由于定價過高，英國NICE拒絕了BioMarin的Batten疾病治療藥物
II型神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥（CLN2），也稱為Batten病是由于三肽基肽酶1缺乏引起的蛋白質(zhì)和脂質(zhì)在神經(jīng)元和其他細胞中的異常儲存。兒童2歲開始出現(xiàn)癲癇發(fā)作、言語下降、活動能力喪失、不自主的肌肉痙攣、進行性癡呆和視力損害等。
MedSci原創(chuàng) - Battten疾病，NICE，成本效益 - 2019-02-22
BioMarin的Vimizim成為NMPA批準治療Morquio A綜合癥的首個藥物
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已獲得國家醫(yī)療產(chǎn)品管理局（NMPA）批準用于治療粘多糖貯積癥IVA型（MPS IVA），也稱為Morquio
MedSci原創(chuàng) - BioMarin，Vimizim，NMPA，Morquio，A綜合癥 - 2019-06-04
BioMarin公司血友病基因療法Ⅲ期臨床5年的長期效果觀察，數(shù)據(jù)積極
BioMarin的療法，稱為valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3階段GENER8-1試驗中，20名嚴重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
網(wǎng)絡 - 血友病，基因治療 - 2022-01-16
BioMarin的血友病基因療法III期臨床達到終點，但其長期效應引起質(zhì)疑
BioMarin報告了其針對A型血友病基因療法的三年數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)用于支持其在歐洲和美國的申請，但其長期治療價值也引起了質(zhì)疑。
MedSci原創(chuàng) - BioMarin，血友病，基因療法，Ⅲ期臨床，長期效應 - 2019-06-02
NEJM：BioMarin的血友病AAV療法3期臨床試驗結(jié)果發(fā)布，效果良好且持續(xù)
血友病患者由于極易出血且極難凝血，因此通常被長期限制活動，不能正常上學、外出游玩等，甚至于部分血友病重癥患者需長期臥床，生活質(zhì)量極其糟糕。
“生物世界”公眾號 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
BioMarin計劃為其A型血友病基因療法Valrox，定價為200萬至300萬美元
BioMarin Pharmaceutical首席執(zhí)行官Jean-JacquesBienaimé提出其上個月向FDA 提交的實驗性A型血友病基因療法Valrox（valoctocogene roxaparvovec
MedSci原創(chuàng) - BioMarin，A型血友病，基因療法，Valrox，定價200萬至300萬美元 - 2020-01-18
BioMarin計劃今年向美國和歐洲提交C型鈉尿肽vosoritide的營銷申請，用于治療軟骨發(fā)育不全癥的兒童
如果獲得批準，vosoritide將成為美國和歐洲首個治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物。
MedSci原創(chuàng) - FDA營銷申請，軟骨發(fā)育不全癥，C型鈉尿肽vosoritide - 2020-04-07
血友病基因療法獲美國FDA突破性療法認定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美國FDA授予其A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性療法認定。
藥明康德 - 血友病，基因療法，進步 - 2017-10-27
WFH 2020：四年數(shù)據(jù)顯示，A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec可持續(xù)減少出血
長達四年的數(shù)據(jù)顯示，輸注實驗性基因療法valoctocogene roxaparvovec后，嚴重A型血友病患者的出血率顯著降低。
MedSci原創(chuàng) - 基因療法，A型血友病，Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-18
歐洲潛在的首個治療軟骨發(fā)育不全的藥物vosoritide：正式提交營銷申請
vosoritide是一種每日一次的C型利尿鈉肽（CNP）注射劑，用于治療軟骨發(fā)育不良的兒童。
MedSci原創(chuàng) - 軟骨發(fā)育不全癥，C型鈉尿肽vosoritide - 2020-07-24
FDA更新A型血友病基因療法Roctavian的PDUFA目標行動日期
血友病A，也稱為凝血因子VIII缺乏癥或經(jīng)典血友病，是一種X連鎖遺傳病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。雖然它是從父母傳給孩子的，但大約三分之一的病例是由自發(fā)突變引起的，這是一種非遺傳的新突
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
FDA暫停了苯丙酮尿癥（PKU）基因療法BMN 307的I/II期臨床試驗
在臨床前試驗中觀察到致癌性（肝腫瘤）后，F(xiàn)DA 停止了在 PKU 成人中研究其 AAV5-苯丙氨酸羥化酶 (PAH) 基因治療候選藥物 BMN 307 的 I/II 期 PHEARLESS 試驗。
MedSci原創(chuàng) - 苯丙酮尿癥，基因療法BMN 307 - 2022-02-19
2020年生物醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展趨勢預測
2019年，F(xiàn)DA共批準48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購占據(jù)了全年并購金額的2/3，各項技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現(xiàn)積極結(jié)果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會如何發(fā)展，以下五點值得關(guān)注。
CPhI制藥在線 - 生物醫(yī)藥，發(fā)展趨勢 - 2020-01-16
歐盟批準Palynziq用于治療苯丙酮尿癥成年患者
歐盟委員會已批準BioMarin的Palynziq（聚乙二醇化重組苯丙氨酸氨裂解酶pegvaliase注射劑）用于治療16歲以上的苯丙酮尿癥（PKU）患者。
MedSci原創(chuàng) - Palynziq，苯丙酮尿癥，苯丙氨酸 - 2019-05-11
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