歐洲CHMP對(duì)SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）持積極態(tài)度
Vertex制藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)療產(chǎn)品（CHMP）委員會(huì)對(duì)SYMKEVI?（tezacaftor / ivacaftor）采取積極意見
MedSci原創(chuàng) - tezacaftor，ivacaftor，CHMP - 2018-07-28
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治療PHE508DEL型囊性纖維化
研究認(rèn)為，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor對(duì)PHE508DEL-最小功能基因型囊性纖維化患者具有較好的治療效果
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治療Phe508del突變型囊性纖維化
研究認(rèn)為，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三連療法可顯著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變型囊性纖維化患者呼吸功能
MedSci原創(chuàng) - Phe508del，囊性纖維化，VX445 - 2018-10-25
NEJM：VX-659-tezacaftor-ivacaftor三連療法用于CFTR蛋白突變的囊性纖維化
研究認(rèn)為，VX-659-tezacaftor-ivacaftor三連療法可顯著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突變型囊性纖維化患者呼吸功能
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，CFTR蛋白，VX-659 - 2018-10-25
Lancet Respir Med：Tezacaftor-iVacaftor治療攜帶CFTR Phe508del突變的囊性纖維化患者的長(zhǎng)期預(yù)后
Tezacaftor-iVacaftor是一種獲批的囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑(CFTR)調(diào)節(jié)劑，在為期8-24周的3期臨床研究中顯示有效，安全性和耐受性良好
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，CFTR基因，Tezacaftor-iVacaftor，Phe508del突變 - 2021-02-14
歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)SYMKEVI聯(lián)合KALYDECO治療6-11歲囊性纖維化患兒
歐盟委員會(huì)已批準(zhǔn)SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）聯(lián)合KALYDECO（ivacaftor）的適應(yīng)癥擴(kuò)展，以包括治療6-11歲囊性纖維化患兒。
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，F(xiàn)508del，SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor），KALYDECO（ivacaftor） - 2020-11-28
歐洲CHMP持正面意見：KALYDECO（ivacaftor）治療囊性纖維化嬰兒
Vertex制藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會(huì)（CHMP）對(duì)KALYDECO?（ivacaftor）持肯定態(tài)度。
MedSci原創(chuàng) - Kalydeco，ivacaftor，CHMP - 2019-10-20
加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治療兒童囊性纖維化
Vertex制藥公司近日宣布，加拿大衛(wèi)生部已批準(zhǔn)其ORKAMBI?（lumacaftor / ivacaftor）用于治療2至5歲兒童的囊性纖維化（CF）。
MedSci原創(chuàng) - 兒童囊性纖維化，ORKAMBI，lumacaftor - 2018-12-14
FDA批準(zhǔn)KALYDECO（ivacaftor）作為首個(gè)也是唯一的CFTR調(diào)節(jié)劑治療囊性纖維化患兒
制藥公司Vertex今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)KALYDECO（ivacaftor）用于患有至少一種CFTR基因突變的4個(gè)月至小于6個(gè)月的囊性纖維化（CF）患兒。
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，ivacaftor，CFTR基因突變 - 2020-09-26
加拿大衛(wèi)生部授予KALYDECO（ivacaftor）治療12個(gè)月至24個(gè)月囊性纖維化兒童的市場(chǎng)授權(quán)
Vertex生物制藥公司近日宣布，加拿大衛(wèi)生部已批準(zhǔn)KALYDECO（ivacaftor）的市場(chǎng)授權(quán)，批準(zhǔn)ivacaftor在12至24個(gè)月的囊性纖維化（CF）兒童中使用，這些患者的纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，ivacaftor，Kalydeco - 2019-01-29
Vertex的囊性纖維化藥物Trikafta取得了令人矚目的成功結(jié)果
Vertex宣布了Trikafta用于治療12歲以上的特定類型囊性纖維化（CF）的兩項(xiàng)III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的陽性結(jié)果
MedSci原創(chuàng) - Vertex，囊性纖維化藥物，Trikafta - 2019-11-03
Vertex新的三聯(lián)組合治療囊性纖維化，3期臨床大獲成功
全球CF患者約75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi組合只能治療這一總數(shù)的一半，Vertex公司的最終目標(biāo)是治療所有的CF患者。
MedSci原創(chuàng) - Vertex，三聯(lián)組合，囊性纖維化，3期臨床 - 2019-06-02
Lancet：3聯(lián)療法治療F508del純合子囊性纖維化
研究認(rèn)為，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor對(duì)囊性纖維化F508del純合子突變患者具有較好的治療效果
MedSci原創(chuàng) - 囊性纖維化，F(xiàn)508del，呼吸 - 2019-11-04
【盤點(diǎn)】JAMA 10月第四期原始研究匯總
肌醇治療不能降低早產(chǎn)患兒1型視網(wǎng)膜病變風(fēng)險(xiǎn)doi:10.1001/jama.2018.14996近日，來自昆士蘭大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們研發(fā)下一代囊性纖維化穿膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白（CFTR）校正劑VX-659與tezacaftor和ivacaftor聯(lián)用的三聯(lián)療法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于恢復(fù)囊性纖維化患者的Phe508del CFTR蛋白功能。
MedSci原創(chuàng) - 2018-10-27
【盤點(diǎn)】NEJM 11月原始研究第四期匯總
【1】Tezacaftor聯(lián)合Ivacaftor治療≥12歲囊性纖維化且CFTR Phe508del突變純合子的患者是安全有效的DOI：10.1056/NEJMoa1709846http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709846在三個(gè)階段、隨機(jī)、雙盲、多中心、安慰劑對(duì)照、平行組試驗(yàn)中，研究者評(píng)估了tezacaftor和ivacaftor聯(lián)合治療12
MedSci原創(chuàng) - 2017-11-24
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