Lancet：3聯(lián)療法治療F508del純合子囊性纖維化
研究認(rèn)為，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor對囊性纖維化F508del純合子突變患者具有較好的治療效果
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，F(xiàn)508del，呼吸 - 2019-11-04
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治療PHE508DEL型囊性纖維化
研究認(rèn)為，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor對PHE508DEL-最小功能基因型囊性纖維化患者具有較好的治療效果
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治療Phe508del突變型囊性纖維化
研究認(rèn)為，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三連療法可顯著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變型囊性纖維化患者呼吸功能
MedSci原創(chuàng) - Phe508del，囊性纖維化，VX445 - 2018-10-25
Lancet respir med：lumacaftor與依法卡托聯(lián)合治療對6-11歲攜帶F508del-CFTR純合突變的肺囊性纖維化患者的療效如何？
Lumacaftor和依法卡托聯(lián)合可治療攜帶CFTR基因中F508del純合突變的12歲及以上的肺囊性纖維化患者，其對6-11歲相同情況的患者的療效如何呢？
MedSci原創(chuàng) - 肺囊性纖維化，lumacaftor，依法卡托，F(xiàn)508del-CFTR純合突變 - 2017-06-10
Lancet Respir Med：Tezacaftor-iVacaftor治療攜帶CFTR Phe508del突變的囊性纖維化患者的長期預(yù)后
Tezacaftor-iVacaftor是一種獲批的囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑(CFTR)調(diào)節(jié)劑，在為期8-24周的3期臨床研究中顯示有效，安全性和耐受性良好
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，CFTR基因，Tezacaftor-iVacaftor，Phe508del突變 - 2021-02-14
Vertex在III期臨床試驗(yàn)中測試CF三聯(lián)療法
第一項(xiàng)試驗(yàn)將對大約360名CF患者的聯(lián)合療法進(jìn)行評估，他們擁有F508del突變單拷貝和一個最小功能突變，旨在支持在美國提交新藥申請（NDA）。第二個將包括大約100名患有F508del突變兩個拷貝的患者，這是該疾病最常見
MedSci原創(chuàng) - CF三聯(lián)療法 - 2018-04-28
歐洲委員會批準(zhǔn)SYMKEVI聯(lián)合KALYDECO治療6-11歲囊性纖維化患兒
歐盟委員會已批準(zhǔn)SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）聯(lián)合KALYDECO（ivacaftor）的適應(yīng)癥擴(kuò)展，以包括治療6-11歲囊性纖維化患兒。
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，F(xiàn)508del，SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor），KALYDECO（ivacaftor） - 2020-11-28
Vertex制藥囊性纖維變性藥物Orkambi遭英國NICE拒絕
囊性纖維化（CF）是一種罕見的、危機(jī)生命的遺傳性疾病，F508del突變是導(dǎo)致CF的最常見病因，約占整個患病人數(shù)的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款針對攜帶
生物谷 - 囊性纖維變性，Vertex - 2016-03-26
囊性纖維化新藥組合喜獲兩項(xiàng) 3 期臨床成功
今日（3月29日），Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 聯(lián)合治療 12 歲及以上的囊性纖維化（CF）患者的兩項(xiàng) 3 期研究結(jié)果顯示，他們肺功能有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。CF是一種罕見縮短壽命的遺傳病，在北美、歐洲和澳大利亞區(qū)域約有 7.5 萬患者群體。CF 由 CFTR 基因突變導(dǎo)致缺失或缺陷型 CFTR 蛋白而引起。
藥明康德 - 囊性纖維化，Tezacaftor/ivacaftor - 2017-03-30
Vertex制藥表示VX-659三聯(lián)療法治療囊腫性纖維化的III期研究達(dá)到了主要終點(diǎn)
囊腫性纖維化（CF）是一種常見的遺傳疾病，此病癥最常影響肺臟，但也常發(fā)生于胰臟、肝臟、腎臟以及腸道。Vertex制藥近日宣布，兩項(xiàng)III期研究調(diào)查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三聯(lián)組合方案治療囊性纖維化患者的有效性和安全性，結(jié)果顯示，三聯(lián)療法達(dá)到了肺部顯著改善的主要終點(diǎn)。
MedSci原創(chuàng) - 囊腫性纖維化，Vertex制藥，VX-659 - 2018-11-28
FDA批準(zhǔn)Orkambi治療6-11歲囊性纖維化患兒
治療對象為6歲至11歲、F508del突變的囊性纖維化患者。 F508del突變是囊性纖維化患者最常見的突變，美國大約有2400名6-11歲患者有這個突變。
MedSci原創(chuàng) - FDA，Orkamb，囊性纖維化 - 2016-10-20
NEJM：新型藥物組合或?yàn)榉尾磕倚岳w維化患者帶來福音
近期，一項(xiàng)發(fā)表于國際雜志New England Journal of Medicine上的研究論文中，來自美國西北大學(xué)的研究人員通過研究表示，兩種藥物的新型組合或可有效改善肺部囊性纖維化患者的機(jī)體健康；相比安慰劑而言，這兩種藥物：lumacaftor和ivacaftor可以明顯改善患者的呼吸及肺部感染狀況。研究者Susanna McColley表示，這種新型藥物組合療法僅在美國就可使得1.5萬名患
生物谷 - 藥物，囊性纖維化 - 2015-05-19
FDA批準(zhǔn)Trikafta用于治療CFTR基因突變的囊性纖維化患者
該公司宣布批準(zhǔn)將該藥用于治療12歲及以上，囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑（CFTR）基因中至少有一個F508del突變的患者。
MedSci原創(chuàng) - FDA，Trikafta，CFTR基因突變，囊性纖維化 - 2019-10-22
歐洲CHMP對SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）持積極態(tài)度
Vertex制藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)療產(chǎn)品（CHMP）委員會對SYMKEVI?（tezacaftor / ivacaftor）采取積極意見
MedSci原創(chuàng) - tezacaftor，ivacaftor，CHMP - 2018-07-28
2022年邵逸夫獎獲獎名單公布！兩名美國科學(xué)家因發(fā)現(xiàn)了囊性纖維化機(jī)制獲生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)獎
邵逸夫獎為國際性獎項(xiàng)，以表彰在學(xué)術(shù)及科學(xué)研究或應(yīng)用上獲得突破性成果，并對人類生活產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響的科學(xué)家。
MedSci原創(chuàng) - 邵逸夫獎 - 2022-05-27
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