改善致死罕見病CALD患者長期生存結(jié)局
腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（adrenoleukodystrophy，ALD）是一種致命性、神經(jīng)退行性、X連鎖隱性遺傳病，發(fā)病率 0.5/10 萬～1/10 萬，多見于年輕男孩兒，影響全球大約21000例男
醫(yī)藥魔方 - 罕見病，CALD患者，Lenti-D - 2020-10-04
藍(lán)鳥生物針對腦性腎上腺皮質(zhì)營養(yǎng)不良癥的慢病毒基因療法，臨床展現(xiàn)出積極數(shù)據(jù)
藍(lán)鳥生物公司宣布其慢病毒基因療法Lenti-D針對腦性腎上腺皮質(zhì)營養(yǎng)不良癥（CALD）患者的臨床研究最新結(jié)果。該研究的主要療效終點(diǎn)是在第24個(gè)月存活且沒有重大功能障礙的患者比例。
MedSci原創(chuàng) - 藍(lán)鳥，慢病毒，基因療法，腦性腎上腺皮質(zhì)營養(yǎng)不良癥，積極數(shù)據(jù) - 2019-09-25
腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D基因治療的最新數(shù)據(jù)將于SSIEM 2018研討會(huì)上公布
bluebird生物近日宣布，其用于研究兒童腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）患者的Lenti-D基因療法的臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)將在2018年SSIEM研討會(huì)上公布。正在進(jìn)行的II/III期Starbeam研究（ALD-102）的更新數(shù)據(jù)將評估Lenti-D基因治療在17歲及以下CALD患者中的有效性和安全性。
MedSci原創(chuàng) - SSIEM，腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良，基因治療 - 2018-08-05
JAMA Neurol：腦血管病變MRI掃描有助于新生兒腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患兒早期篩查
檢測腦血管病變MRI掃描是篩查新生兒腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良有效方法，將有助于CALD患者早期治療以改善預(yù)后
MedSci原創(chuàng) - 腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)，腦血管病變MRI，造血干細(xì)胞移植 - 2017-04-23
NEJM：罕見疾病的基因療法臨床試驗(yàn)結(jié)果積極
結(jié)果表明，基因療法Lenti-D有望為罕見病“腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”（CALD）帶來全新治療方案。結(jié)果發(fā)表在《New England Journal of Medicine》期刊上。
“藥明康德”微信號(hào) - CALD，基因療法，臨床試驗(yàn) - 2017-10-11
NEJM：從80%患兒無藥可治，到94%患兒病情穩(wěn)定，基因療法逆轉(zhuǎn)致命疾病困局
基因療法 Skysona 治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良，長期隨訪顯示能控制疾病進(jìn)展，94% 患者神經(jīng)功能未下降，但有血液腫瘤風(fēng)險(xiǎn)，團(tuán)隊(duì)將探索病因并改進(jìn)方案。
醫(yī)學(xué)新視點(diǎn) - 基因療法，CALD，腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 - 2024-10-15
AAN：Magenta Therapeutics的干細(xì)胞療法MGTA-456的2期臨床數(shù)據(jù)喜人
MGTA-456治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（cALD）患者后，進(jìn)行了為期6個(gè)月的隨訪結(jié)果顯示MRI穩(wěn)定的神經(jīng)功能評分和腦炎癥的早期和持續(xù)消退。
MedSci原創(chuàng) - 干細(xì)胞療法，MGTA-456，腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 - 2019-05-11
2022 DCRC 癡呆癥患者和養(yǎng)老院適當(dāng)使用精神藥物的臨床實(shí)踐指南-公眾咨詢草案
精神藥物被廣泛用于癡呆癥患者和老年護(hù)理院。澳大利亞和國際養(yǎng)老院中精神藥物使用率高且多變，這是消費(fèi)者、臨床醫(yī)生和政策制定者關(guān)注的問題。
magicapp - 癡呆癥，精神藥物 - 2022-08-24
諾華與 Precision合作開發(fā)潛在的鐮狀細(xì)胞性貧血基因治療
Precision BioSciences 已與諾華達(dá)成獨(dú)家全球體內(nèi)基因編輯研發(fā)合作和許可協(xié)議。兩家公司將致力于開發(fā)治??療鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血等血紅蛋白病的潛在療法。
MedSci原創(chuàng) - 鐮狀細(xì)胞性貧血 - 2022-06-23
細(xì)胞療法MGTA-456治療遺傳性代謝疾病的最新II期數(shù)據(jù)
Magenta是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，近日公布了其細(xì)胞療法MGTA-456治療遺傳性代謝疾病的最新II期數(shù)據(jù)。MGTA-456是一種細(xì)胞療法，旨在提供與患者良好匹配的高劑量造血干細(xì)胞（HSC），以確保患者的免疫和血液系統(tǒng)重建。
MedSci原創(chuàng) - 細(xì)胞療法MGTA-456，遺傳性代謝疾病，IMD - 2020-02-20
FDA警告:Keytruda和Tecentriq療效并不優(yōu)于化療 | 楊森精神分裂癥藥物獲批上市..
FDA對全美范圍內(nèi)的醫(yī)生、試驗(yàn)調(diào)查人員和公眾發(fā)出用藥警告，稱默克Keytruda和羅氏Tecentriq在最近的試驗(yàn)中出現(xiàn)危險(xiǎn)信號(hào)。來自監(jiān)督委員會(huì)的早期審查中的兩項(xiàng)分別對兩種藥物的單獨(dú)研究發(fā)現(xiàn)，接受低水平PD-L1抑制劑免疫療法患者的生存幾率低于選擇正常鉑化療的患者。
藥研發(fā) - 精神分裂癥 - 2018-05-25
曙方醫(yī)藥與Minoryx達(dá)成神經(jīng)系統(tǒng)罕見病新藥Leriglitazone在中國內(nèi)地、香港及澳門的獨(dú)家授權(quán)協(xié)議
9月23日，曙方醫(yī)藥（Sperogenix Therapeutics）與Minoryx Therapeutics宣布就創(chuàng)新罕見病藥物L(fēng)eriglitazone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。Leriglitazon
醫(yī)藥魔方 - 罕見病 - 2020-09-23
10月這3家生物公司面臨著FDA的重大決定
生物制藥行業(yè)事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿爾茨海默病治療藥物intepirdine的三期試驗(yàn)未達(dá)其主要終點(diǎn)，受此利空消息影響，公司股票下跌了近75％。本文匯總了10月份面臨著美國食品和藥物管理局重大決定的三家公司，同樣地，F(xiàn)DA給出的最終結(jié)果將會(huì)對公司股價(jià)和未來的發(fā)展起到很強(qiáng)的影響作用。
新浪醫(yī)藥新聞 - 生物公司，F(xiàn)DA，重大決定 - 2017-10-10
經(jīng)鼻蝶內(nèi)鏡下手術(shù)治療幼兒顱鼻眶溝通肌纖維瘤1例
第四軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院神經(jīng)外科2016年1月收治1例幼兒顱鼻眶溝通肌纖維瘤病人，本研究重點(diǎn)討論該病例手術(shù)治療特點(diǎn)，以供臨床醫(yī)生借鑒。
中國微侵襲神經(jīng)外科雜志 - 鼻蝶，肌纖維瘤，幼兒 - 2018-04-25
FDA在2022年第三季度批準(zhǔn)了哪些創(chuàng)新藥（下）？
FDA在2022年第三季度批準(zhǔn)了哪些創(chuàng)新藥（下）？
MedSci原創(chuàng) - FDA，創(chuàng)新藥物 - 2022-10-10
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