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基因療法OTL-101治療ADA-SCID的可行性

基因療法OTL-101治療ADA-SCID的可行性

Orchard Therapeutics是一家領(lǐng)先的生物制藥公司,致力于通過創(chuàng)新的基因療法改變患有嚴(yán)重和危及生命的罕見疾病,近日Orchard將公布來自登記試驗的20名患者的隨訪數(shù)據(jù),該試驗評估了OTL-101(一種自體、離體、造血干細(xì)胞基因療法)用于治療因腺苷脫氨酶缺乏引起的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷(ADA-SCID)的可行性。

網(wǎng)絡(luò) - OTL-101,基因療法,ADA-SCID - 2019-02-24

Orchard籌集1.5億美元推進(jìn)基因治療

英國生物技術(shù)公司Orchard Therapeutics已籌集1.5億美元推進(jìn)其基因治療管線。

MedSci原創(chuàng) - Orchard,1.5億美元,基因治療 - 2018-08-14

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