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Blood：BAX 335基因療法有望攻克<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

Blood：BAX 335基因療法有望攻克B型血友病

通過將功能性人F9基因（編碼凝血因子IX）轉入肝細胞中，基因療法有可能將B型血友病患者的治療性凝血因子IX（FIX）水平維持在正常水平。

MedSci原創(chuàng) - B型血友病，BAX 335基因療法，F(xiàn)9基因 - 2020-10-19

NEJM：基因治療成功用于<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM：基因治療成功用于B型血友病

MedSci提示：基因療法對于眾多疾病都有療效，如腫瘤，遺傳性疾病，將來還可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手腳。然而基因療法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因會不會在機體產(chǎn)生免疫或被清除？以及選擇什么樣的載體最合適？什么樣的載體更安全，都是需要考量的。例如，如果希望這種基因是一過性表達（如機體正常后，便不希望它再表達），可以選擇腺病毒載體；如果

血友病，基因治療 - 2011-12-12

ICER評估Roctavian和EtranaDez基因療法治療A<font color="red">型</font>和<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

ICER評估Roctavian和EtranaDez基因療法治療A型和B型血友病

臨床和經(jīng)濟評論研究所 (ICER) 宣布將評估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治療 B 型血友病的臨床有效性和價值。

MedSci原創(chuàng) - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07

基因療法有望攻克<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>，年出血率降低98%

基因療法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%

累計隨訪超過18個患者年（5至121周）后，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者已經(jīng)停止了常規(guī)輸注因子IX濃縮物。這些數(shù)據(jù)在世界血友病聯(lián)合會（WFH）世界大會上公布。

藥明康德 - 基因療法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23

Blood：如何治療2<font color="red">B</font><font color="red">型</font>血管性<font color="red">血友病</font>

2B型血管性血友病（VWD）是一種常染色體顯性遺傳的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）結合血小板上的GPIb的能力增強所導致。雖然該疾病已被明確是由該單分子缺陷引起的，但現(xiàn)實中，2B型VWD在臨床上具有異質性（即表現(xiàn)不統(tǒng)一），難以識別和管理。診斷標準：既往皮膚粘膜出血史，檢驗VWF結合血小板的能力增強和（或）攜帶2B VWD突變，符合常染色體顯性遺傳的家族病史。雖然不是所有患者都有血小板減

MedSci原創(chuàng) - 2B型血友病，VWF替代療法，血小板減少，VWD突變 - 2018-02-01

Blood：<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>基因療法BAX 335的臨床試驗結果

Blood：B型血友病基因療法BAX 335的臨床試驗結果

B型血友病是由F9基因變異導致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的?；虔煼ㄓ锌赡芡ㄟ^將功能性人類F9基因導入肝細胞來維持B型血友病患者的治療性FIX水平。

MedSci原創(chuàng) - 基因療法，B型血友病，BAX 335基因療法 - 2021-02-16

<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font>患者管理的國際共識建議解讀

血友病B患者管理的國際共識建議解讀

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏的血友病A和凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏的血友病B兩種。同為血友病，雖然血友病A和血友病B的遺傳方式和出血表現(xiàn)類似，治療上也有很多

血栓與止血學 - 血友病B - 2022-09-02

Blood：Emicizumab預防用于兒童A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

Blood：Emicizumab預防用于兒童A型血友病

Emicizumab是一種雙特異性的人源化單克隆抗體，通過橋接激活因子(F) IX和FX來恢復A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人開展了一項3期臨床試驗，評估emicizumab預防用于兒童A型血友病的療效和安全性。招募既往接受過間歇性/預防性旁通藥物(BPAs)治療的受試者，予以皮下emicizumab治療：A組：1.5mg/kg·周；B組：3mg/kg·2周；C組：6mg

MedSci原創(chuàng) - Emicizumab，血友病，預防 - 2019-10-14