Angelman綜合征（天使綜合征）：癥狀和體征，病因，流行病學(xué)，診斷與治療

Angelman綜合征(AS)，又稱天使綜合征（happy puppet syndrome）或快樂木偶綜合征（obsolete），是由母源15號(hào)染色體q11-13上的印記基因缺陷導(dǎo)致的一種神經(jīng)發(fā)育性疾

MedSci原創(chuàng) - 天使綜合征，Angelman綜合征 - 2022-08-17

實(shí)驗(yàn)性反義寡核苷酸GTX-102治療Angelman綜合征的臨床試驗(yàn)即將開始

生物制藥公司GeneTx今日宣布，將開始進(jìn)行GTX-102治療Angelman綜合征的臨床試驗(yàn)，GTX-102是一種實(shí)驗(yàn)性反義寡核苷酸藥物，正在評(píng)估其對(duì)Angelman綜合征（AS）的安全性和耐受性。

MedSci原創(chuàng) - GTX-102，反義寡核苷酸，Angelman綜合征，天使人綜合征 - 2020-02-15