NEJM：Efanesoctocog Alfa對(duì)兒童重型血友病A，效果顯著
對(duì)于 12 歲或以上的嚴(yán)重血友病 A 患者，每周一次的 efanesoctocog alfa 可提供持續(xù)的高凝血因子 VIII 活性，與研究前的凝血因子 VIII 預(yù)防相比，具有更好的出血預(yù)防效果。對(duì)
MedSci原創(chuàng) - 血友病A，Efanesoctocog alfa - 2024-07-19
A型血友病，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道資格”
近日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治療A型血友病的“快速通道資格”（FTD）。
MedSci原創(chuàng) - A型血友病，Efanesoctocog alfa - 2021-02-21
![2022 NICE指南：Avalglucosidase <font color="red">alfa</font>治療龐貝病[TA821]](https://img.medsci.cn/Random/headache-pain-pills-medication-159211.jpeg?imageMogr2/format/webp "2022 NICE指南：Avalglucosidase <font color=\"red\">alfa</font>治療龐貝病[TA821]")
2022 NICE指南：Avalglucosidase alfa治療龐貝病[TA821]
NICE發(fā)布技術(shù)鑒定指南：使用Avalglucosidase alfa治療龐貝病的詢證建議
NICE - 新藥，龐貝病 - 2022-08-27
NEJM：Andexanet Alfa可逆轉(zhuǎn)Xa因子抑制劑的活性
出血是接受Xa因子抑制劑治療的并發(fā)癥，但是目前并沒(méi)有逆轉(zhuǎn)藥物的特異性藥物。Andexanet的研發(fā)便是旨在逆轉(zhuǎn)Xa因子抑制劑的抗凝血作用。
MedSci原創(chuàng) - andexanet，出血，Xa因子抑制劑 - 2015-12-17
NEJM：sebelipase alfa治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥效果良好
在這項(xiàng)多中心，隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照研究中，共涉及66例患者，研究人員評(píng)價(jià)了使用sebelipase alfa的酶替代療法的安全性和有效性（靜脈給藥劑量為每公斤體重每隔一周1毫克）；該研究的安慰劑對(duì)照階段為期
MedSci原創(chuàng) - sebelipase，alfa，溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥 - 2015-09-10
Stroke ： 凝血障礙導(dǎo)致的腦出血，andexanet alfa治療并未改變臨床預(yù)后
與常規(guī)護(hù)理相比，andexanet alfa與創(chuàng)傷性因子X(jué)a抑制劑相關(guān)ICH的較低HE率有關(guān)
MedSci原創(chuàng) - 腦中風(fēng) - 2021-10-18
默克（Merck KGaA）的膽道癌療法Bintrafusp Alfa，研究結(jié)果令人失望
默克公司（Merck KGaA）周二宣布，Bintrafusp alfa二線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌患者的試驗(yàn)未能達(dá)到其主要終點(diǎn)。
MedSci原創(chuàng) - 默克，膽道癌，Bintrafusp Alfa - 2021-03-16
Blood：重組FVIII藥物Rurioctocog alfa pegol預(yù)防性治療A型血友病
標(biāo)準(zhǔn)VIII因子（FVIII）預(yù)防療法治療A型血友病(PwHA)是根據(jù)患者的體重、FVIII缺陷程度和出血情況進(jìn)行的，用藥劑量和頻率根據(jù)患者的臨床反應(yīng)進(jìn)行調(diào)整。有證據(jù)表明，靶向1% FVIII水平并不
MedSci原創(chuàng) - A型血友病，F(xiàn)VIII藥物，Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18
Asfotase alfa治療成人低堿性磷酸酯酶血癥的有效性
低堿性磷酸酯酶血癥 (Hypophosphatasia，HPP) 是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，由編碼組織非特異性堿性磷酸酶的ALPL基因變異所引起。
MedSci原創(chuàng) - 低堿性磷酸酯酶血癥 - 2024-06-07
efanesoctocog alpha在臨床試驗(yàn)中已達(dá)到主要終點(diǎn)
在先前治療的嚴(yán)重A型血友病患者中進(jìn)行的 efanesoctocog alpha 的 III 期研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，以及一個(gè)關(guān)鍵的次要目標(biāo)。
MedSci原創(chuàng) - A型血友病，A型血友病患者，efanesoctocog alpha - 2022-03-14
第15屆年度WORLDSymposium：pegunigalsidase alfa用于治療法布里病的初步數(shù)據(jù)
Protalix是一家生物制藥公司，專注于通過(guò)其專有的基于植物細(xì)胞的表達(dá)系統(tǒng)ProCellEx?表達(dá)的重組治療蛋白，近日宣布公司將在第15屆年度WORLDSymposium上，公布pegunigalsidase alfa
MedSci原創(chuàng) - pegunigalsidase，alfa，法布里病，糖代謝紊亂 - 2019-01-29
![2023 NICE 技術(shù)鑒定指南：用于治療法布里病的 Pegunigalsidase <font color="red">alfa</font>[TA915]](https://img.medsci.cn/Random/close-up-of-doctors-with-clipboard-at-hospital-PXE5DKE.jpg?imageMogr2/format/webp "2023 NICE 技術(shù)鑒定指南：用于治療法布里病的 Pegunigalsidase <font color=\"red\">alfa</font>[TA915]")
2023 NICE 技術(shù)鑒定指南：用于治療法布里病的 Pegunigalsidase alfa[TA915]
Pegunigalsidase alfa 是另一種 ERT。
NICE官網(wǎng) - 法布里病 - 2023-10-07
FDA延長(zhǎng)法布雷病治療藥物長(zhǎng)效α-半乳糖苷酶A產(chǎn)品pegunigalsidase alfa審查周期
Protalix BioTherapeutics是一家致力于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化由其專有的ProCellEx®植物細(xì)胞蛋白表達(dá)系統(tǒng)生產(chǎn)的重組治療蛋白的生物制藥公司。近日，該公司與合作伙Chies
網(wǎng)絡(luò) - 法布雷病 - 2020-12-02
![2023 NICE 高度專業(yè)化的技術(shù)指南：Velmanase <font color="red">alfa</font>用于治療α-甘露糖苷癥 [HST29]](https://img.medsci.cn/Random/medical-conference-P42ZDP5.jpg?imageMogr2/format/webp "2023 NICE 高度專業(yè)化的技術(shù)指南：Velmanase <font color=\"red\">alfa</font>用于治療α-甘露糖苷癥 [HST29]")
2023 NICE 高度專業(yè)化的技術(shù)指南：Velmanase alfa用于治療α-甘露糖苷癥 [HST29]
關(guān)于velmanase alfa (Lamzede)治療18歲以下和18歲后接受治療的人的α-甘露糖苷癥的循證建議。
NICE官網(wǎng) - α-甘露糖苷癥 - 2023-12-16
EASL 2014：聚乙二醇干擾素LAMBDA 早期抗HBV療效優(yōu)于ALFA
HBeAg+慢乙肝患者的中期（24周）治療結(jié)果表明，聚乙二醇干擾素Lambda-1a 比聚乙二醇干擾素Alfa-2a顯示出更強(qiáng)的早期病毒學(xué)/血清學(xué)反應(yīng)和更好的耐受性。該研究為治療24周后的報(bào)告結(jié)果。成人HBeAg+，干擾素初治患者（HBV-DNA> 105IU/mL，ALT > 1×ULN [ULN = 47U/ L]），隨機(jī)（1:1）分配接受每周180ug的LAMBDA或Alfa治
dxy - 乙肝，干擾素 - 2014-04-14
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