2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療期望，共同推進(jìn)全球SMA診療發(fā)展
聚焦脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療期望，共同推進(jìn)全球SMA診療發(fā)展
MedSci原創(chuàng) - 2020-06-12
定價(jià)為天價(jià)的SMA療法賣(mài)得還好嗎
近日，渤健發(fā)布2020年財(cái)報(bào)，其全年收入134億美元，其中，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療的明星產(chǎn)品Spinraza銷(xiāo)售額達(dá)到20.5億美元，占總營(yíng)收約15%左右，但相較于2019年21億美元的銷(xiāo)售
醫(yī)谷網(wǎng) - SMA療法 - 2021-02-15
基因治療藥物Spinraza可改II型SMA
日前，基因療法藥物Spinraza被證明可以顯著改善神經(jīng)肌肉疾病，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的嚴(yán)重形式，這種病癥通常會(huì)影響6至18個(gè)月的兒童。由百健（Biogen）與Ionis制藥公司合作開(kāi)發(fā)的一款罕見(jiàn)病治療藥物Spinraza（nusinersen）已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒科患者和成人患者的治療
MedSci原創(chuàng) - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎縮癥 - 2018-02-28
FDA批準(zhǔn)口服性脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Evrysdi
近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi（risdiplam），使之成為首個(gè)針對(duì)兩個(gè)月及兩個(gè)月以上所有類(lèi)型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的口服治療藥物。
MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，risdiplam，Evrysdi - 2020-08-09
蘇大教授參與研發(fā)Nusinersen，成FDA首批治療SMA的藥物
導(dǎo)讀 12月24日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了脊髓性肌萎縮癥（ SMA）反義核苷酸治療藥物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，這是首個(gè)獲批用于治療SMA的藥物。
生物探索 - 蘇大教授，研發(fā)Nusinersen，F(xiàn)DA首批，SMA，藥物 - 2016-12-29
Evrysdi治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），CHMP持積極意見(jiàn)
SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，而5q SMA是該疾病的最常見(jiàn)形式。
MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，SMA，Evrysdi，Evrysdi（risdiplam） - 2021-02-27
FDA暫時(shí)擱置了對(duì)鞘內(nèi)施用SMA基因療法Zolgensma的研究
諾華制藥近日宣布，F(xiàn)DA暫時(shí)擱置了在鞘內(nèi)施用基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也稱(chēng)為AVXS-101）的試驗(yàn)。該公司指出，在臨床前動(dòng)物研究中，基因療法Zolgensma有時(shí)會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)元細(xì)胞體變性或喪失。
MedSci原創(chuàng) - SMA，Zolgensma，基因療法 - 2019-10-30
中國(guó)首部脊髓性肌萎縮癥（SMA）關(guān)愛(ài)動(dòng)畫(huà)片廣州首映
2018年12月16日，《扎克的游戲日》 -- 一部專(zhuān)門(mén)為脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA）群體而創(chuàng)作的動(dòng)畫(huà)片在廣東廣州首映。 現(xiàn)場(chǎng)嘉賓合影 該動(dòng)畫(huà)片改編自同名英文繪本。同名繪本由渤健生物科技公司攜手美國(guó)SMA患者組織(Cure SMA)、歐洲SMA患者組織（SMA Europe）以及全球SMA領(lǐng)域治療專(zhuān)家合作完成。
美通社 - 脊髓性肌萎縮癥，扎克的游戲日 - 2018-12-17
國(guó)際罕見(jiàn)病日：關(guān)注脊髓性肌萎縮癥(SMA)患兒的真實(shí)生活
時(shí)值2019年國(guó)際罕見(jiàn)病日之際，國(guó)內(nèi)首家關(guān)注罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 相關(guān)工作推動(dòng)的公益機(jī)構(gòu) -- 北京美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心在此呼吁更多人關(guān)注與了解罕
美通社 - 國(guó)際罕見(jiàn)病，脊髓性肌萎縮癥 - 2019-02-27
國(guó)內(nèi)成人SMA患者生存調(diào)研報(bào)告發(fā)布，這三點(diǎn)需要關(guān)注！
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見(jiàn)的常染色隱性遺傳病，在全年齡段人群中均有可能發(fā)病，且致殘率高，嚴(yán)重威脅患者的生存質(zhì)量。與兒童患者相比，成人患者在疾病改善程度、生活質(zhì)量預(yù)期、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面有很大差別。
羅氏制藥 - 診治，脊髓性肌萎縮癥 - 2023-12-26
安全隱患困擾 SMA新藥RG7800二期臨床試驗(yàn)被暫停
羅氏公司最近宣布，出于安全因素的考慮，公司已經(jīng)臨時(shí)暫停了與PTC公司合作開(kāi)發(fā)的治療脊髓性肌萎縮（SMA）癥藥物RG7800的臨床二期研究。
生物谷 - 脊髓性肌萎縮，依賴(lài)，耐受 - 2015-05-07
諾華公司87億美元收購(gòu)AveXis公司以改造脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療
2018年4月9日，諾華宣布已以每股218美元，共計(jì)87億美元現(xiàn)金收購(gòu)臨床階段基因治療公司AveXis，此次交易得到了兩家公司董事會(huì)的一致通過(guò)。
MedSci原創(chuàng) - 脊髓性肌萎縮癥，諾華，基因治療 - 2018-04-10
Frontiers in Pediatrics：SMA特效藥諾西那生鈉在兒童中的不良事件分析
雖然SMA目前尚不能治愈，但諾西那生納目前是治療SMA的首選并且有效藥物，其直接導(dǎo)致的藥物不良事件是極少的，因此其使用是安全的。
“生物世界”公眾號(hào) - SMA特效藥，諾行阿生鈉 - 2023-05-27
1348萬(wàn)Zolgensma，一針治愈遺傳病脊髓性肌萎縮癥（SMA）
2022年1月1日，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的特效藥諾西那生鈉注射液（Spinraza）價(jià)格由7
網(wǎng)絡(luò) - 脊髓性肌萎縮癥 - 2022-01-28
鞘內(nèi)注射AVXS-101治療2型SMA患者的STRONG試驗(yàn)取得陽(yáng)性結(jié)果
諾華公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中關(guān)于AVXS-101鞘內(nèi)給藥的中期數(shù)據(jù)，證實(shí)了年齡較大（≥2歲且<5歲）的2型脊髓性肌萎縮（SMA）患者的HFMSE評(píng)分相比于基線(xiàn)平均增加了5.9分
MedSci原創(chuàng) - AVXS-101，SMA，鞘內(nèi)注射 - 2019-10-07
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