Alnylam的RNAi療法Onpattro獲得歐盟批準治療hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，該公司開發(fā)的Onpattro（patisiran）的獲得歐盟的上市許可，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）的1或2期多發(fā)性神經(jīng)病變的成年患者
MedSci原創(chuàng) - RNAi，hATTR，歐盟 - 2018-08-30
FDA授予Alnylam RNAi藥物ALN-AT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發(fā)公司——Alnylam制藥8月20日宣布，F(xiàn)DA已授予ALN-AT3孤兒藥地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療A型血友病患者。目前，Alnylam正開發(fā)ALN-AT3作為一種皮下注射RNAi療法，靶向抗凝血酶（AT），用于治療血友?。喊ˋ型血友病、B型血友病、伴有抑
生物谷 - 新藥，F(xiàn)DA - 2013-08-21
RNAi治療COVID-19：Alnylam與Vir Biotechnology聯(lián)手開發(fā)
Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布，將擴大現(xiàn)有合作范圍，以開發(fā)針對SARS-CoV-2病毒的RNAi治療劑。
MedSci原創(chuàng) - Covid-19，RNAi治療，Alnylam - 2020-03-05
RNAi療法再遭重創(chuàng) Alnylam新療法因患者意外死亡被迫中止
著名基因療法開發(fā)者Alnylam公司最近再遭重創(chuàng)。公司開發(fā)的用于治療遺傳性ATTR淀粉樣蛋白病變新藥revusiran臨床III期研究被爆治療組患者死亡率過高而被迫中止。此次，總部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在聲明中表示，其數(shù)據(jù)分析委員會（DMC）告知管理層，認為這一療法目前的風險-收益已經(jīng)嚴重失衡并建議公司管理層立刻中止這一研究。此次臨
生物谷 - Alnylam新療法，RNAi療法 - 2016-10-10
Alnylam的第二款RNAi藥物Givlaari，獲得歐盟批準治療肝卟啉癥
Alnylam的Givlaari獲得歐洲委員會批準用于治療急性肝卟啉癥，這是Alnylam公司第二種在歐洲獲批的RNA干擾（RNAi）藥物。該RNAi藥物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原創(chuàng) - Alnylam，第二款RNAi藥物，Givlaari，歐盟批準，肝卟啉癥 - 2020-03-05
英國NICE批準Alnylam的基因干擾藥物Onpattro用于治療hATTR淀粉樣變性
英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）在2018年12月發(fā)布 "否"之后，重新建議使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導的淀粉樣變性?。╤ATTR淀粉樣變性
MedSci原創(chuàng) - Alnylam，基因干擾藥物，Onpattro，hATTR淀粉樣變性 - 2019-07-10
RNAi巨頭Alnylam公司再發(fā)力：出擊非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是與Regeneron合作，針對HSD17B13、皮下給藥的RNAi療法，以治療非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原創(chuàng) - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi療法 - 2020-08-04
FDA批準Alnylam的RNAi療法givosiran治療罕見遺傳病——急性肝卟啉癥
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治療患有急性肝卟啉癥的成年患者，這是一種遺傳性疾病，患者的血紅素生成過程中形成有毒的卟啉分子結(jié)合血液中的氧氣
MedSci原創(chuàng) - FDA批準，Alnylam，RNAi療法，givosiran，遺傳性罕見病，急性肝卟啉癥 - 2019-11-23
Alnylam/Vir宣布推進RNAi療法VIR-2703，用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi療法VIR-2703實現(xiàn)50％抑制（EC50）的有效濃度小于100 pM，而EC95有效濃度小于1 nM。
MedSci原創(chuàng) - 新冠病毒COVID-19，RNAi療法VIR-2703 - 2020-05-06
Alnylam的RNAi療法Vutrisiran獲得FDA快速通道指定，治療hATTR淀粉樣變性
RNAi療法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，從而阻止野生型和突變型甲狀腺素轉(zhuǎn)運蛋白（TTR）的產(chǎn)生。
MedSci原創(chuàng) - hATTR淀粉樣變性，F(xiàn)DA快速通道指定，RNAi療法vutrisiran - 2020-04-15
FDA批準lumasiran治療原發(fā)性高草酸尿癥1型，Alnylam的RNAi帝國再下一城！
近日，F(xiàn)DA批準了Alnylam的RNAi藥物lumasiran的新適應癥，通過降低血漿中的草酸鹽水平來治療原發(fā)性高草酸尿癥1型（又稱Ph1）這種罕見的遺傳性疾病。主要基于一系列臨床試驗結(jié)果，見：NE
會會藥咖 - FDA，RNAi藥物，Lumasiran，原發(fā)性高草酸尿癥1型 - 2022-10-11
FDA為Alnylam的RNAi療法Lumasiran授予優(yōu)先審查，用于治療1型原發(fā)性高草酸尿癥
Lumasiran是靶向羥基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下給藥的的RNAi治療藥物。
MedSci原創(chuàng) - 優(yōu)先審查，1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1），RNAi療法Lumasiran - 2020-06-03
Alnylam的RNA干擾藥物Givlaari作為歐盟首例治療急性肝卟啉癥的藥物，獲得了CHMP的積極評價
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治療藥物Givlaari（givosiran），獲得歐洲藥品管理局的人用藥品管理委員會（CHMP）的積極意見，用于治療12歲以上的成人和青少年的急性肝卟啉癥監(jiān)管機構表示，如果Alnylam的申請得到批準，該靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi藥物將成為歐盟中針對AHP的首個治療藥物。
MedSci原創(chuàng) - Alnylam，RNA干擾藥物，Givlaari，歐盟，急性肝卟啉癥，CHMP，積極評價 - 2020-02-02
ERA-EDTA 2020：RNAi療法公司Alnylam再發(fā)力！Lumasiran治療1型原發(fā)性高草酸尿癥III期臨床成功
Lumasiran達到ILLUMINATE-A的主要終點，相對于安慰劑而言，草酸尿的平均減少量為53.5％
MedSci原創(chuàng) - RNAi療法，1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1），Lumasiran - 2020-06-08
Alnylam RNAi 膽固醇藥物一期實驗結(jié)果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產(chǎn)物的藥物。
生物谷 - 新藥，F(xiàn)DA - 2013-10-12
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