載荷、連接子、靶抗原等成分相關(guān)，表現(xiàn)為血液、胃腸、神經(jīng)等多系統(tǒng)毒性，優(yōu)化成分可降低脫靶毒性，提升安全性。
小藥說藥 - 抗體偶聯(lián)藥物，有效載荷 - 2025-08-04
ADC有效載荷的研究前沿
抗體偶聯(lián)藥物(ADC)是由靶向特異性抗原的單克隆抗體與小分子細(xì)胞毒性藥物通過連接子鏈接而成,兼具傳統(tǒng)小分子化療的強(qiáng)大殺傷效應(yīng)及抗體藥物的腫瘤靶向性。
小藥說藥 - 微管破壞藥物，美登素衍生物（DM2，DM4），微管溶素 - 2022-12-01
Nature子刊：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
隨著日益嚴(yán)重的人口老齡化問題，阿爾茨海默病、亨廷頓癥、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病正在快速增長，腦部疾病的治療面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，因此，迫切需要有效突破血腦屏障的藥物遞送策略。
網(wǎng)絡(luò) - 血腦屏障 - 2021-12-28
ADC與點(diǎn)擊化學(xué)
2022 年諾貝爾化學(xué)獎的 “點(diǎn)擊化學(xué)” 通過高效、精準(zhǔn)的分子合成技術(shù)，賦能抗體偶聯(lián)藥物（ADC）研發(fā)，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向、超強(qiáng)穩(wěn)定性及多元化應(yīng)用，推動 ADC 向 “精準(zhǔn)型” 跨越。
小藥說藥 - ADC，點(diǎn)擊化學(xué) - 2025-06-15
主動脈瓣疾病、經(jīng)導(dǎo)管主動脈瓣置換術(shù)和心力衰竭患者：最新進(jìn)展綜述
心衰中主動脈瓣狹窄情況復(fù)雜，介紹了 TAVR 應(yīng)用、不同類型 AS 治療，及合并病、TAVR 前后要點(diǎn)，強(qiáng)調(diào)多手段管理，相關(guān)試驗(yàn)正探索最佳實(shí)踐。
我愛瓣膜 - 心力衰竭，主動脈瓣狹窄 - 2025-01-03
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