Sarepta公司DMD基因療法初步臨床結(jié)果積極
位于馬薩諸塞州劍橋市的Sarepta Therapeutics一直致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對(duì)罕見神經(jīng)肌肉疾病的精準(zhǔn)基因療法。
MedSci原創(chuàng) - DMD，基因療法 - 2018-10-06
CHMP對(duì)Sarepta的DMD治療持負(fù)面看法
Sarepta表示，在歐洲批準(zhǔn)的杜氏肌營養(yǎng)不良療法可能會(huì)有延遲，這表明這表明歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）的投票結(jié)果是否定的。"根據(jù)與CHMP代表的討論，我們了解到CHMP沒有得出eteplirsen對(duì)于51號(hào)外顯子患者無效的結(jié)論，而是Sarepta尚未達(dá)到有條件批準(zhǔn)的監(jiān)管門檻，部分原因是由于在研究中使用外部控制作為比較對(duì)象。"Sarepta總裁兼首席執(zhí)行官Doug Ingram說。Sa
MedSci原創(chuàng) - CHMP，Sarepta的DMD治療 - 2018-05-05
DMD基因治療患者的不良事件"錯(cuò)誤"報(bào)告，導(dǎo)致Sarepta股價(jià)大跌
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件報(bào)告系統(tǒng)（FAERS）報(bào)告了一名7歲肌肉萎縮癥（DMD）男孩服用該公司的微肌營養(yǎng)不良蛋白基因療法治療后，患上了橫紋肌溶解癥然而，該公司稱該事件被"錯(cuò)誤地提交"到上市后監(jiān)督數(shù)據(jù)庫，并補(bǔ)充說"我們迄今為止的調(diào)查表明該報(bào)告并不是由Sarepta員工或該研究的主要調(diào)查員提交。"
MedSci原創(chuàng) - 肌肉萎縮癥，基因療法，不良事件 - 2019-08-09
Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準(zhǔn)上市
2月25日，罕見病精準(zhǔn)基因治療領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者Sarepta公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)反義寡核苷酸藥物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外顯子跳躍突變杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者治療
醫(yī)藥魔方 - 罕見病 - 2021-02-28
羅氏以11.5億美元的預(yù)付款，收購Sarepta的DMD基因療法
Sarepta和羅氏（Roche）簽署了一項(xiàng)協(xié)議，為羅氏（Roche）提供SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美國以外的的獨(dú)家商業(yè)權(quán)。
MedSci原創(chuàng) - 羅氏，11.5億美元，收購，Sarepta，杜興氏肌營養(yǎng)不良癥，基因療法 - 2019-12-24
杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法FDA聽證會(huì)實(shí)錄，歷史首次！
FDA于2023年5月12日召集外部專家會(huì)議，審查Sarepta Therapeutics公司針對(duì)杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的實(shí)驗(yàn)性基因療法的臨床數(shù)據(jù)。這場(chǎng)為期一整天的會(huì)議事關(guān)重大。STAT跟蹤報(bào)道了
同寫意 - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，F(xiàn)DA聽證會(huì) - 2023-05-18
治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的首個(gè)新藥Eteplirsen獲FDA批準(zhǔn)
日前，美國FDA批準(zhǔn)了首個(gè)治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物，相關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)主要來自于對(duì)12名男孩兒的研究結(jié)果。FDA與9月19日宣布了這一決定，在經(jīng)過了一年多的考慮和爭論后，隨著FDA不斷地去平衡病人巨大的需要和臨床資料的不足，如今他們終于批準(zhǔn)了這種名為eteplirsen的藥物進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)。 病人的倡導(dǎo)者對(duì)這項(xiàng)決定表示非常高興，很多人都非常想使用藥物eteplirsen，該藥
生物谷 - 新藥Eteplirsen - 2016-09-26
MYO-101基因療法治療肢帶肌營養(yǎng)不良癥的積極結(jié)果
Sarepta制藥公司本周三透露，2型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（LGMD2E）基因治療候選藥物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展現(xiàn)了積極的陽性結(jié)果。
網(wǎng)絡(luò) - MYO-101基因療法，肌營養(yǎng)不良癥，β-SG - 2019-02-28
罕見病重大進(jìn)展！FDA批準(zhǔn)首個(gè)杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）治療藥物Exondys 51（eteplirsen）
美國食品和藥物管理局（FDA）近日有條件批準(zhǔn)Sarepta治療公司的新藥Exondys 51，成為首個(gè)獲批治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的藥物。
生物谷 - Sarepta，杜氏肌營養(yǎng)不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
鑒于感染風(fēng)險(xiǎn)及腎毒性：FDA拒絕golodirsen治療杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥
Sarepta Therapeutics宣布，F(xiàn)DA發(fā)布了一份完整的回復(fù)函，拒絕了golodirsen治療杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥（DMD）的申請(qǐng)。
MedSci原創(chuàng) - golodirsen，感染風(fēng)險(xiǎn)，腎毒性 - 2019-08-21
GSK治療杜氏肌營養(yǎng)不良藥物drisapersen三期研究失敗
制藥巨頭葛蘭素史克公司開發(fā)的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的藥物drisapersen上周宣布失敗。公司表示在分析數(shù)據(jù)后發(fā)現(xiàn)，此次三期研究未能達(dá)成任何有價(jià)值的研究結(jié)果。在這次長達(dá)48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰劑組未能有明顯改善。盡管此次三期臨床試驗(yàn)結(jié)果不盡理想，公司研究人員表示仍將深入分析研究結(jié)果以確定drisapersen是否僅對(duì)特定群體有效。 詳細(xì)英文報(bào)道： O
生物谷 - 杜氏肌營養(yǎng)不良，GSK - 2013-10-11
10月這3家生物公司面臨著FDA的重大決定
生物制藥行業(yè)事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿爾茨海默病治療藥物intepirdine的三期試驗(yàn)未達(dá)其主要終點(diǎn)，受此利空消息影響，公司股票下跌了近75％。本文匯總了10月份面臨著美國食品和藥物管理局重大決定的三家公司，同樣地，F(xiàn)DA給出的最終結(jié)果將會(huì)對(duì)公司股價(jià)和未來的發(fā)展起到很強(qiáng)的影響作用。
新浪醫(yī)藥新聞 - 生物公司，F(xiàn)DA，重大決定 - 2017-10-10
淚奔！FDA終于批準(zhǔn)首個(gè)杜氏肌營養(yǎng)不良新藥eteplirsen
導(dǎo)語：杜氏肌營養(yǎng)不良是一種至今都無法治愈的侵襲性、退行性遺傳疾病，每3600名新生男嬰中，就會(huì)有一名受到此病的影響。如果不經(jīng)治療，患者會(huì)在十幾歲的時(shí)候完全喪失行走能力，在20~30歲左右丟掉性命。已有4個(gè)DMD新藥在半年內(nèi)接連遭到FDA的拒絕，而近日，F(xiàn)DA終于批準(zhǔn)首個(gè)新藥eteplirsen。杜氏肌營養(yǎng)不良是一種尚無法治愈的侵襲性、退行性遺傳疾病，每3600名新生男嬰中，將會(huì)有一名男嬰受到此病的
醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù) 文章鏈接：中國制藥網(wǎng) - 杜氏肌營養(yǎng)不良，遺傳病，新藥 - 2016-09-21
輝瑞的Duchenne肌營養(yǎng)不良癥基因療法1b期展現(xiàn)出藥效，但是安全問題引發(fā)了競(jìng)爭對(duì)手股價(jià)上漲
輝瑞的Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法在1b期臨床實(shí)驗(yàn)中已顯示出療效，但是安全問題也引發(fā)了關(guān)注，同時(shí)也導(dǎo)致其競(jìng)爭對(duì)手股價(jià)的上漲。
MedSci原創(chuàng) - Duchenne肌營養(yǎng)不良癥，基因療法，安全問題 - 2019-07-02
研究性基因療法SRP-9003可改善肢帶肌營養(yǎng)不良癥患者的功能
Sarepta Therapeutics公司近日公布了I / IIa期試驗(yàn)的最新結(jié)果，該結(jié)果顯示接受研究性基因療法SRP-9003的三名2E型肢帶型肌肉營養(yǎng)不良（LGMD2E）患者的功能得到了改善。
MedSci原創(chuàng) - SRP-9003，基因療法，肢帶肌營養(yǎng)不良癥 - 2019-10-05
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