AZ收購(gòu)了Ionis的NASH候選藥物
阿斯利康已經(jīng)購(gòu)買(mǎi)了Ionis Pharmaceuticals的實(shí)驗(yàn)性反義療法，交易價(jià)值可能超過(guò)3億美元。Ionis說(shuō)，這一舉措是建立在公司之間現(xiàn)有的戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系基礎(chǔ)之上，由于藥物進(jìn)入開(kāi)發(fā)階段引起的。IONIS-AZ6-2.5-LRx / AZD2693旨在抑制一種未公開(kāi)的靶點(diǎn)治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，這是一種非酒精性脂肪性肝病的進(jìn)行性形式。AZ將向Ionis支付3000萬(wàn)美元的許
MedSci原創(chuàng) - AZ，Ionis - 2018-04-10
治療2型糖尿病 Ionis新藥2期臨床良好
Ionis Pharmaceuticals公司公布了在研新藥IONIS-GCGR在2期臨床試驗(yàn)中治療2型糖尿病患者的積極數(shù)據(jù)。在本研究中，經(jīng)IONIS-GCGR治療26周后，采用穩(wěn)定最大劑量二甲雙胍治療的2型糖尿病患者血紅蛋白A1c（HbA1c）和其他葡萄糖控制測(cè)量指標(biāo)出現(xiàn)了持續(xù)穩(wěn)定的顯著改善。IONIS-GCGR是被設(shè)計(jì)用于減少胰高血糖素受體（GCGR）產(chǎn)生的第2+代反義RNA藥物。胰高
藥明康德 - 藥明康德，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) - 2017-01-06
Biogen以4500萬(wàn)美元收購(gòu)Ionis早期阿爾茨海默氏癥藥物--靶向tau蛋白
Biogen以4500萬(wàn)美元，從Ionis公司收購(gòu)了一款阿爾茨海默氏病的在研藥物，后期里程碑進(jìn)展后可能再支付1.55億美元。IONIS-MAPTRx藥物是一種反義療法，旨在減少中樞神經(jīng)系統(tǒng)中微管相關(guān)蛋白tau（MAPT）或tau的產(chǎn)生。
MedSci原創(chuàng) - Biogen，4500萬(wàn)美元收購(gòu)，Ionis，阿爾茨海默氏癥，tau蛋白 - 2019-12-21
Sci Transl Med：反義寡核苷酸龍頭Ionis管線(xiàn)藥物，如何對(duì)抗癡呆癥和肌萎縮側(cè)索硬化癥？
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳癡呆（FTD）是兩種具有不同臨床癥狀的致命性神經(jīng)退行性疾病。ALS是控制著人們的肌肉、語(yǔ)言和呼吸能力的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元進(jìn)行性退化。FTD是60歲以下老年癡呆癥的最常見(jiàn)形式，它
醫(yī)藥魔方 - 肌萎縮側(cè)索硬化癥，癡呆癥 - 2020-09-19
NEJM：反義療法治療遺傳性血管性水腫，初見(jiàn)有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反義藥物，旨在減少前激肽釋放酶的產(chǎn)生。
MedSci原創(chuàng) - 遺傳性血管性水腫，反義療法，IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
GSK囊獲乙肝創(chuàng)新療法 有望帶來(lái)“功能性治愈”乙肝曙光
今日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)靶向RNA的反義寡核苷酸（ASO）藥物的Ionis Pharmaceuticals公司宣布，基于其在研藥物IONIS-HBVRx和IONIS-HBV-LRx，在治療慢性乙肝（CHB）患者的
藥明康德 - 乙肝 - 2019-08-28
亨廷頓癥有望被治愈：研發(fā)中的新藥能有效降低致病蛋白含量
亨廷頓舞蹈癥（下稱(chēng)“亨廷頓癥”）被稱(chēng)為“致命的舞蹈”。其患者好像在手舞足蹈，真實(shí)情況是，因?yàn)橹虏〉鞍讱⑺涝絹?lái)越多的腦細(xì)胞，他們正在慢慢喪失運(yùn)動(dòng)能力和生活的自理能力，最終連吞咽和呼吸都十分困難。人類(lèi)一直缺乏有效治療亨廷頓癥的藥物。北京時(shí)間12月11日晚8時(shí)許，BBC（英國(guó)廣播公司）發(fā)布消息稱(chēng)，導(dǎo)致亨廷頓癥的罪魁禍?zhǔn)?、其致病蛋白第一次被人?lèi)制服：一個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，一款新研發(fā)的藥物能安全地、有效
澎湃新聞 - 亨廷頓癥，新藥，臨床實(shí)驗(yàn) - 2017-12-12
新型反義寡核苷酸藥物：臨床證實(shí)其治療囊性纖維化的潛力
該研究首次證明通過(guò)霧化器直接輸送到肺部的反義寡核苷酸藥物，可顯著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，反義寡核苷酸療法，上皮鈉通道（ENaC） - 2020-10-13
FDA批準(zhǔn)反義RNA療法上市 治療難治神經(jīng)疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下屬公司Akcea Therapeutics聯(lián)合宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)雙方聯(lián)合開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi（inotersen）上市，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性
MedSci原創(chuàng) - FDA，RNA - 2018-10-06
蘇大教授參與研發(fā)Nusinersen，成FDA首批治療SMA的藥物
導(dǎo)讀 12月24日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了脊髓性肌萎縮癥（ SMA）反義核苷酸治療藥物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，這是首個(gè)獲批用于治療SMA的藥物。在藥物研發(fā)過(guò)程中，蘇州大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究所華益民教授付出了無(wú)數(shù)的汗水與努力，做出巨大的貢獻(xiàn)。
生物探索 - 蘇大教授，研發(fā)Nusinersen，F(xiàn)DA首批，SMA，藥物 - 2016-12-29
PCSK9反義療法治療高膽固醇血癥療效未達(dá)預(yù)期，阿斯利康終止推向III期
9月23日，Ionis公布了IIb期研究（SOLANO）的關(guān)鍵結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，該公司在研反義寡核苷酸藥物ION449（AZD8233）能顯著降低高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。
醫(yī)藥魔方 - 高膽固醇血癥，反義寡核苷酸，PCSK9 - 2022-09-24
因價(jià)格問(wèn)題，英國(guó)NICE拒絕Akcea的反義寡鏈核苷酸藥物Waylivra上市
英國(guó)國(guó)家健康與護(hù)理卓越研究所（NICE）發(fā)布了評(píng)估咨詢(xún)文件（ECD），拒絕將Waylivra（volanesorsen）用于治療家族性小兒氯血癥綜合癥（FCS）。
MedSci原創(chuàng)m - 英國(guó)NICE，Akcea，反義寡鏈核苷酸藥物，Waylivra - 2020-01-03
加拿大科學(xué)家開(kāi)發(fā)出首個(gè)治療亨廷頓舞蹈癥藥物
（圖片摘自www.sciencealert.com） 亨廷頓舞蹈病大家可能聽(tīng)說(shuō)過(guò)，這是一類(lèi)因腦神經(jīng)嚴(yán)重?fù)p傷導(dǎo)致的遺傳性疾病，能夠?qū)е逻\(yùn)動(dòng)、認(rèn)知以及行為的障礙。美國(guó)境內(nèi)每10000個(gè)人中就有一名亨廷頓舞蹈病患者?；疾∪巳盒枰炫阕o(hù)，其生活質(zhì)量與壽命也會(huì)嚴(yán)重降低。不幸的是，目前對(duì)于這一疾病沒(méi)有特別好的治療方法。 不過(guò)，最近加拿大的研究者們找到了一類(lèi)有希望的治療手段。他們開(kāi)發(fā)出一種名為"IO
生物谷 - 亨廷頓舞蹈病 - 2016-03-07
首款RNAi藥物patisiran有望近期上市
RNAi藥物patisiran在一個(gè)家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變（FAP）三期臨床達(dá)到一級(jí)、二級(jí)終點(diǎn)，這是RNAi藥物首次在三期臨床達(dá)到主要臨床終點(diǎn)。這個(gè)名為Apollo的試驗(yàn)招募225名患者，使用18個(gè)月一級(jí)終點(diǎn)mNIS+7和二級(jí)終點(diǎn)NorfolkQoL都顯著下降，顯示該藥物不僅減緩疾病惡化，還可能在逆轉(zhuǎn)疾病。用藥組和安慰劑組退出率分別為7.4和37.7%，也說(shuō)明用藥組療效顯著。兩組死亡率分別為4
美中藥源 - RNAi藥物，神經(jīng)病變 - 2017-09-21
AAN 2016：亨廷頓舞蹈癥有望得以治愈
亨廷頓舞蹈癥(HD)是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病,一般患者在中年發(fā)病，逐漸喪失說(shuō)話(huà)、行動(dòng)、思考和吞咽的能力，病情大約會(huì)持續(xù)發(fā)展15年到20年，并最終導(dǎo)致患者死亡。主要病因是患者第四號(hào)染色體上的Huntington基因發(fā)生變異，產(chǎn)生了變異的蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)在細(xì)胞內(nèi)逐漸聚集在一起，形成大的分子團(tuán)。該病的遺傳幾率為50%。雖然四苯喹嗪是FDA2008年批準(zhǔn)治療亨廷頓舞蹈癥的藥物，但到目前為止該病沒(méi)有根本治愈的
MedSci原創(chuàng) - 亨廷頓舞蹈癥，遺傳，IONIS-HTTRx - 2016-02-28
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