KL1333獲FDA孤兒藥認(rèn)定

NeuroVive制藥公司的實(shí)驗(yàn)性藥物KL1333近日獲得了FDA孤兒藥物認(rèn)定資格，用于治療遺傳性線粒體呼吸鏈疾?。∕RCD），線粒體病是遺傳缺損引起線粒體代謝酶缺陷，致使ATP合成障礙、能量來源不足導(dǎo)致的一組異質(zhì)性病變。KL1333最初由韓國(guó)制藥公司Yungjin Pharm開發(fā)，NeuroVive公司于2017年獲得KL1333的獨(dú)家經(jīng)營(yíng)權(quán)。臨床前模型中顯示，KL1333能夠增加線粒體有氧的能

MedSci原創(chuàng) - FDA，KL1333，線粒體呼吸鏈疾病 - 2018-04-23