Science Translational Medicine：AAV遞送微型DMD基因，治療DMD金毛犬模型
杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種發(fā)病率相對較高的單基因疾病，由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白基因（Dystrophin）突變，導(dǎo)致無法產(chǎn)生足夠的抗肌萎縮蛋白，患者的肌肉組織逐漸被脂肪和纖維化組織取代，大約
“生物世界”公眾號 - 動物模型，DMD基因 - 2023-01-12
FDA批準(zhǔn)Emflaza治療年輕DMD患者
PTC Therapeutics公司近日表示，F(xiàn)DA已將Emflaza（deflazacort）的適應(yīng)癥標(biāo)簽擴(kuò)大到年齡在2歲到5歲之間的杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥（DMD）的患者。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Emflaza用于5歲及以上DMD患者。
網(wǎng)絡(luò) - Emflaza，杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥，deflazacort - 2019-06-10
CHMP對Sarepta的DMD治療持負(fù)面看法
Sarepta表示，在歐洲批準(zhǔn)的杜氏肌營養(yǎng)不良療法可能會有延遲，這表明這表明歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）的投票結(jié)果是否定的。"根據(jù)與CHMP代表的討論，我們了解到CHMP沒有得出eteplirsen對于51號外顯子患者無效的結(jié)論，而是Sarepta尚未達(dá)到有條件批準(zhǔn)的監(jiān)管門檻，部分原因是由于在研究中使用外部控制作為比較對象。"Sarepta總裁兼首席執(zhí)行官Doug Ingram說。Sa
MedSci原創(chuàng) - CHMP，Sarepta的DMD治療 - 2018-05-05
Sarepta公司DMD基因療法初步臨床結(jié)果積極
該公司日前宣布，其治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的在研基因療法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下簡稱AAVrh74），在擁有四名DMD患者的臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。
MedSci原創(chuàng) - DMD，基因療法 - 2018-10-06
UK監(jiān)管機(jī)構(gòu)擴(kuò)大Raxone在DMD中的應(yīng)用
英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)對Santhera公司的Raxone提出了新的科學(xué)觀點(diǎn)，通過"早期獲取藥物計(jì)劃"(EAMS)，將其推廣到杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者。納入EAMS允許符合條件的呼吸功能減退的DMD患者在未服用糖皮質(zhì)激素的情況下接觸Raxone (idebenone)，而Santhera準(zhǔn)
MedSci原創(chuàng) - Raxone，DMD - 2018-06-23
杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良（DMD）診治與管理
聚焦罕見病，共建健康生活！
MedSci原創(chuàng) - 罕見病，杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD） - 2022-08-11
輝瑞的DMD基因療法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA擱置
在 Ib 期研究中1例患者死亡后，F(xiàn)DA 擱置了輝瑞的杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的候選藥物 fordadistrogene movaparvovec 的臨床試驗(yàn)。
MedSci原創(chuàng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD），fordadistrogene movaparvovec - 2021-12-26
DMD基因治療患者的不良事件"錯誤"報(bào)告，導(dǎo)致Sarepta股價(jià)大跌
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件報(bào)告系統(tǒng)（FAERS）報(bào)告了一名7歲肌肉萎縮癥（DMD）男孩服用該公司的微肌營養(yǎng)不良蛋白基因療法治療后，患上了橫紋肌溶解癥
MedSci原創(chuàng) - 肌肉萎縮癥，基因療法，不良事件 - 2019-08-09
羅氏以11.5億美元的預(yù)付款，收購Sarepta的DMD基因療法
該基因療法是用于治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。
MedSci原創(chuàng) - 羅氏，11.5億美元，收購，Sarepta，杜興氏肌營養(yǎng)不良癥，基因療法 - 2019-12-24
知曉“DMD”：罕見病中的常見病，仍無上市藥但可產(chǎn)前篩查
唐波就這么“坐著”已經(jīng)4年了。18歲那年夏天，湖南永州這個(gè)不富裕的家庭在二樓客廳里裝上了第一臺空調(diào)。180斤的唐波便被挪到了客廳沙發(fā)上，那時(shí)起，唐波便開始練習(xí)坐著睡覺。他臃腫的身體不得動彈，但雙手的指關(guān)節(jié)卻纖細(xì)得不像話。手指是他目前全身上下唯一能隨著意志活動的部位，媽媽甚至說過，已經(jīng)22歲的他手指還這么靈活，簡直是奇跡。11歲失去行走能力時(shí)，唐波還是個(gè)喜歡幻想的男孩，期待著去到更多更遠(yuǎn)的地方。
澎湃新聞 - DMD，罕見病，篩查 - 2017-09-08
基因療法為攻克罕見病DMD帶來新希望？禮來砸下1.35億美元進(jìn)場
禮來與基因編輯公司Precision BioSciences達(dá)成一項(xiàng)合作，開啟了對杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）基因療法的布局。
網(wǎng)絡(luò) - 基因療法，禮來，DMD - 2020-12-05
杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良（DMD）如何診治和管理？看看這門課程！
讓臨床更輕松～
MedSci原創(chuàng) - 杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良 - 2022-08-05
劉小紅主任談DMD：多學(xué)科管理為治療基石，3種基因療法推進(jìn)上市實(shí)為后盾！
本期專訪有幸邀請到來自西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院兒科劉小紅主任，讓我們一起傾聽他對杜氏肌營養(yǎng)不良癥診療的感悟與思考。
網(wǎng)絡(luò) - 2023-06-20
Nat Commun：DMD患者的新希望：BETs抑制可減輕氧化應(yīng)激，保護(hù)肌肉完整性
杜氏肌肉萎縮癥（DMD）是最常見的肌肉萎縮癥形式。這種X-linked隱性疾病是由Dystrophin基因突變引起的，它影響著全世界大約1/3500的男性新生兒。
MedSci原創(chuàng) - 氧化應(yīng)激，杜氏肌營養(yǎng)不良 - 2020-12-01
Science Translational Medicine：意外發(fā)現(xiàn)，這種抗癌藥可用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）
據(jù)統(tǒng)計(jì)，全世界每3500-5000名新生男嬰中就有一人患此病。患者一般在3-5歲開始發(fā)病，最早表現(xiàn)出進(jìn)行性腿部肌無力，導(dǎo)致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD） - 2022-07-04
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