Astellas斥資30億美元收購Audentes，將基因治療作為核心重點

Astellas以30億美元的價格收購了Audentes Therapeutics，從而進軍基因療法，為其罕見疾病管線增加了晚期候選藥物。

MedSci原創(chuàng) - Astellas，30億美元收購，Audentes，基因治療 - 2019-12-06

基因療法再創(chuàng)醫(yī)學(xué)奇跡 致命肌肉疾病患者暫別呼吸機

上個月，一項基因療法里程碑進展刊登在NEJM雜志上。8例X-連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷?。╔-SCID，一種罕見、致命遺傳性疾病）患者在接受基因療法治療后，免疫系統(tǒng)功能得到顯著改善，且正常生長了2年。5月2日，據(jù)Science雜志報道，基因治療領(lǐng)域再獲突破。一種名為AT132的基因療法對9名出生時患有肌小管肌病(myotubular myopathy， MTM)的男孩產(chǎn)生了驚人的療效。一名患有X-連

醫(yī)藥魔方Pro - 基因療法 - 2019-05-06

安斯泰來在美建1億美元工廠，投資基因療法

安斯泰來公司在其管道中擁有治療先天性肌病的候選基因療法，這是一種在嬰兒期表現(xiàn)出來的肌肉疾病。

MedSci原創(chuàng) - 基因療法，細(xì)胞療法 - 2021-08-03

基因療法或成罕見病兒童治療希望

當(dāng)她的兒子Josh患上一種罕見的遺傳性肌肉消耗性疾病，X相關(guān)肌管肌?。╔-linked myotubular myopathy），艾莉森（Alison Frase）記得，自己四處尋找治愈良藥。

健點子ihealth - 基因療法，罕見病，兒童 - 2017-03-22

基因療法獨領(lǐng)風(fēng)騷，引無數(shù)巨頭競折腰！跨國藥企積極布局為哪般？

“大藥廠”多年來一直致力于生產(chǎn)琳瑯滿目的創(chuàng)新型藥物。對于他們而言，基因療法可能是誕生下一個“奇跡”的地方?；虔煼ǎ櫭剂x，就是用正常基因取代有缺陷基因的一種治療方式，目前已經(jīng)成為數(shù)百種遺傳性疾病的潛在治療方法，比如血友病和肌肉萎縮癥等。

醫(yī)藥魔方 - 基因療法，藥物 - 2019-03-27

2020年生物醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展趨勢預(yù)測

2019年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購占據(jù)了全年并購金額的2/3，各項技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現(xiàn)積極結(jié)果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會如何發(fā)展，以下五點值得關(guān)注。

CPhI制藥在線 - 生物醫(yī)藥，發(fā)展趨勢 - 2020-01-16

基因療法能破解“天價藥”困境嗎？

隨著資金涌入相關(guān)研發(fā)領(lǐng)域，制藥公司是否有望找到降低“救命藥”成本的新方法？罕見病藥物開發(fā)此前一直面臨商業(yè)困境，因為這個市場對應(yīng)的人數(shù)極少，而研發(fā)費用極其高昂。盡管全世界只有為數(shù)不多的基因療法獲得批準(zhǔn)，但自2012年以來，在研基因療法的數(shù)量已經(jīng)翻了一番。隨著資金涌入相關(guān)研發(fā)領(lǐng)域，制藥公司是否有望找到降低“救命藥”成本的新方法？研發(fā)者需要更多創(chuàng)造性思考。離開米蘭的桑拉斐爾醫(yī)院（San Raffaele

經(jīng)濟學(xué)人 - 基因療法 - 2017-02-14