Alnylam的第二款RNAi藥物Givlaari，獲得歐盟批準(zhǔn)治療肝卟啉癥

Alnylam的Givlaari獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)用于治療急性肝卟啉癥，這是Alnylam公司第二種在歐洲獲批的RNA干擾（RNAi）藥物。該RNAi藥物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。

MedSci原創(chuàng) - Alnylam，第二款RNAi藥物，Givlaari，歐盟批準(zhǔn)，肝卟啉癥 - 2020-03-05

Alnylam的RNA干擾藥物Givlaari作為歐盟首例治療急性肝卟啉癥的藥物，獲得了CHMP的積極評(píng)價(jià)

Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治療藥物Givlaari（givosiran），獲得歐洲藥品管理局的人用藥品管理委員會(huì)（CHMP）的積極意見(jiàn)，用于治療12歲以上的成人和青少年的急性肝卟啉癥

MedSci原創(chuàng) - Alnylam，RNA干擾藥物，Givlaari，歐盟，急性肝卟啉癥，CHMP，積極評(píng)價(jià) - 2020-02-02

2019 FDA：批準(zhǔn)42款新藥9款生物類(lèi)似藥 3款在路上

截止到2019年11月29日，今年FDA共批準(zhǔn)42款新藥、9款生物類(lèi)似藥，另外還有3款新藥的PDUFA時(shí)間在12月，預(yù)計(jì)2019年將有45款新藥獲得FDA批準(zhǔn)。相較于2017年和2018年，2019年會(huì)是FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量最低的一年，但質(zhì)量不差，比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文總結(jié)了2019年FDA批準(zhǔn)的42款新藥、9款生物類(lèi)似藥，以及12月份面臨

CPHI制藥在線 - FDA，藥品審批，生物類(lèi)似藥 - 2019-12-02

全球第三款RNAi藥物出爐，百億美金市場(chǎng)誰(shuí)主沉?。?/a>

2020年，全球第三款RNAi藥物獲批上市，跟前兩款一樣，又是出自基因藥物先鋒公司Alnylam。

億歐 - RNAi藥物，百億美金，誰(shuí)主沉浮 - 2020-12-05

RNAi巨頭Alnylam公司再發(fā)力：出擊非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

ALN-HSD是與Regeneron合作，針對(duì)HSD17B13、皮下給藥的RNAi療法，以治療非酒精性脂肪性肝炎。

MedSci原創(chuàng) - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi療法 - 2020-08-04

全球第三款RNAi療法lumasiran即將獲批，治療罕見(jiàn)肝病——1型原發(fā)性高草酸尿癥

20余年歷程，RNAi療法的時(shí)代正在逐步到來(lái)。最近，

MedSci - RNAi療法，原發(fā)性高草酸尿癥，Lumasiran - 2020-10-27

2020年生物醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)

2019年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭(zhēng)相獲批，生物類(lèi)似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購(gòu)占據(jù)了全年并購(gòu)金額的2/3，各項(xiàng)技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗(yàn)呈現(xiàn)積極結(jié)果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會(huì)如何發(fā)展，以下五點(diǎn)值得關(guān)注。

CPhI制藥在線 - 生物醫(yī)藥，發(fā)展趨勢(shì) - 2020-01-16

FDA批準(zhǔn)lumasiran治療原發(fā)性高草酸尿癥1型，Alnylam的RNAi帝國(guó)再下一城！

近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Alnylam的RNAi藥物lumasiran的新適應(yīng)癥，通過(guò)降低血漿中的草酸鹽水平來(lái)治療原發(fā)性高草酸尿癥1型（又稱Ph1）這種罕見(jiàn)的遺傳性疾病。主要基于一系列臨床試驗(yàn)結(jié)果，見(jiàn)：NE

會(huì)會(huì)藥咖 - FDA，RNAi藥物，Lumasiran，原發(fā)性高草酸尿癥1型 - 2022-10-11

FDA 2019：批準(zhǔn)45款新藥，9款生物類(lèi)似藥

美國(guó)FDA的藥物評(píng)估與研究中心（CDER）已經(jīng)批準(zhǔn)42款新藥，9款生物類(lèi)似藥，3款在路上，而生物制品評(píng)估與研究中心（CBER）也批準(zhǔn)了諾華公司的基因療法Zolgensma和首款登革熱疫苗。另外還有3款新藥的PDUFA時(shí)間在12月，預(yù)計(jì)2019年將有45款新藥獲得FDA批準(zhǔn)。相較于2017年和2018年，2019年會(huì)是FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量最低的一年，但質(zhì)量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新藥 - 2019-12-24

柳達(dá)：罕見(jiàn)病與孤兒藥是行業(yè)范式轉(zhuǎn)移的必由之路，將為人類(lèi)健康作出巨大貢獻(xiàn)

蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人主任黃如方也在把科研人員、患者、藥企三方資源通過(guò)基金會(huì)進(jìn)行整合，發(fā)揮各自專業(yè)所長(zhǎng)，降低罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本、提高效率。

深究科學(xué) ID: deepscience - 孤兒藥，罕見(jiàn)藥 - 2023-03-04