Science Translational Medicine：AAV-2免疫特征在病因不明的兒童嚴(yán)重急性肝炎中顯著
本文研究發(fā)現(xiàn)AAV-2可能是病因不明的嚴(yán)重急性肝炎的病原。
MedSci原創(chuàng) - 兒童嚴(yán)重急性肝炎，AAV-2 - 2023-08-01
PNAS：AAV2 / 9病毒療法延遲ALS疾病發(fā)作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突變引起肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），這是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征在于上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的喪失。
MedSci原創(chuàng) - AAV，ALS - 2019-07-06
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治療不能改善患者預(yù)后（CUPID2研究）
CUPID 2研究結(jié)果公布。該研究評(píng)估了經(jīng)皮冠脈內(nèi)應(yīng)用基因治療AAV1/SERCA2a（采用腺相關(guān)病毒攜帶SERCA2a基因的方法）對(duì)存在中到重度心力衰竭(HF)癥狀及射血分?jǐn)?shù)降低的患者臨床轉(zhuǎn)歸的影響，并評(píng)價(jià)其安全性。結(jié)果顯示，AAV1/SERCA2a治療不能減少?gòu)?fù)發(fā)，延長(zhǎng)出現(xiàn)終末期事件的時(shí)間。這項(xiàng)研究結(jié)果也為心肌疾病的基因治療打上問(wèn)號(hào)。 研究納入
中國(guó)醫(yī)學(xué)論壇報(bào) - ESC2015，CUPID2研究，基因治療 - 2015-09-08
Lancet：AAV2基因治療RPE65突變引起失明安全且療效持久
在一項(xiàng)劑量遞增的階段1的研究中，對(duì)于由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良個(gè)體，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重組腺相關(guān)病毒（AAV）載體進(jìn)行單側(cè)視網(wǎng)膜下注射已經(jīng)顯示出安全性和有效性這一發(fā)現(xiàn)，并且伴隨疾病的雙向性和治療中的預(yù)期用途，促使研究人員來(lái)確定參加階段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理對(duì)側(cè)眼睛的安全性。原始出處：Jean Bennett,Jennife
MedSci原創(chuàng) - AAV2，RPE65突變 - 2016-07-01
《新英格蘭雜志》：AAV9.LAMP2B基因治療在Danon病中的I期研究
此項(xiàng)I期研究提供了關(guān)于RP-A501輸注的安全性、心臟LAMP2表達(dá)及臨床改善的證據(jù)，隨訪時(shí)間為24至54個(gè)月。
MedSci原創(chuàng) - Danon病，AAV9.LAMP2B基因治療 - 2024-11-22
Lancet：AAV2載體基因組表達(dá)VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有較好的耐受性和安全性，其療效需進(jìn)一步驗(yàn)證
MedSci原創(chuàng) - 黃斑變性，VEGF，AAV2載體基因組 - 2017-05-17
AAV基因治療Krabbe病，100%有效
近日，F(xiàn)orge Biologics在歐洲基因治療協(xié)會(huì)（ESGCT）第29屆大會(huì)上公布了其在研AAV基因療法
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，Krabbe病，AAV基因療法 - 2022-10-17
Nat Commun：利用AAV測(cè)更精確靶向腫瘤
近日，來(lái)自著名國(guó)際期刊nature communication在線發(fā)表了德國(guó)科學(xué)家一項(xiàng)最新研究成果，他們利用腺相關(guān)病毒靶向細(xì)胞表面受體，對(duì)細(xì)胞進(jìn)行特異性基因修飾，并通過(guò)體內(nèi)實(shí)驗(yàn)證明，這種方法可以實(shí)現(xiàn)對(duì)靶向細(xì)胞的精確制導(dǎo)，無(wú)脫靶效應(yīng)。這項(xiàng)研究為特異性靶向細(xì)胞進(jìn)行基因修飾提供了一種精確可行的方法。 ? 研究人員發(fā)現(xiàn)靶向受體的腺相關(guān)病毒載體能夠在體外和體內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)細(xì)胞類型進(jìn)行基因修飾，實(shí)現(xiàn)精
生物谷 - AAV，分子，機(jī)制 - 2015-02-13
Gaucher病的AAV基因療法取得新進(jìn)展
Freeline是一家致力于基因療法的生物技術(shù)公司，近日宣布將在佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的第16屆WORLDSymposium?上宣布Gaucher病基因治療計(jì)劃的最新數(shù)據(jù)。
MedSci原創(chuàng) - Gaucher病，AAV基因療法，β-葡萄糖腦苷脂酶 - 2020-02-13
Nature Neuroscience：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
血腦屏障（BBB）是指腦毛細(xì)血管壁與神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞形成的血漿與腦細(xì)胞之間的屏障，和由脈絡(luò)叢形成的血漿和腦脊液之間的屏障，僅允許特定類型的分子從血流進(jìn)入大腦神經(jīng)元和其他周圍細(xì)胞。
“ 生物世界”公眾號(hào) - 血腦屏障，AAV變體 - 2021-12-16
Nat Med：AAV遞送RNAi治療共濟(jì)失調(diào)驚現(xiàn)腦毒性
遺憾的是，在AAV.miS1遞送到小腦深部核團(tuán)后，研究人員意外地觀察到小腦毒性。
MedSci原創(chuàng) - AAV載體，AAV，脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) - 2021-10-23
Science Translational Medicine：AAV遞送微型DMD基因，治療DMD金毛犬模型
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）是一種發(fā)病率相對(duì)較高的單基因疾病，由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白基因（Dystrophin）突變，導(dǎo)致無(wú)法產(chǎn)生足夠的抗肌萎縮蛋白，患者的肌肉組織逐漸被脂肪和纖維化組織取代，大約
“生物世界”公眾號(hào) - 動(dòng)物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Cancer Cell：AAV療法幫助免疫系統(tǒng)治療腦腫瘤
他們使用一種可特異性感染大腦血管的腺相關(guān)病毒（AAV）載體，使它們表達(dá)一種名為L(zhǎng)IGHT的因子。
“生物世界”公眾號(hào) - 腦腫瘤，免疫系統(tǒng) - 2023-05-15
Ultragenyx宣布其AAV基因療法DTX401，用于Ia型糖原性貯積病的1/2期確證研究組的陽(yáng)性數(shù)據(jù)
隊(duì)列3中的所有三名患者均對(duì)治療產(chǎn)生了應(yīng)答，并顯示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原創(chuàng) - AAV基因療法DTX401，Ia型糖原性貯積病 - 2020-05-17
Nature子刊：新型AAV變體，突破血腦屏障，且不在肝臟富集
隨著日益嚴(yán)重的人口老齡化問(wèn)題，阿爾茨海默病、亨廷頓癥、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病正在快速增長(zhǎng)，腦部疾病的治療面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，因此，迫切需要有效突破血腦屏障的藥物遞送策略。
網(wǎng)絡(luò) - 血腦屏障 - 2021-12-28
為您找到相關(guān)結(jié)果約500個(gè)
