Nature子刊：超小型Cas9酶助力精準基因編輯
ToolGen是一家專門從事基因編輯技術(shù)研發(fā)的韓國生物技術(shù)公司，近日公布了空腸弧菌Cas9 (CjCas9)——這一迄今為止最小的Cas9酶同源物——用于在體內(nèi)基因編輯及其治療潛力的激動人心的研究成果，該研究顯示，將CjCas9的基因和sgRNA序列包裝到單個腺相關(guān)病毒（AAV）載體中，可用于體內(nèi)的基因編輯操作。另一方面，在體外實
藥明康德 - 酶，基因編輯 - 2017-02-27
【盤點】CRISPR/Cas9應用近期重大進展
基因組編輯技術(shù)CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規(guī)律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關(guān)蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統(tǒng)。在CRISPR/Cas9系統(tǒng)中，酶Cas9在DNA靶位點上進行切割，其中這種靶位點是這樣確定的
生物谷 - 基因治療，CRISPR/Cas9，進展 - 2016-05-24
CRISPR/ Cas9基因編輯療法最新臨床進展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH會議上聯(lián)合宣布了CRISPR/Cas9基因編輯療法(CTX001)最新數(shù)據(jù)，接受CTX001治療的10例患者對該療法表現(xiàn)出持續(xù)一致反應。
醫(yī)藥魔方 - 基因編輯療法 - 2020-12-07
發(fā)現(xiàn)環(huán)狀核酸酶通過降解環(huán)狀寡腺苷酸讓III型CRISPR/Cas系統(tǒng)失活
相關(guān)研究結(jié)果于2018年9月19日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標題為“Ring nucleases deactivate type III CRISPR ribonucleases by degrading
細胞 - 環(huán)狀核酸酶，降解環(huán)狀寡腺苷酸，III型CRISPR/Cas系統(tǒng) - 2018-09-28
Nat Biotechnol：光控基因編輯CRISPR/Cas9系統(tǒng)問世
日本的科學家們已經(jīng)開發(fā)出一種光活化的Cas9核酸酶來控制CRISPR誘導的基因編輯，一個“開關(guān)”即可激活。這個光激活的Cas9核酸酶可以為研究者在RNA誘導的核酸酶研究上提供更大的空間和時間的控制。這篇研究在線發(fā)表在最新的Nature Biotechnology中。
不詳 - CRISPR - 2015-06-18
PNAS：利用鋅指核酸酶技術(shù)建立寡核苷酸突變疾病模型
利用鋅指核酸酶技術(shù)（zinc-finger nucleases）在一細胞期的胚胎中進行基因打靶是一種高效的誘變方式，這種方法可以應用在小鼠、大鼠和家兔中。最近該技術(shù)被用在了基因插入和基因敲除上。本文中，研究人員利用鋅指核酸酶技術(shù)制造疾病相關(guān)的基因突變。通過提供同源重組的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突變。Rab38基因編碼一個小的鳥苷三磷酸酶，這些酶的作用是調(diào)節(jié)胞內(nèi)囊泡運輸。
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
Elife：操縱CRISPR/Cas9“馴化”寄生蟲病
喬治華盛頓大學的研究人員首次與泰國、澳大利亞、英國和荷蘭等地的研究機構(gòu)的同事一起通過CRISPR/Cas9技術(shù)遏制了血吸蟲病和肝吸蟲感染，成果發(fā)表在eLife雜志。
生物通 - 血吸蟲，肝吸蟲，CRISPR/Cas9 - 2019-01-17
Genetics：電穿孔技術(shù)或提高CRISPR/Cas9系統(tǒng)效率
發(fā)表于國際雜志Genetics上的一篇研究論文中，來自美國杰克遜實驗室(Jackson Laboratory)的研究人員通過研究表明，利用一種電流來運輸CRISPR/Cas9系統(tǒng)對實驗室小鼠進行工程化的遺傳改造，或許可以明顯而且有效地改善CRISPR/Cas9系統(tǒng)的作用效率。CRISPR/Cas9系統(tǒng)可以精確高效地對實驗性材料進行遺傳修飾來制造用于研究人類疾病的模型，而通過將該系統(tǒng)注射入受
生物谷 - CRISPR/Cas9，電穿孔 - 2015-06-12
Nature Biotechnol：基因治療應用CRISPR/Cas9治療肝臟疾病
在過去35年基因治療發(fā)展進程中，James Wilson是其中一位開拓者，近期他把病毒載體和最新CRISPR/ Cas9技術(shù)結(jié)合，來應對罕見的遺傳性肝病。
生物谷 - 基因治療 - 2016-03-02
CRISPR/Cas9給你點顏色看看
CRISPR/Cas系統(tǒng)是目前發(fā)現(xiàn)存在于大多數(shù)細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統(tǒng)
轉(zhuǎn)化醫(yī)學網(wǎng) - 艾滋病，CRISPR，Cas9 - 2016-12-21
Nat Biotechnol：CRISPR/Cas9存在嚴重脫靶效應
哈佛大學David R Liu實驗室利用體外篩選和高通量測序檢測CRISPR/Cas9的脫靶，針對CLTA基因的四個不同靶位點共設(shè)計了八條不同序列的gRNA，即每個靶位點有兩條gRNA，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，四個靶位點均存在脫靶現(xiàn)象，脫靶效率最高可達 84%，同時CRISPR/Cas9的特異性僅與gRNA配對的靠近PAM處7-12bp堿基相關(guān)，CRISPR/Cas9存在嚴重的脫靶效應。
MedSci原創(chuàng) - CRISPR，Cas9，脫靶 - 2013-12-29
改造型Cas9:RNA病毒的新殺器？
Cas9是一種特殊的核酸內(nèi)切酶，已經(jīng)迅速成為了基因組編輯時代的革命性的新工具。通過小的RNA作為引導序列，Cas9能夠特異性結(jié)合到DNA上我們感興趣的區(qū)域，然后切割DNA雙鏈?！睹绹茖W院院刊》近期發(fā)表了一篇關(guān)于改造Cas9系統(tǒng)的文章。來自一種革蘭氏陰性細菌（Francisella novicida）的FnCas9能夠通過重編程后（即改變引導RNA的序列），能夠結(jié)合到在真核生物細胞中特異性的RNA
生物谷 - Cas9蛋白，RNA病毒 - 2015-05-14
基因編輯工具CRISPR/Cas9：創(chuàng)造新生命
CRISPR有些拗口，稱為規(guī)律成簇間隔短回文重復，實際上就是一種基因編輯工具（又稱為 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)），是細菌用以保護自身對抗病毒的一個系統(tǒng)，也就是一種對付攻擊者的基因武器。
MedSci原創(chuàng) - CRISPR，基因編輯 - 2014-03-26
CRISPR/Cas9—基因編輯的魔法剪刀手
目前，基因組編輯有三大技術(shù)：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。與傳統(tǒng)的TALEN和ZFN技術(shù)相比，CRISPR/Cas9系統(tǒng)更便捷、高效，應用也更廣泛，目前該技術(shù)成功應用于人類細胞、斑馬魚、小鼠以及細菌的基因組精確修飾。 CRISPR/Cas9（Clus
不詳 - 基因治療 - 2014-08-20
CRISPR/CAS9基因編輯技術(shù) 定向改造基因成為現(xiàn)實
1月30日，《細胞》雜志網(wǎng)站報道，全球首對靶向基因編輯猴子已在中國出生（Cell：對基因組進行精確編輯猴已經(jīng)在中國出生），科學家采用的是最新基因編輯技術(shù)CRISPR，可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫，類似計算機編輯文字一樣讓科學家對物種的基因進行編輯，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美國哈佛大學的George Church說，生物學家最近開發(fā)了一些新方法來精確操縱基因，“但CRI
MedSci原創(chuàng) - 基因編輯，CRISPR - 2014-02-19
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