2018年歐洲基因與細(xì)胞療法協(xié)會(huì)（ESGCT）：RP-L201及RP-L401基因療法的臨床前數(shù)據(jù)
RP-L201是一種基于LVV的LAD-I基因療法，其攜帶編碼Beta-2整合素組分CD18的ITGB2基因。CD18是一種關(guān)鍵蛋白，可促進(jìn)白細(xì)胞粘附，并使其從血管中滲出以抵抗感染。RP-L201的全面安全性和有效性臨床前研究顯示小鼠模型中的穩(wěn)定植入和表型校正，RP-L201具有恢復(fù)的中性粒細(xì)胞遷移的能力。
MedSci原創(chuàng) - RP-L201，RP-L401，基因療法 - 2018-10-21
Allogene與Servier宣布FDA批準(zhǔn)ALLO-501的IND
Allogene是一家臨床階段生物技術(shù)公司，與其開發(fā)合作伙伴Servier（一家獨(dú)立的國際制藥公司）合作，率先開發(fā)了一種抗CD19的同種異體CAR-T（ALLO-501）癌癥治療藥物，Allogene與Servier近日宣布美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)ALLO-501的研究性新藥申請(qǐng)（IND）用于治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。
MedSci原創(chuàng) - Allogene，ALLO-501，同種異體CAR-T，CD19 - 2019-01-29
BPX-501 造成三例腦損傷，臨床試驗(yàn)叫停
今天美國生物技術(shù)公司 Bellicum 宣布其核心產(chǎn)品、輔助異體干細(xì)胞移植細(xì)胞療法、T 細(xì)胞療法 BPX-501 在臨床試驗(yàn)中造成三例腦損傷，其所有美國臨床試驗(yàn)被叫停，但該產(chǎn)品在歐洲的 BP-004 臨床試驗(yàn)沒有受到影響迄今 BPX-501 已經(jīng)用于 240 多人的治療，雖然此前也有其它異體干細(xì)胞移植、rimiducid 類似物發(fā)生腦損傷的報(bào)道，但因?yàn)椴∪烁腥?、干?xì)胞移植失敗歷史、免疫抑制等復(fù)雜
美中藥源 - 細(xì)胞療法，臨床試驗(yàn) - 2018-01-31
GAMES-Pilot研究發(fā)現(xiàn)RP-1127新藥能用于危重癥腦卒中
2012年國際腦卒中會(huì)議上公布的有關(guān)新藥RP–1127(Remedy Pharmaceuticals)治療卒中的二期臨床試驗(yàn)初步結(jié)果給許多患者帶來了希望。GAMES-Pilot研究的目的是檢測藥物RP-1127治療嚴(yán)重卒中的效果。歷史數(shù)據(jù)顯示， 卒中患者容易出現(xiàn)嚴(yán)重的腦水腫，如
MedSci原創(chuàng) - RP-1127，GAMES-Pilot，腦卒中 - 2012-02-17
第79屆ADA：Dance 501吸入型胰島素的II期臨床結(jié)果喜人
Dance Biopharm近日宣布，其不含防腐劑的Dance 501吸入型胰島素的II期Samba 04臨床試驗(yàn)結(jié)果是令人鼓舞的。
網(wǎng)絡(luò) - Dance，501吸入型胰島素，糖尿病，第79屆ADA - 2019-06-10
(GAMES-RP)
卒中的臨床前模型表明，靜脈使用格列本脲可減輕腦水腫、改善生存率。我們對(duì)大面積半球梗死患者進(jìn)行了研究，旨在評(píng)估靜脈使用格列本脲能否安全的減輕腦水腫、降低去骨瓣減壓的需要、改善患者的臨床結(jié)果。 在這項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的2期臨床試驗(yàn)中，我們納入了診斷前循環(huán)大面積半球梗死10小時(shí)內(nèi)的患者（18-80歲），基線彌散加權(quán)MRI圖像顯示病變體積82–300 cm3。將患者按1:1隨機(jī)分為安慰劑組或靜
MedSci原創(chuàng) - 格列本脲，梗死，腦水腫 - 2016-09-07
斑禿靶向治療：口服ATI-501治療斑禿的II期臨床試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)
Aclaris Therapeutics是一家專注于免疫炎癥和皮膚病的生物制藥公司，近日公布了其ATI-501的II期臨床試驗(yàn)結(jié)果，ATI-501是一款口服型Janus激酶（JAK）1/3抑制劑，用于患有斑禿在幾種毛發(fā)生長測量中，相比于安慰劑，用ATI-501治療的受試者取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的改善。
MedSci原創(chuàng) - 斑禿，ATI-501，JAK抑制劑 - 2019-07-31
Mol Cancer：研究揭示LncRNA RP11-436H11.5促進(jìn)腎細(xì)胞癌增殖和侵襲的機(jī)制
本研究中，研究人員報(bào)告了一種新型lncRNA，RP11-436H11.5，通過海綿miR-335-5p調(diào)節(jié)腎細(xì)胞癌（RCC）的細(xì)胞增殖和侵襲。通過qRT-PCR測定RCC組織中的lncRNA RP11-436H11.5的表達(dá)。通過細(xì)胞增殖測定和transwell侵襲測定來測量RCC細(xì)胞的增殖和侵襲。通過蛋白質(zhì)印跡
MedSci原創(chuàng) - 腎細(xì)胞癌，lncRNA - 2017-11-03
Rhizen Pharmaceuticals AG宣布，RP7214治療新冠肺炎患者2期研究進(jìn)行首例患者給藥
臨床前研究顯示，DHODH抑制劑RP7214很可能是有效的；健康志愿者中的1期研究顯示，其很可能是安全的。在此背景下，該藥首次用于新冠肺炎輕癥患者研究
網(wǎng)絡(luò) - 新冠肺炎患者，腫瘤和炎癥，臨床階段生物制藥公司Rhizen Pharmaceuticals AG - 2021-09-24
右美托咪定舌下薄膜BXCL501治療精神分裂癥：III期臨床成功
BioXcel Therapeutics宣布其BXCL501治療精神分裂癥和其他雙相情感障礙，III期研究SERENITY I和SERENITY II達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。
MedSci原創(chuàng) - 精神分裂癥，雙相情感障礙，右美托咪定舌下薄膜BXCL501治療精神分裂癥：III期臨床成功 - 2020-07-21
2022 ASCO：RP1+nivo治療皮膚癌的療效與安全性——IGNYTE研究的最新結(jié)果
RP1是HSV1的一款溶瘤單純皰疹病毒，共表達(dá)人類GM-CSF和GALV-GP R-。
MedSci原創(chuàng) - 黑色素瘤，皮膚癌，黑色素瘤藥物，抗PD-1，RP1 - 2022-05-31
Aridis檸檬酸鎵吸入劑AR-501治療囊性纖維化肺部感染，喜獲EMA孤兒藥物指定
Aridis Pharmaceuticals宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已為其檸檬酸鎵吸入劑AR-501治療囊性纖維化患者的肺部感染，授予Orphan Drug Designation。今年6月，Aridis還收到美國食品和藥物管理局（FDA）針對(duì)AR-501的Orphan藥物指定。
MedSci原創(chuàng) - Aridis，檸檬酸鎵吸入劑，AR-501，囊性纖維化，肺部感染，EMA，孤兒藥物指定 - 2019-07-22
Br J Dermatol：治療銀屑病，生物仿制藥的ABP 501與阿達(dá)木單抗的療效、安全性、免疫原性相似
ABP 501是FDA和EMA批準(zhǔn)的生物仿制藥，與阿達(dá)木單抗在結(jié)構(gòu)、功能和藥代動(dòng)力學(xué)上高度相似。
MedSci原創(chuàng) - 銀屑病，生物仿制藥，阿達(dá)木單抗 - 2017-07-30
Ann Rheum Dis：生物仿制藥ABP 501與阿達(dá)木單抗治療中重度類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的療效和安全性比較
ABP 501在治療中至重度RA時(shí)，其臨床療效、安全性和免疫原性類似于阿達(dá)木單抗。
MedSci原創(chuàng) - 類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎，ABP501，阿達(dá)木單抗 - 2017-06-09
Stem cells：長鏈非編碼RNA RP11-380D23.2通過調(diào)控PITX2表達(dá)影響肺的末梢-近端模式。
早期的肺發(fā)育是一個(gè)驚喜策劃的過程，包括終末內(nèi)胚層的形成、終末內(nèi)胚層的內(nèi)向化，以及隨后的近端和末梢肺前體細(xì)胞的分化和成熟。現(xiàn)已有數(shù)篇報(bào)道詳細(xì)介紹在肺發(fā)育過程中相互作用的基因和蛋白，但尚沒有關(guān)于長鏈非編碼RNAs（lncRNAz）在肺發(fā)生過程中的作用的文章。Poulomi Banerjee等人將人源性誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化成末梢和近端肺前體細(xì)胞來模擬活體內(nèi)肺發(fā)育。通過檢測肺關(guān)鍵標(biāo)志物（如FoxA2、
MedSci原創(chuàng) - 肺發(fā)育，RP11-380D23.2，長鏈非編碼RNA - 2017-12-04
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