Nature Medicine：重返有聲世界：雙側(cè)AAV1-hOTOF治療常染色體隱性耳聾9型初見成效
單臂的腺相關(guān)病毒1型（AAV1）攜帶人類OTOF基因的基因治療對(duì)患有常染色體隱性耳聾9型（DFNB9）的患者是安全的，并且在功能上有一定的改善效果。
生物探索 - AAV1-hOTOF，遺傳性聽力障礙，常染色體隱性耳聾9型 - 2024-06-08
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治療不能改善患者預(yù)后（CUPID2研究）
該研究評(píng)估了經(jīng)皮冠脈內(nèi)應(yīng)用基因治療AAV1/SERCA2a（采用腺相關(guān)病毒攜帶SERCA2a基因的方法）對(duì)存在中到重度心力衰竭(HF)癥狀及射血分?jǐn)?shù)降低的患者臨床轉(zhuǎn)歸的影響，并評(píng)價(jià)其安全性。結(jié)果顯示，AAV1/SERCA2a治療不能減少?gòu)?fù)發(fā)，延長(zhǎng)出現(xiàn)終末期事件的時(shí)間。這項(xiàng)研究結(jié)果也為心肌疾病的基因治療打上問號(hào)。 研究納入
中國(guó)醫(yī)學(xué)論壇報(bào) - ESC2015，CUPID2研究，基因治療 - 2015-09-08
新型AAV體系再次驗(yàn)明NeuroD1不能在體內(nèi)介導(dǎo)神經(jīng)元的轉(zhuǎn)分化
新型AAV體系的結(jié)果進(jìn)一步表明，即真正實(shí)現(xiàn)在Müller膠質(zhì)細(xì)胞中高特異性的表達(dá)后，單一轉(zhuǎn)化因子如NeuroD1也無(wú)法實(shí)現(xiàn)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)分化為神經(jīng)元。
生物世界 - 膠質(zhì)細(xì)胞，AAV，NeuroD1 - 2023-05-21
Gene Ther：在rd1小鼠模型和靈長(zhǎng)類視網(wǎng)膜外植體中重組AAV不同的傾向性研究！
英國(guó)牛津大學(xué)眼科實(shí)驗(yàn)室的Hickey DG近日在Gene Ther發(fā)表了他們團(tuán)隊(duì)近期的一項(xiàng)工作，他們比較了三種AAV載體分別在視網(wǎng)膜退化小鼠模型（rd1小鼠）、獼猴和人視網(wǎng)膜外植體的中轉(zhuǎn)導(dǎo)效率及轉(zhuǎn)導(dǎo)的細(xì)胞類型
MedSci原創(chuàng) - 視網(wǎng)膜細(xì)胞，腺相關(guān)病毒，玻璃體內(nèi)注射，視網(wǎng)膜下注射 - 2017-09-09
FDA授予AAV基因療法PBGM01"孤兒藥"稱號(hào)，治療嬰兒GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥
PBGM01是一種AAV基因療法，通過將編碼β-gal的GLB1基因遞送到大腦，來(lái)降低GM1神經(jīng)節(jié)苷脂的積累，從而逆轉(zhuǎn)神經(jīng)元毒性。
MedSci原創(chuàng) - GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥，基因療法PBGM01，"孤兒藥"稱號(hào) - 2020-06-03
Ultragenyx宣布其AAV基因療法DTX401，用于Ia型糖原性貯積病的1/2期確證研究組的陽(yáng)性數(shù)據(jù)
隊(duì)列3中的所有三名患者均對(duì)治療產(chǎn)生了應(yīng)答，并顯示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原創(chuàng) - AAV基因療法DTX401，Ia型糖原性貯積病 - 2020-05-17
Arthritis Res Ther：診斷時(shí)血清syndecan1水平是否能夠反映AAV的疾病活動(dòng)性以及預(yù)測(cè)隨訪期間不良預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)？
確診時(shí)的血清syndecan1水平不僅能夠反映AAV的活動(dòng)性，還可能與隨訪期間的全因死亡率密切相關(guān)。
MedSci原創(chuàng) - 抗中性粒細(xì)胞胞漿抗體（ANCA）相關(guān)性血管炎（AAV），Syndecan1 - 2024-09-25
首個(gè)直接注入大腦的基因療法上市；血友病AAV基因療法臨床試驗(yàn)效果顯著；CAMP4融資1億美元推進(jìn)ASO療法進(jìn)入臨床
占據(jù)絕大多數(shù)的A型和B型血友病是X染色體隱性遺傳病，女性只有攜帶兩個(gè)突變才會(huì)發(fā)病，而男性只有一個(gè)突變就會(huì)發(fā)病，因此絕大部分血友病患者為男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
Lancet：全球首個(gè)！復(fù)旦大學(xué)舒易來(lái)等多團(tuán)隊(duì)合作開發(fā)新的治療方法，首次使耳聾患者的聽力恢復(fù)
該研究發(fā)現(xiàn)AAV1-hOTOF基因治療是一種安全有效的治療常染色體隱性耳聾的新方法。
iNature - 耳聾，基因治療，AAV1-hOTOF - 2024-01-25
Nat Med：雙耳基因治療對(duì)遺傳性耳聾患者的安全性和有效性
雙耳AAV1-hOTOF基因治療在5名DFNB9患者中未引起劑量限制性毒性或嚴(yán)重不良事件，顯著恢復(fù)了雙側(cè)聽力。
MedSci原創(chuàng) - 致殘性聽力損失，雙耳基因治療 - 2024-08-08
Lancet：舒易來(lái)教授發(fā)表全球首個(gè)遺傳性耳聾基因治療臨床試驗(yàn)結(jié)果
先天性耳聾患者全球高達(dá)2600萬(wàn)，我國(guó)每年新生約3萬(wàn)聾兒，其中60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關(guān)，嚴(yán)重阻礙了兒童言語(yǔ)、認(rèn)知以及智力發(fā)育。然而，目前臨床上尚無(wú)任何治療藥物。
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，先天性耳聾，遺傳性耳聾，舒易來(lái) - 2024-01-27
終結(jié)11年“無(wú)聲世界”！復(fù)旦團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜研究新突破，迎接耳聾基因治療新時(shí)代
此研究結(jié)果為遺傳性耳聾的雙耳基因治療提供了有效性和安全性證據(jù)。目前，該研究仍在進(jìn)行中，將隨訪觀察明確基因療法的長(zhǎng)期安全性和有效性。
醫(yī)學(xué)新視點(diǎn) - 耳聾，基因治療 - 2024-06-18
‘四大頂刊’一周研究導(dǎo)讀：強(qiáng)迫癥患者死亡風(fēng)險(xiǎn)增加82%；輕型缺血性卒中雙聯(lián)抗板治療啟動(dòng)時(shí)間窗或延長(zhǎng)至72小時(shí)；全球首個(gè)遺傳性耳聾基因治療臨床試驗(yàn)結(jié)果
科學(xué)的進(jìn)步如同一個(gè)梯子，能夠?yàn)槟愦蜷_新的世界。
MedSci原創(chuàng) - 2024-01-29
2023 PANLAR指南：ANCA相關(guān)血管炎的治療
ANCA相關(guān)血管炎（AAV）最常用的藥物是環(huán)磷酰胺和糖皮質(zhì)激素，同時(shí)形成了幾種循證治療方案。本文主要針對(duì)NCA相關(guān)血管炎的治療的治療提出了23項(xiàng)建議。
Lancet Rheumatol - ANCA相關(guān)性血管炎 - 2023-08-04
Stroke：可溶性FLT1基因治療可以減輕腦動(dòng)靜脈畸形的嚴(yán)重程度
通過調(diào)節(jié)機(jī)制來(lái)限制sFLT1在bAVM中的表達(dá)，AAV9-sFLT1可以發(fā)展成為一個(gè)更安全的治療以減少bAVM嚴(yán)重。
MedSci原創(chuàng) - sFLT1，bAVM，基因治療 - 2017-03-22
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