Sci tranl med：用GCase小分子調(diào)節(jié)劑（S-181）治療帕金森病

編碼溶酶體β-葡糖腦苷脂酶(GCase）的GBA1基因突變是帕金森?。≒D）的最常見的風(fēng)險(xiǎn)因素。野生型GCase活性減弱可能會(huì)促進(jìn)PD的病理進(jìn)展，激活野生型GCase或可成為PD的治療方法。GCase已被確定為PD的潛在治療靶點(diǎn)，目前的研究重點(diǎn)是將突變型GCase轉(zhuǎn)移到溶酶體的化學(xué)伴侶。但幾種與GBA1相關(guān)的PDs類型以及與LRRK2、DJ-1和PARKIN突變相關(guān)的PD，野生型GCase激活，提

梅斯原創(chuàng) - 帕金森病，GCase，S-181，多巴胺神經(jīng)元 - 2019-10-23